财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2021年3月31日止三个月为2400万美元，2020年同期为2010万美元，截至2021年3月31日累计亏损达3.078亿美元[145] - 公司自成立以来每年均有净亏损，预计短期内无法实现持续盈利[145] - 2021年第一季度许可和合作收入为618.9万美元，较2020年同期的364.7万美元增长254.2万美元，增幅70%[165][167] - 2021年第一季度研发费用为2424.5万美元，较2020年同期的1876.8万美元增长547.7万美元，增幅29%[160][165][169] - 2021年第一季度一般及行政费用为596.5万美元，较2020年同期的457.6万美元增长138.9万美元，增幅30%[165][170] - 2021年第一季度利息收入为10.2万美元，较2020年同期的52.6万美元减少42.4万美元，降幅81%[165][171] - 2021年第一季度利息费用为0，较2020年同期的24.3万美元减少24.3万美元，降幅100%[165] - 2021年第一季度其他费用净额为7.9万美元，较2020年同期的49万美元减少41.1万美元，降幅84%[165] - 截至2021年3月31日，扬森许可和合作协议初始履约义务交易价格为9630万美元，较2020年12月31日的9860万美元减少230万美元[168] - 2021年第一季度净亏损为2399.8万美元，较2020年同期的2008万美元增加391.8万美元，增幅20%[165] - 利息费用从2020年第一季度的0.2百万美元降至2021年第一季度的零，减少了0.2百万美元，降幅100%[172] - 所得税费用从2020年第一季度的0.2百万美元降至2021年第一季度的零，减少了0.2百万美元，降幅100%；2021年第一季度有效所得税率为0%，2020年第一季度为 - 0.9%[173][174] - 2020年5月，公司完成公开发行700万股普通股，行使超额配售权后额外发行105万股，每股14美元，净收益105.3百万美元；2021年发行2483719股，净收益41.9百万美元；截至2021年3月31日，2019年Form S - 3下有94.2百万美元普通股可出售，其中31.9百万美元可通过ATM融资工具出售[177] - 2020年12月，公司完成公开发行4761904股普通股，行使超额配售权后额外发行714285股，每股21美元，净收益107.6百万美元[178] - 自2017年与Janssen的许可和合作协议生效至2021年3月31日，公司已收到80.0百万美元不可退还付款，包括协议生效时的50.0百万美元、2019年第二季度的25.0百万美元和2020年第一季度的5.0百万美元[179] - 截至2021年3月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券279.7百万美元，累计亏损307.8百万美元；2020年和2019年资本支出分别为0.5百万美元和1.0百万美元[183] - 2021年第一季度经营活动使用现金28.8百万美元，2020年第一季度为15.8百万美元；2021年第一季度投资活动使用现金6.8百万美元，2020年第一季度提供现金42.7百万美元；2021年第一季度融资活动提供现金1.0百万美元，2020年第一季度为0.4百万美元[189][190][191][192][193][194][195] - 2021年第一季度公司合同义务和承诺与2020年年报相比无重大变化[196] - 2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为2.797亿美元和3.078亿美元[199] - 利率立即提高100个基点，公司利息收入将增加约200万美元；利率立即降低100个基点，公司利息收入将减少约40万美元[199] - 2021年3月31日和2020年12月31日，公司位于澳大利亚的现金余额分别约为190万美元和100万美元[200] 与Janssen合作相关情况 - 公司2017年第三季度从Janssen获得5000万美元不可退还的前期现金付款，2019年第二季度获得2500万美元不可退还现金付款，2020年第一季度获得500万美元现金付款[146] - 公司与Janssen的合作协议于2017年5月26日签订，2019年5月7日进行第一次修订[146] - 若Janssen推进PTG - 200进入2b期试验需支付50.0百万美元维护费；第二代产品2b期试验第三名患者给药后，Janssen需支付50.0百万美元里程碑付款；第二代化合物1期研究完成，公司可获7.5百万美元里程碑付款[180][181][184] 临床资产研究进展 - 公司最先进临床资产rusfertide在2019年第三季度启动真性红细胞增多症（PV）2期概念验证研究，2020年1月启动遗传性血色素沉着症（HH）研究[136] - 公司预计2022年初启动rusfertide治疗PV的全球3期临床试验，预计2021年下半年公布HH的2期概念验证研究初步数据[137] - 公司2020年第二季度启动一项150名患者的PN - 943治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）的2期研究，预计2022年完成[139] - 公司2020年12月启动PN - 235的1期研究，预计2021年完成，PN - 232处于临床前后期，预计2021年启动并完成1期研究[140] 临床资产平台情况 - 公司临床资产均来自专有发现平台，该平台可设计新型结构受限肽[141] 财务报表编制相关 - 公司在编制财务报表时需进行估计和假设，这些估计可能随新事件和信息而改变[147,149] 预期波动率估算方法 - 2020年预期波动率基于75%可比公司平均波动率和25%自身股价波动率估算，2021年起按50%可比公司平均波动率和50%自身股价波动率估算[151] 绩效股票单位费用情况 - 2021年2月公司向部分高管授予绩效股票单位，相关费用基于授予日普通股公允价值[152] 信贷和担保协议情况 - 2019年10月公司签订信贷和担保协议，最高可获50.0百万美元定期贷款，截至2021年3月31日无未偿还债务余额，有20.0百万美元在满足条件下可用[182] 市场风险情况 - 公司在日常业务中面临市场风险，主要包括与借款和投资相关的利率敏感性风险[198] 现金和有价证券构成 - 现金和现金等价物包括现金、货币市场基金、商业票据和政府债券[199] - 有价证券包括公司债券、商业票据和政府债券[199] 外汇相关情况 - 目前公司没有正式的外汇套期保值计划，若外汇风险敞口变得更显著，未来可能会实施[200] - 当前汇率上涨或下跌10%，不会对公司经营业绩产生重大影响[200] - 除澳大利亚业务相关费用外，公司费用通常以美元计价[200] - 澳大利亚业务的大部分费用以澳元计价[200]