临床资产试验进展 - 公司最先进临床资产rusfertide的REVIVE 2期试验于2022年第一季度完成约50名患者入组，VERIFY 3期试验于2022年第一季度启动，预计2023年上半年完成患者入组[112][115] - PN - 943的IDEAL 2期试验于2022年第一季度完成入组，150 mg BID剂量组临床缓解率达27.5%，与安慰剂组相比增量为13%[118] - 2021年第四季度，Janssen决定停止PTG - 200和PN - 232的进一步开发，推进PN - 235，其1期试验于2021年第四季度完成，2022年2月启动2b期试验[120] 公司收到的里程碑付款 - 2021年第四季度公司收到Janssen 750万美元里程碑付款，2022年4月收到2500万美元里程碑付款，后续还有机会获得1000万美元及最多约8.75亿美元开发相关里程碑付款[121][122] 公司净亏损情况 - 2022年和2021年第一季度公司净亏损分别为2090万美元和2400万美元，截至2022年3月31日累计亏损4.303亿美元[125] 公司过往收到的Janssen付款 - 2017年7月13日原协议生效，公司收到Janssen 5000万美元不可退还预付款，2019年收到2500万美元付款，2020年第一季度收到500万美元付款[126] rusfertide称号相关情况 - 2020年6月FDA授予rusfertide治疗PV的孤儿药称号，12月授予快速通道称号，2021年6月授予突破性疗法称号，2022年4月FDA拟撤销突破性疗法称号[116] - 2020年10月EMA授予rusfertide治疗PV的孤儿药称号[116] rusfertide临床试验搁置情况 - 2021年9月16日FDA对rusfertide临床试验实施临床搁置，10月8日解除[113] 公司临床资产来源 - 公司临床资产均来自专有发现平台，该平台可设计新型结构受限肽[123] 公司收入及费用指标变化 - 许可和合作收入从2021年3月31日止三个月的620万美元增至2022年同期的2570万美元，增加1950万美元，增幅316%[145][147] - 研发费用从2021年3月31日止三个月的2420万美元增至2022年同期的3630万美元，增加1210万美元，增幅50%[145][149] - 一般及行政费用从2021年3月31日止三个月的600万美元增至2022年同期的1050万美元，增加460万美元，增幅76%[145][151] - 利息收入从2021年3月31日止三个月的10万美元增至2022年同期的20万美元，增加10万美元，增幅65%[145][154] 公司全职等效员工数量变化 - 2022年3月31日和2021年3月31日，全职等效研发员工分别为97人和63人[150] - 2022年3月31日和2021年3月31日，全职等效一般及行政员工分别为25人和20人[153] 与扬森协议履约义务交易价格变化 - 截至2022年3月31日，与扬森的许可和合作协议初始履约义务交易价格为1.315亿美元，较2021年12月31日增加2500万美元[148] 临床及开发费用各项目变化 - 临床及开发费用中，PN - 943从2021年的772.4万美元增至2022年的1574.1万美元，增加801.7万美元，增幅104%[149] - 临床及开发费用中，rusfertide (PTG - 300)从2021年的1007.9万美元增至2022年的1337.7万美元，增加329.8万美元，增幅33%[149] - 临床及开发费用中，PN - 235从2021年的179.9万美元降至2022年的22.1万美元，减少157.8万美元，降幅88%[149] 公司股票发售情况 - 2019年S - 3表格允许公司发售最高2.5亿美元的普通股、优先股、债务证券和认股权证，其中最高7500万美元可通过ATM融资机制发售，截至2022年3月31日，该表格下还有7930万美元普通股可售，其中ATM融资机制下还有1700万美元可售[156] - 2021年6月，公司根据S - 3ASR表格完成普通股承销公开发行，净收益为1.238亿美元[157] 公司收到Janssen不可退还付款总额 - 自2017年与Janssen的许可与合作协议生效以来，公司已收到1.125亿美元不可退还付款[158] 公司资金及支出情况 - 截至2022年3月31日，公司有3.053亿美元现金、现金等价物和有价证券，累计亏损4.303亿美元，2022年第一季度资本支出为50万美元，2021年和2020年资本支出分别为110万美元和50万美元[160] 公司第二代产品开发资金需求 - 公司预计第二代产品后续潜在开发里程碑需资金，包括特定二期临床试验1000万美元和特定三期临床试验5000万美元[161] 公司各项活动现金使用及提供情况 - 2022年第一季度经营活动使用现金3770万美元，较2021年同期增加890万美元；投资活动使用现金450万美元，较2021年同期减少230万美元；融资活动提供现金1690万美元，较2021年同期增加1590万美元[166][167][169][170] 利率变动对公司利息收入的影响 - 若利率立即上升100个基点，公司利息收入将增加约230万美元；若利率立即下降100个基点，公司利息收入将减少约120万美元[173] 公司澳大利亚现金余额及汇率影响 - 2022年3月31日和2021年12月31日，公司分别有120万美元和110万美元现金余额位于澳大利亚，当前汇率10%的增减对经营结果无重大影响[174] 公司披露控制和程序评估 - 管理层评估截至报告期末公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[175] 公司法律诉讼情况 - 公司目前未涉及任何重大法律诉讼，也未意识到任何可能对业务、经营结果或财务状况产生重大不利影响的待决或威胁性法律诉讼[178]