产品销售数据 - 2022年第二季度，Translarna净销售额为7700万美元，Emflaza净销售额为5680万美元[223] - 2022年3月和6月，美国以外地区净产品销售额分别为8690万美元和1.681亿美元，美国地区分别为5680万美元和1.054亿美元[258][260] - 2022年3月和6月，美国以外地区Translarna净收入分别为7700万美元和1.562亿美元，2021年同期分别为5260万美元和9910万美元[258][260] - 2022年截至6月30日的三个月，公司净产品收入为1.437亿美元，较2021年同期增加4060万美元，增幅39%[281] - 2022年上半年净产品收入为2.735亿美元，较2021年同期的1.944亿美元增加7910万美元，增幅41%[294] 产品获批与授权 - 2022年7月，欧洲委员会批准Upstaza用于治疗欧洲经济区内18个月及以上患者的AADC缺乏症[222][230] - 2022年5月，FDA批准Evrysdi扩大标签，纳入2个月以下患有SMA的婴儿[234] - 2022年6月，欧洲委员会续签Translarna营销授权，有效期至2023年8月5日[224] 产品商业销售进展 - 公司于2022年第二季度开始在巴西商业销售Tegsedi，2022年第三季度开始在巴西商业销售Waylivra[231] 临床试验与数据预计 - 公司预计2022年第四季度向FDA提交Upstaza的生物制品许可申请[230] - 公司预计2022年底获得PTC518二期研究初始12周阶段的数据[235] - 公司预计2023年第一季度获得vatiquinone治疗线粒体疾病相关癫痫儿童的2/3期试验结果[219][236] - 公司预计2023年第二季度获得vatiquinone治疗Friedreich共济失调儿童和年轻人的3期试验结果[236] - 公司预计2022年第三季度末向EMA提交Study 041安慰剂对照试验和开放标签扩展数据报告[226] - 公司于2021年第三季度启动PTC923治疗苯丙酮尿症的3期试验，预计2022年底出结果[237] - 2022年第一季度启动Unesbulin治疗平滑肌肉瘤的2/3期试验，预计第三季度启动治疗弥漫性内生性脑桥胶质瘤的2期试验[238] - 2021年第四季度完成Emvododstat治疗急性髓性白血病的1期试验，预计后续提供更新[239] - 2020年6月启动Emvododstat治疗COVID - 19的2/3期试验，2021年2月完成第一阶段，已提前结束入组并分析数据[240] 财务亏损情况 - 公司2022年6月30日累计亏损23.768亿美元，2022年和2021年上半年净亏损分别为2.788亿美元和2.47亿美元[249] 可转换票据情况 - 2022年可转换票据本金总额1.5亿美元，利率3%，2026年可转换票据本金总额2.875亿美元，利率1.5%，两者每年需支付现金利息分别为450万美元和430万美元[244][248][252] - 2022年可转换票据每年需支付现金利息450万美元，2026年可转换票据每年需支付现金利息430万美元[326] 里程碑款项支付 - 公司因Upstaza获批需向原股东支付5000万美元，预计FDA受理BLA后再支付2000万美元，预计为PTC923的3期临床试验完成向Censa支付3000万美元里程碑款项[253] - 因Upstaza获批，公司需向Agilis前股东支付5000万美元，预计在FDA接受BLA申请时再支付2000万美元[327] - 公司预计为PTC923完成3期临床试验支付Censa前股东3000万美元开发里程碑款项[327] 租赁协议情况 - 2022年5月24日签订Warren租赁协议，初始租期17年，基本租金约1.63亿美元，前三年减免约1860万美元，实际租金义务1.444亿美元[255] - 沃伦租赁初始期限17年，总基本租金约1.63亿美元，若未违约前三年减免约1860万美元，实际租金义务为1.444亿美元[328] 合作收入与特许权使用费 - 公司与罗氏和SMA基金会合作，截至2022年6月30日已确认里程碑付款1.6亿美元和净销售特许权使用费1.001亿美元，剩余潜在销售里程碑为3亿美元[262] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，公司与罗氏的合作收入分别为0美元和2000万美元[263] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司Evrysdi特许权使用费收入分别为2180万美元和1360万美元；六个月分别为4070万美元和2020万美元[264] - 公司将Evrysdi全球净销售特许权使用费的42.933%出售给RPI，获得6.5亿美元，保留57.067%的权益[265] - 2022年截至6月30日的三个月，公司特许权使用费收入为2180万美元，较2021年同期增加830万美元，增幅61%[282] - 2022年上半年合作收入为0，较2021年同期的2000万美元减少2000万美元，降幅100%[295] - 2022年上半年特许权使用费收入为4070万美元，较2021年同期的2020万美元增加2050万美元，增幅超100%[296] 各项费用情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司研发费用分别为1.57263亿美元和1.25482亿美元；六个月分别为2.97341亿美元和2.59995亿美元[271] - 2022年截至6月30日的三个月，公司产品销售成本（不包括无形资产摊销）为960万美元，较2021年同期增加230万美元，增幅31%[283] - 2022年截至6月30日的三个月，公司无形资产摊销为2630万美元，较2021年同期增加1350万美元，增幅超100%[284] - 2022年截至6月30日的三个月，公司研发费用为1.573亿美元，较2021年同期增加3180万美元，增幅25%[287] - 2022年第二季度销售、一般和行政费用为7990万美元，较2021年同期的6890万美元增加1100万美元，增幅16%[288] - 2022年第二季度递延和或有对价公允价值变动收益为1520万美元，较2021年同期的亏损70万美元增加1590万美元，增幅超100%[289] - 2022年上半年研发费用为2.973亿美元，较2021年同期的2.6亿美元增加3730万美元，增幅14%[300] - 2022年上半年销售、一般和行政费用为1.532亿美元，较2021年同期的1.3亿美元增加2320万美元，增幅18%[301] - 2022年上半年利息费用净额为4550万美元，较2021年同期的4170万美元增加380万美元，增幅9%[302] - 2022年上半年其他费用净额为4620万美元，较2021年同期的770万美元增加3850万美元，增幅超100%[303] 现金与资金情况 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为5.055亿美元[314] - 2022年上半年投资活动提供的净现金为1.213亿美元，2021年同期为8620万美元[317] - 2022年上半年融资活动提供的净现金为500万美元，2021年同期为1350万美元[318] 公司运营与财务风险 - 公司预计现有现金流及资金来源足以支持至少未来十二个月的运营和资本支出[322] - 公司未来资本需求受产品商业化、定价报销、临床试验等多因素影响[323] - 公司需大量营收实现盈利，可能需额外融资，否则可能影响产品开发和商业化[332] - 截至2022年6月30日，公司市场风险及管理与2021年年报相比无重大变化[334]