药物研发进展 - 公司有两款处于3期临床开发阶段的肽基新化学实体药物rusfertide和JNJ - 2113，临床项目分为血液学和血液疾病、炎症和免疫调节疾病两类[54] - rusfertide的VERIFY 3期临床试验已完成约250名患者的招募，预计2025年第一季度末公布32周主要疗效终点的顶线数据，2025年第四季度提交新药申请[55] - REVIVE 2期试验中，接受rusfertide治疗的受试者应答率为69.2%，安慰剂组为18.5%，p = 0.0003；12周双盲随机撤药期间，92.3%（24/26）接受rusfertide治疗的受试者未接受放血治疗[57] - JNJ - 2113有多项3期和2b期临床试验正在进行，ICONIC - LEAD招募600名患者、ICONIC - TOTAL招募300名患者、ICONIC ADVANCE 1招募750名患者、ICONIC ADVANCE 2招募675名患者、ANTHEM - UC招募240名患者[61] - JNJ - 2113的FRONTIER 1 2b期临床试验中，所有五个治疗组在第16周时，接受JNJ - 2113治疗的患者达到PASI - 75、PASI - 90和PASI - 100应答的比例显著高于安慰剂组[62] - 预计2024年底获得rusfertide每周一次给药对大鼠致癌性潜力的两年研究结果[55] - 2024年2月，REVIVE 2期试验和JNJ - 2113的FRONTIER 1 2b期试验结果分别发表在《新英格兰医学杂志》上[57][63] - 公司发现平台聚焦血液学和血液疾病、I&I疾病，2024年1月宣布新的口服IL - 17肽拮抗剂项目，预计2024年底提名开发候选药物[67] 合作协议情况 - 公司与武田达成rusfertide全球许可和合作协议，于2024年4月获得3亿美元不可退还的预付款，还有高达3.3亿美元的开发、监管和商业里程碑付款[57] - 公司可获得rusfertide等产品美国以外地区净销售额10% - 17%的分级特许权使用费，与武田在美国市场利润和亏损平分[58] - 公司与JNJ合作，截至目前已获1.725亿美元不可退还付款，未来有资格获得约7.95亿美元开发和销售里程碑付款[65] - 公司可获JNJ产品净销售额6% - 10%的分层特许权使用费，净销售额超40亿美元适用10% [66] - 2024年3月，公司从武田合作协议获得3亿美元前期付款，预计还可能获得临床开发、监管和销售里程碑付款[95] - 自2017年至2022年底，公司从强生合作协议共获得1.125亿美元不可退还付款，2023年又获得6000万美元里程碑付款[96] - 公司与武田的合作协议下，需承担rusfertide在PV的3期临床试验及可能的NDA申报费用，时间和金额不确定[104] 财务状况 - 公司自成立至2024年3月31日累计净亏损4.084亿美元，预计未来继续产生研发等费用，可能持续亏损[71] - 2024年第一季度许可和合作收入为25495.3万美元，上年同期为0 [85] - 2024年第一季度研发费用为3373.4万美元，较上年同期增加631.8万美元，增幅23% [85] - 2024年第一季度一般及行政费用为1491万美元，较上年同期增加630.5万美元，增幅73% [85] - 2024年第一季度运营收入为20630.9万美元，上年同期亏损3602.1万美元[85] - 2024年第一季度利息收入为437.6万美元，较上年同期增加188.5万美元，增幅76% [85] - 2024年第一季度净收入为20734万美元，上年同期亏损3372.5万美元[85] - 许可与合作收入从2023年第一季度的0美元增至2024年第一季度的2.55亿美元[86] - 研发费用从2023年第一季度的2740万美元增至2024年第一季度的3370万美元，增幅23%[87] - 一般及行政费用从2023年第一季度的860万美元增至2024年第一季度的1490万美元，增幅73%[89] - 利息收入从2023年第一季度的250万美元增至2024年第一季度的440万美元，增加190万美元[90] - 2024年第一季度所得税费用为330万美元，有效税率1.54%；2023年同期为0[91] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.226亿美元，较2023年12月31日的3.416亿美元有所减少[92] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损4.084亿美元，预计现有资金至少可支持未来12个月运营[99] - 公司可能需要额外资金推进早期研发管线，未来资金需求受多种因素影响，额外资金来源包括股权融资、债务融资和合作安排等[99][100] - 2024年第一季度经营活动使用现金2740万美元，较2023年同期减少690万美元[101] - 2024年第一季度投资活动提供现金610万美元，较2023年同期减少380万美元[103] - 2024年第一季度融资活动提供现金720万美元，较2023年同期减少1930万美元[103] - 2024年3月31日和2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为3.226亿美元和3.416亿美元[106] - 2024年3月31日和2023年12月31日，公司位于澳大利亚的现金余额分别约为40万美元和90万美元[108] - 2024年第一季度净收入变化2.411亿美元，股票薪酬费用增加180万美元，净经营资产和负债净变化2.353亿美元[103] - 2024年第一季度投资活动现金减少主要因有价证券买卖净活动减少[103] - 2024年第一季度融资活动现金减少主要因普通股ATM销售减少2430万美元，部分被期权行使和员工购股计划所得增加550万美元抵消[103] 药物销售预期 - JNJ预计JNJ - 2113潜在峰值年销售额超50亿美元，JNJ的IL - 23单克隆抗体药物Stelara和Tremfya 2023年营收达140亿美元[63] 风险因素 - 公司面临利率波动和通胀波动风险，但认为对运营结果无重大影响[105][106][109]