公司产品研发情况 - 公司有肽基新化学实体rusfertide和JNJ - 2113处于不同开发阶段，临床项目分为血液学和血液疾病、炎症和免疫调节疾病两类[53] - rusfertide的REVIVE试验中，接受rusfertide治疗的受试者响应率为69.2%，安慰剂组为18.5%（p = 0.0003）；VERIFY试验预计2024年第一季度完成约250名患者的入组[57] - JNJ - 2113的FRONTIER1试验中，所有五个治疗组在第16周时，接受JNJ - 2113治疗的患者达到PASI - 75、PASI - 90和PASI - 100的比例显著高于安慰剂组；Janssen计划启动JNJ - 2113针对成人中重度斑块银屑病的3期注册研究，公司有望获得5000万美元和1.15亿美元的里程碑付款[57][60] - JNJ - 2113在第二个适应症溃疡性结肠炎开展2b期试验，若进入2期和3期研究，公司分别有望获得1000万美元和1500万美元的里程碑付款[60] - 公司在2023年初完成了PN - 943针对中重度溃疡性结肠炎患者的2期试验，不打算为该项目投入更多内部资源[60] - 公司使用肽技术平台在血液学和免疫学等领域发现候选产品，有一个临床前阶段项目来寻找口服活性铁调素模拟物[60] 公司面临的外部风险 - 公司受COVID - 19疫情、地缘政治不稳定、通货膨胀、银行倒闭等因素影响，面临临床试验延迟、患者招募困难、供应链中断等问题[61] - 通货膨胀可能导致临床用品成本、利率、间接费用和运输成本增加，影响公司运营结果；银行倒闭使未投保存款账户资金安全存在不确定性[63] - 公司虽认为目前通货膨胀未对财务状况和经营成果产生重大影响，但未来可能受多种因素不利影响[63] 公司财务状况 - 2023年3个月和6个月净亏损分别为3850万美元和7220万美元，2022年同期分别为4100万美元和6200万美元，截至2023年6月30日累计亏损6.089亿美元[64] - 2023年3个月和6个月许可与合作收入均为零，2022年同期分别为85.9万美元和2658.1万美元，同比降幅均为100%[77][83] - 2023年3个月研发费用为3318.2万美元，较2022年同期的3461.1万美元下降4%，主要因PN - 943项目费用减少和临床前及药物发现研究费用减少，部分被rusfertide费用增加抵消[77][79] - 2023年3个月管理费用为917.2万美元，较2022年同期的769.1万美元增加19%，主要因工资、股份支付和一般费用增加[77][81] - 2023年3个月利息收入为391.3万美元，较2022年同期的48.4万美元增加342.9万美元，主要因投资余额增加和收益率提高[77][82] - 2023年6个月研发费用为6059.8万美元，较2022年同期的7092.9万美元下降15%[83] - 2023年6个月管理费用为1777.7万美元，较2022年同期的1820.6万美元下降2%[83] - 2023年6个月利息收入为640.4万美元，较2022年同期的65.2万美元增加575.2万美元[83] - 许可与合作收入从2022年上半年的2660万美元降至2023年上半年的零，降幅达100%[84] - 研发费用从2022年上半年的7090万美元降至2023年上半年的6060万美元，降幅为15%，主要因PN - 943项目费用减少和临床前及药物发现研究费用降低，部分被rusfertide临床和合同制造费用增加抵消[85] - 一般及行政费用从2022年上半年的1820万美元降至2023年上半年的1780万美元，降幅为2%，主要因2022年第一季度的一次性成本，部分被当年股票薪酬费用增加抵消[86] - 利息收入从2022年上半年的70万美元增至2023年上半年的640万美元，增加了570万美元，主要因投资余额增加和收益率提高[87] - 2023年上半年经营活动使用现金6060万美元，较2022年上半年增加930万美元，主要因净亏损增加和有价证券折价增值增加，部分被股票薪酬费用增加抵消[97][99] - 2023年上半年投资活动提供现金3560万美元，较2022年上半年增加530万美元，主要因有价证券购买减少，部分被到期收益减少抵消[100] - 2023年上半年融资活动提供的现金为1.346亿美元，主要包括2023年4月公开发行普通股的净现金收入1.079亿美元、2022年ATM机制下出售普通股的2430万美元以及行使股票期权和员工股票购买计划购买普通股所得的320万美元[101] - 2023年上半年融资活动提供的现金较2022年同期增加1.17亿美元，主要是由于公开发行和ATM出售普通股的净现金收入增加了1.176亿美元[101] - 2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为3.134亿美元和2.374亿美元[104] - 2023年6月30日和2022年12月31日，公司位于澳大利亚的现金余额分别约为150万美元和250万美元[104] 公司资金相关情况 - 2021年7月27日与Janssen签订修订和重述许可与合作协议，原始协议生效时获5000万美元不可退还预付款，2019年获2500万美元付款，2020年一季度获500万美元付款，2021年四季度获750万美元里程碑付款，2022年二季度获2500万美元里程碑付款[65][66] - 公司未来有望获得约8.55亿美元的开发和销售里程碑付款，还可获得净产品销售额6% - 10%的分级特许权使用费，净销售额超过40亿美元时特许权使用费率为10%[60] - 2023年4月，公司完成公开发行，净收益约1.078亿美元；2023年第一季度，通过2022年ATM机制出售股票获得净收益2430万美元；2022年，通过2019年ATM机制出售股票获得净收益1460万美元[90] - 自2017年协议生效以来，公司已从Janssen获得1.125亿美元的不可退还付款，未来二代产品还有多项潜在开发里程碑付款，金额从1000万到1.15亿美元不等[90][91][93] - 截至2023年6月30日，公司有3.134亿美元现金、现金等价物和有价证券，累计亏损6.089亿美元，预计现有资金至少可满足未来12个月的运营和资本支出需求[94] - 公司预计需要筹集大量额外资金推进产品研发，资金来源包括股权融资、债务融资和合作安排，但融资可能无法按可接受条件获得[94][96] 公司其他情况 - 预计2023年下半年研发费用与上半年持平，不再为PN - 943临床项目投入内部资源[73] - 2023年上半年公司重大现金需求（包括资本支出承诺）无重大变化[102] - 公司面临市场风险，主要包括生息投资的利率敏感性以及影响劳动力成本和临床试验成本的通胀风险[103] - 假设利率变动100个基点，对公司投资组合总价值无重大影响[104] - 当前汇率变动10%，对公司经营业绩无重大影响[104] - 通胀通常会增加公司成本，如劳动力成本和研发合同成本[105] - 2023年第二季度和上半年，通胀对公司经营业绩无重大影响[105]