财务数据关键指标变化 - 公司2021年3个月和6个月净亏损分别为3080万美元和5480万美元，2020年同期分别为1940万美元和3950万美元，截至2021年6月30日累计亏损3.387亿美元[162] - 公司自成立以来每年都出现净亏损，预计在可预见的未来无法实现持续盈利[162] - 2020年公司预期波动率基于75%可比生物制药公司平均波动率和25%自身股价波动率估算，2021年起基于各50%估算[169] - 2021年2月授予高管的绩效股票单位总公允价值为260万美元[170] - 2021年第二季度和上半年公司关键会计政策与2020年年报相比无重大变化[171] - 2021年第二季度与2020年同期相比，许可和合作收入从621.7万美元降至226.5万美元，减少395.2万美元，降幅64%[184][186] - 2021年第二季度与2020年同期相比，研发费用从2025.7万美元增至2643.2万美元，增加617.5万美元，增幅30%；一般和行政费用从417.7万美元增至671.5万美元，增加253.8万美元，增幅61%[184] - 2021年第二季度与2020年同期相比，运营亏损从1821.7万美元增至3088.2万美元，增加1266.5万美元，增幅70%[184] - 2021年第二季度与2020年同期相比，利息收入从20.7万美元降至9.7万美元，减少11万美元，降幅53%；利息费用从 - 20.9万美元变为0，增加20.9万美元，降幅100%[184] - 截至2021年6月30日，扬森许可和合作协议初始履约义务交易价格为9580万美元，较3月31日的9630万美元减少50万美元[187] - 扬森许可和合作协议交易价格减少主要因对扬森服务成本报销预测降低，公司会定期重新评估交易价格[189] - 研发费用从2020年6月30日止三个月的2030万美元增至2021年同期的2640万美元，增加620万美元，增幅30%[190] - 截至2021年和2020年6月30日，研发全职等效员工分别为81人和52人[191][211] - 一般及行政费用从2020年6月30日止三个月的420万美元增至2021年同期的670万美元，增加250万美元，增幅61%[192] - 利息收入从2020年6月30日止三个月的20万美元降至2021年同期的10万美元，减少10万美元，降幅53%[194] - 利息费用从2020年6月30日止三个月的20万美元降至2021年同期的零，减少20万美元，降幅100%[197] - 许可和合作收入从2020年6月30日止六个月的990万美元降至2021年同期的850万美元，减少140万美元，降幅14%[203] - 研发费用从2020年6月30日止六个月的3900万美元增至2021年同期的5070万美元，增加1170万美元，增幅30%[207] - 一般及行政费用从2020年6月30日止六个月的880万美元增至2021年同期的1270万美元，增加390万美元，增幅45%[212] - 2020年6月30日止六个月提前偿还债务损失为60万美元，2021年同期无债务未偿还[216] - 所得税费用从2020年6月30日止六个月的130万美元降至2021年同期的零，减少130万美元，降幅100%[218] - 2020年12月和2021年6月，公司完成两次普通股包销公开发行，净收益分别为1.076亿美元和1.238亿美元[222] - 截至2021年6月30日，公司有3.804亿美元现金、现金等价物和有价证券，累计亏损3.386亿美元，2021年上半年资本支出为60万美元[229] - 2021年上半年，公司经营活动使用现金5250万美元，投资活动提供现金100万美元，融资活动提供现金1.264亿美元[234][236][238] - 2020年上半年，公司经营活动使用现金3730万美元，投资活动提供现金3760万美元，融资活动提供现金1.13亿美元[235][237][239] - 截至2021年6月30日，公司投资若利率立即上升100个基点，利息收入约增加270万美元；若利率立即下降100个基点，利息收入约减少50万美元[244] - 2021年3月和6月，公司合同义务和承诺与2020年年报相比无重大变化[242] - 2021年6月30日公司在澳大利亚的现金余额约为170万美元[245] - 2020年12月31日公司在澳大利亚的现金余额约为100万美元[245] - 目前公司未针对外汇开展正式套期保值计划，但未来外汇风险敞口变大时可能开展[245] - 当前汇率上涨或下跌10%对公司经营业绩无重大影响[245] 各条业务线数据关键指标变化 - 2021年4月公司完成了rusfertide在PV的关键2期临床试验患者招募，预计2022年初启动全球3期临床试验[152] - 2021年第一季度公司启动了rusfertide针对最多20名诊断为PV且血细胞比容水平经常升高（>48%）患者的2期研究[152] - 2021年4月公司完成了rusfertide在HH的2期概念验证研究的患者招募，预计2021年第四季度公布初步数据[152] - 2020年6月美国FDA授予rusfertide治疗PV的孤儿药资格，10月欧洲药品管理局授予该资格，12月FDA授予快速通道资格，2021年6月授予突破性疗法认定[158] - 2020年第二季度公司启动了一项150名患者的PN - 943治疗中度至重度UC的2期研究，预计2022年第二季度完成[154] - 2019年第四季度Janssen启动了PTG - 200治疗中度至重度CD的全球2期概念验证临床研究，目前正在进行中[155] - 2020年12月PN - 235的1期研究启动，预计2021年第四季度完成，2021年5月PN - 232的1期研究启动，预计2022年第二季度完成[155] - 2021年第二季度和上半年，临床和开发费用方面，rusfertide分别为1216.8万美元和2224.7万美元，PN - 943分别为775.1万美元和1547.5万美元等；研发总费用分别为2643.2万美元和5067.7万美元，较2020年同期增长[177] Janssen合作相关数据 - 2017年第三季度公司从Janssen获得5000万美元不可退还的前期现金付款，2019年第二季度获得2500万美元不可退还现金付款，2020年第一季度获得500万美元现金付款[163] - 2017年至2021年6月30日，公司从Janssen获得8000万美元不可退还付款，包括5000万美元前期付款、2500万美元修订协议付款和500万美元二代开发化合物提名付款[224][225] - 与Janssen修订和重述的协议中，二代产品即将到来的潜在开发里程碑包括初始产品PTG - 200在2b期临床试验中为第三名患者给药可获5000万美元等[227] 公司融资与证券相关 - 2019年10月，公司提交S - 3表格注册声明，允许发售最高2.5亿美元证券，其中7500万美元可通过ATM融资工具发售，截至2021年6月30日，还有9420万美元普通股可售，其中3190万美元可通过ATM融资工具发售[223] - 2019年10月，公司签订信贷和担保协议，可获得最高5000万美元定期贷款，截至2021年6月30日，有2000万美元在满足条件下可用，且无未偿还债务余额[228]