药物销售情况 - 强生IL - 23单克隆抗体药物Stelara和Tremfya在2023年的销售额分别为109亿美元和31亿美元，合计达140亿美元[83][91] - 约5300名真性红细胞增多症（PV）患者每年使用Jakafi进行治疗[98] - 2023年许可和合作收入为60000美元，高于2022年的26581美元和2021年的27357美元[455] 药物研发进展 - JNJ - 2113在2023年7月公布的FRONTIER 1试验更新的积极顶线结果显示，在所有五个治疗组中，接受JNJ - 2113治疗的患者在第16周达到PASI - 75、PASI - 90和PASI - 100反应的比例显著高于安慰剂组[87] - JNJ已启动五项JNJ - 2113试验，包括ICONIC - LEAD（600名患者）、ICONIC - TOTAL（300名患者）、ICONIC ADVANCE 1（750名患者）、ICONIC ADVANCE 2（675名患者）和ANTHEM - UC（240名患者）[88] - 2024年2月，JNJ - 2113治疗中重度斑块状银屑病的2b期FRONTIER 1试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上[92] - 公司的肽技术平台已成功应用于多个临床前和临床阶段基于肽的新化学实体开发[93] - 公司有多种针对IL - 17的药物，如Cosentyx、Taltz、Siliq、Bimzelx、Sonelokimab等，还有口服IL - 17小分子药物处于临床开发中[105] - 公司是一家生物制药公司，有基于肽的新化学实体处于临床开发后期[465] 药物市场竞争 - 在银屑病和银屑病关节炎领域，JNJ - 2113面临来自Cosentyx、Taltz等多种获批注射剂以及Otezla等口服剂的竞争[100] - 在炎症性肠病（IBD）领域，JNJ - 2113面临来自Entyvio等注射剂和Xeljanz等口服剂的竞争[101][102] 公司合作情况 - 公司与JNJ签订协议，2017年收到5000万美元预付款，2019年收到2500万美元，2020年Q1收到500万美元，2021年Q4收到750万美元，2022年Q2收到2500万美元，2023年Q4收到5000万美元，2024年Q1收到1000万美元[106] - 2024年1月公司与武田签订全球许可和合作协议，开发和商业化rusfertide，但协议尚未生效[107] - 2017 - 2023年公司从与J&J的协议中获1.725亿美元不可退还付款，包括前期付款和多个里程碑付款[517][519] - 与J&J的协议涉及口服IL - 23受体拮抗剂候选药物开发等，JNJ负责未来试验，公司负责二代1期试验[520] 公司专利情况 - 公司拥有或共同拥有26项已授权美国专利、超62项已授权美国以外专利及众多相关专利申请，预计专利有效期从2033年10月至2041年7月[110] - 公司目标是扩大专利和专利申请组合，以保护临床资产和相关肽类药物技术[111] 公司生产与供应链 - 公司依靠第三方合同制造商进行产品候选药物的生产，建立了全球供应链，目前第三方制造商能满足生产要求[119] 公司商业秘密保护 - 公司通过与员工等签订保密协议、维护场所和信息系统安全来保护商业秘密，但存在被泄露风险[118] 药品监管流程 - 在美国，药品上市需经过临床前研究、提交IND、开展临床试验、提交NDA等多个严格流程[124] - 新药上市申请（NDA）需含评估药物在儿科亚群安全性和有效性的数据，FDA可批准延期提交或豁免部分儿科数据要求[129] - 药物研发分三个阶段，分别测试安全性、初步疗效和确定整体风险效益[130] - FDA在受理NDA后60天内进行初步审查，决定是否受理，受理后进行实质性审查[133] - 快速通道指定旨在加速严重或危及生命疾病药物的开发和审查，符合条件的产品可与FDA互动并滚动审查NDA组件[138][140] - 孤儿药指定适用于治疗美国少于20万患者的罕见病药物，获指定产品可享财务激励和7年市场独占权[141][142] - 突破性疗法指定要求药物对现有疗法有实质性改善，获指定药物可加速审批和优先审查[144] - 药物获批后需遵守记录保存、定期报告、产品抽样等持续监管要求，多数变更需FDA审查批准[145][147] - 欧盟CTR于2022年1月31日生效，2023年1月31日起必须通过CTIS提交初始临床试验申请，2025年1月31日前旧指令批准的试验需过渡到CTIS[167][168] - 欧盟集中程序中CHMP评估MAA原则上需210天，特殊情况可加速至150天，EC在收到CHMP意见后67天内授予MA[174] - 欧盟分散程序中参考成员国需在收到有效申请120天内准备评估报告和相关材料[176] - 欧盟MA初始有效期为五年，续期需在到期前至少九个月向EMA申请[178] 数据处理与隐私 - 欧盟GDPR对个人数据处理有严格要求，向美国传输数据可依据新的《欧盟 - 美国数据隐私框架》[179][181] 公司ESG管理 - 公司董事会负责监督ESG战略方向和风险管理，执行领导团队推动业绩和长期增长[182] 公司员工情况 - 截至2023年12月31日，公司全球员工总数为112人，其中85人从事研发工作，104人在美国，8人在澳大利亚；约70%员工来自代表性不足的族裔社区，超50%为女性[187] - 2023年公司员工流失率约为7%，每年约20%的员工获得晋升[188][189] - 公司为美国员工提供401(k)计划匹配供款和员工股票购买计划，并承担100%的月度医疗保健保费[188] 