财务数据关键指标变化 - 公司在2021年第三季度和前九个月的净亏损分别为3380万美元和8860万美元，2020年同期分别为780万美元和4730万美元，截至2021年9月30日累计亏损3.725亿美元[162] - 2021年第三季度研发费用3695.6万美元，2020年同期1599.5万美元，同比增长131%；2021年前三季度研发费用8763.3万美元，2020年同期5502万美元[180] - 2021年第三季度许可和合作收入1028.6万美元，2020年同期1311.4万美元，同比下降22% [191] - 2021年第三季度运营费用4421.2万美元，2020年同期2088.6万美元，同比增长112% [191] - 2021年第三季度运营亏损3392.6万美元，2020年同期777.2万美元，同比增长337% [191] - 2021年第三季度利息收入12.2万美元，2020年同期8.7万美元，同比增长40% [191] - 2021年第三季度净亏损3380.4万美元，2020年同期776.3万美元，同比增长335% [191] - 2021年第三季度研发费用含260万美元非现金股票薪酬费用，2020年同期含100万美元；2021年第三季度一般及行政费用含220万美元非现金股票薪酬费用，2020年同期含90万美元[191][192] - 截至2021年9月30日，修订后的扬森许可与合作协议初始履约义务交易价格为1.057亿美元，较2021年6月30日的9580万美元增加990万美元，较2020年12月31日的9860万美元增加710万美元[194][204] - 2021年第三季度研发费用为3700万美元，较2020年同期的1600万美元增加2100万美元，增幅131%[196] - 2021年9月30日和2020年9月30日，研发全职等效员工分别为92人和57人，2021年第三季度研发费用中，股票薪酬费用和其他人员相关费用较2020年同期各增加160万美元[197] - 2021年第三季度，一般及行政费用为730万美元，较2020年同期的490万美元增加240万美元，增幅48%[198] - 2021年9月30日和2020年9月30日，一般及行政全职等效员工分别为24人和19人[199] - 2021年前九个月，许可与合作收入为1870万美元，较2020年同期的2300万美元减少420万美元，降幅18%[203] - 2021年前九个月，研发费用为8760万美元，较2020年同期的5500万美元增加3260万美元，增幅59%[207] - 2021年前九个月，一般及行政费用为1990万美元，较2020年同期的1360万美元增加630万美元，增幅46%[209] - 2021年前九个月，利息收入为32.1万美元，较2020年同期的82万美元减少49.9万美元，降幅61%[200] - 2020年前九个月，利息费用为47.1万美元，提前还款损失为58.5万美元，2021年前九个月无此类费用，截至2021年9月30日无未偿还债务[200][213][214] - 所得税费用从2020年前九个月的130万美元降至2021年前九个月的零，减少130万美元，降幅100%；有效所得税率从2020年前九个月的2.8%降至2021年前九个月的0%[216] - 2020年12月，公司完成公开发行476.1904万股普通股，承销商行使超额配售权后又发行71.4285万股，净收益1.076亿美元；2021年6月，完成公开发行304.6358万股普通股，承销商行使超额配售权后又发行45.6953万股，净收益1.238亿美元[219] - 自2017年与杨森的许可和合作协议生效至2021年9月30日，公司已收到8000万美元不可退还的付款；2021年10月，公司有资格获得750万美元的里程碑付款[221] - 截至2021年9月30日，公司有3.525亿美元现金、现金等价物和有价证券，累计亏损3.725亿美元；2021年前九个月资本支出为90万美元，2020年和2019年分别为50万美元和100万美元[223] - 2021年前九个月经营活动使用现金8090万美元，包括净亏损8860万美元和净经营资产及负债净变化690万美元，部分被1460万美元非现金费用抵消[229] - 2020年前九个月经营活动使用现金5360万美元，包括净亏损4730万美元和净经营资产净变化1600万美元，部分被970万美元非现金费用抵消[232] - 