公司财务状况 - 截至2023年和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为3.416亿美元和2.374亿美元[435] - 截至2023年和2022年12月31日，公司在澳大利亚的现金余额分别约为90万美元和250万美元；当前汇率10%的涨跌对公司经营结果无重大影响[436] - 截至2023年12月31日，公司应计临床和研究相关费用为1180万美元[447] - 2023年和2022年12月31日，公司总资产分别为3.57951亿美元和2.47928亿美元[452] - 2023年和2022年12月31日，公司总负债分别为2127.4万美元和3232万美元[452] - 2023年和2022年12月31日，公司股东权益分别为3.36677亿美元和2.15608亿美元[452] - 2023年研发费用为120161美元，低于2022年的126215美元和2021年的126006美元[455] - 2023年运营亏损为93652美元，小于2022年的131373美元和2021年的125845美元[455] - 2023年净亏损为78955美元，小于2022年的127393美元和2021年的125551美元[455] - 2023年基本和摊薄后每股净亏损为1.39美元，小于2022年的2.60美元和2021年的2.71美元[455] - 2023年经营活动净现金使用量为70236美元，小于2022年的108137美元和2021年的107865美元[463] - 2023年投资活动净现金使用量为39258美元，2022年为提供91468美元，2021年为使用15860美元[463] - 2023年融资活动净现金提供量为170477美元，高于2022年的18838美元和2021年的129923美元[463] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.416亿美元，累计亏损6.157亿美元[468] - 2023 - 2021年现金流量表中现金及现金等价物分别为1.86727亿、1.25744亿、1.23665亿美元，受限现金非流动部分均为22.5万美元[478] - 2021 - 2023年公司信用证余额均为20万美元[476] 公司运营风险与挑战 - 公司自成立以来运营出现净亏损，预计未来还会有额外亏损，需筹集更多资金执行长期业务计划[468] - 公司目前运营面临宏观经济不确定性和资本市场动荡，受国内外货币和财政政策、地缘政治不稳定等因素影响[469] 公司会计政策 - 公司根据ASC 606准则，在客户取得商品或服务控制权时确认收入[494] - 公司采用资产负债法核算所得税，必要时为递延所得税资产设立估值备抵[490] - 公司预计对开发和监管里程碑付款采用最可能金额法，若不太可能发生重大收入转回，相关里程碑价值将计入交易价格[496] - 研发成本在发生时计入费用，公司对第三方服务提供商的研发活动成本进行预提，实际成本确定时调整预提负债[504][505] - 公司符合澳大利亚研发税收激励计划，年营业额低于2000万澳元可获现金退税激励，超限额可获非现金应税抵免[508] - 公司对股票期权奖励用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型估计公允价值，对受限股票单位奖励按授予日标的股票公允价值估计[509] - 基本和摊薄每股净亏损计算相同，因各期净亏损，潜在稀释性证券影响为反稀释[512] - 公司于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13，对合并财务报表及相关披露无重大影响[513] - 2024年1月1日起公司将采用ASU 2020 - 06和ASU 2023 - 07，预计对财务状况等无重大影响；2025年1月1日起将采用ASU 2023 - 09，正评估影响[514][515][516] 公司收入与费用收取方式 - 公司研发服务费用通常随服务执行或资产交付收取，含研究及一期、二期开发活动费用[523] - JNJ按其承担的PTG - 200二期a开发成本向公司计费[523] - 公司在相关里程碑达成后收取里程碑付款[523] 政策法规对公司的影响 - 产品销售取决于第三方支付方的覆盖和报销情况，支付方会考量成本效益，且报销政策不统一[152][153] - 美国政府实施成本控制计划，包括价格控制和报销限制，可能影响公司净收入和销售[154] - 《患者保护与平价医疗法案》（ACA）对制药公司征收年费，提高医疗补助回扣率，可能影响公司业务[155] - 2019年1月1日起，《2017年减税与就业法案》废除ACA对未维持合格医保个人的税收分担责任付款[156] - 2020年1月1日起，2020年联邦支出方案永久取消ACA规定的“凯迪拉克”税、医疗器械税和健康保险税[156] - 《2018年两党预算法案》将参与Medicare Part D计划药企的销售点折扣从50%提高到70%[156] - 2022年8月16日颁布的《降低通胀法案》将在2025年限制自付费用，2026年首次协商处方药价格，并从2023年起为Medicare患者提供“通胀回扣”[156] 药物销售预期 - JNJ - 2113预计峰值年销售额超50亿美元[91] 公司业务拓展方向 - 公司未来可能涉足其他感染与免疫、代谢和血液疾病领域，扩展技术平台以应对更多疾病[96] 公司特许权使用费 - 二代化合物即将到来的潜在开发里程碑存在，公司有资格按6% - 10%的百分比获得产品净销售额的分层特许权使用费[522]