2021年前九个月投资活动使用现金4370万美元，包括有价证券到期收益2.131亿美元，被购买有价证券2.559亿美元和购买财产及设备90万美元抵消[233] - 2020年前九个月投资活动使用现金1660万美元，包括有价证券到期收益1.314亿美元，部分被购买有价证券1.476亿美元和购买财产及设备30万美元抵消[234] - 2021年前九个月融资活动提供现金1.278亿美元，包括公开发行普通股现金收益1.24亿美元和行使股票期权及员工股票购买计划发行普通股所得390万美元，部分被限制性股票单位净结算相关的预扣税20万美元抵消[235] - 2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为3.525亿美元和3.078亿美元[243] - 利率立即上升100个基点，公司利息收入将增加约220万美元；利率立即下降100个基点，公司利息收入将减少约50万美元[243] - 2021年9月30日和2020年12月31日，公司位于澳大利亚的现金余额分别约为180万美元和100万美元[244] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司最先进的临床资产rusfertide在2021年第二季度完成了63名患者的2期临床试验入组，预计2022年第一季度启动全球3期临床试验[152] - 2021年9月16日FDA口头通知对rusfertide临床研究实施临床搁置，10月8日解除，26周rasH2转基因小鼠致癌性研究中，75只雄性小鼠中的6只和75只雌性小鼠中的6只出现良性鳞状细胞乳头状瘤，1只雄性和1只雌性小鼠出现恶性鳞状细胞癌[149] - PN - 943在2020年第二季度启动了一项150名患者的2期研究，评估其在中重度UC患者中的安全性、耐受性和有效性，12周诱导期的 topline 数据预计在2022年第二季度公布[154] - 公司在2019年第三季度启动rusfertide在真性红细胞增多症（PV）的2期概念验证（POC）研究，2020年1月启动在遗传性血色素沉着症（HH）的研究[148] - 2021年4月公司完成了rusfertide在HH的2期POC研究的入组[152] - 基于预先指定的中期分析标准，公司决定停止第一代IL - 23R拮抗剂候选药物PTG - 200的进一步开发，继续开发第二代候选药物PN - 235和PN - 232[156] - PN - 235的1期研究已完成，预计2022年初启动银屑病的2期研究；PN - 232的1期研究正在进行中，预计2022年年中完成[157] 合作协议相关 - 2017年5月公司与Janssen签订全球许可和合作协议，共同开发IL - 23R拮抗剂化合物，协议在2019年5月和2021年7月进行了修订[155] - 2021年10月公司有资格从Janssen获得750万美元的里程碑付款，首次启动第二代候选药物的2期研究将获得2500万美元里程碑付款，启动第二项2期研究将获得1000万美元里程碑付款，除已获得的8750万美元里程碑付款外，还有资格获得高达约9亿美元的开发相关里程碑付款[158] - 公司与Janssen的原协议2017年7月13日生效，获5000万美元预付款；2019年第一修正案生效，获2500万美元付款；2020年一季度获500万美元付款；2021年10月有资格获750万美元里程碑付款[165] 其他事项 - 2021年2月授予高管绩效股票单位，总公允价值260万美元[172] - 2020年预期波动率基于75%可比公司平均波动率和25%自身股价波动率；2021年起基于50%可比公司平均波动率和50%自身股价波动率[171] - 2019年10月提交的S - 3表格注册声明允许公司发售最高2.5亿美元的证券，其中最高7500万美元可通过ATM融资工具发售；截至2021年9月30日，还有9420万美元普通股可根据该声明发售，其中3190万美元可通过ATM融资工具发售[220] - 2020年1月23日公司对Zealand Pharma发起仲裁，2021年8月4日双方达成仲裁解决协议[240] - 截至2021年9月30日的三个月和九个月内，公司合同义务和承诺无重大变化[241] - 公司面临与借款和投资相关的利率敏感性市场风险[242] - 公司除澳大利亚业务外的费用一般以美元计价，澳大利亚业务的大部分费用以澳元计价[244] - 目前公司没有正式的外汇套期保值计划，未来可能会实施[244] - 当前汇率上升或下降10%，对公司经营业绩无重大影响[244]