临床试验进展 - 公司启动VERIFY全球3期临床试验，目标招募约250名真性红细胞增多症（PV）患者，预计2023年上半年末完成入组[117] - 公司完成REVIVE 2期概念验证试验约50名PV患者的入组[118] - PN - 943的IDEAL 2期试验中，150mg每日两次剂量组临床缓解率达27.5%，与安慰剂组相比差值为13%[124] - 杨森启动PN - 235的FRONTIER 1 2b期临床试验，招募240名中重度斑块状银屑病患者[127] 药物称号与审批情况 - 2020年6月FDA授予rusfertide治疗PV的孤儿药称号，12月授予快速通道称号；2020年10月EMA授予rusfertide治疗PV的孤儿药称号；2021年6月FDA授予rusfertide治疗PV的突破性疗法称号，2022年6月公司自愿撤回该称号[122] - 2021年9月FDA对rusfertide临床试验实施临床搁置，10月解除搁置[121] - 2019年12月公司向FDA提交PN - 943的美国新药研究申请，2020年1月生效[124] 里程碑付款情况 - 2021年第四季度公司收到杨森750万美元里程碑付款，2022年4月收到2500万美元里程碑付款，后续还有可能收到1000万美元里程碑付款，未来累计可获得约8.55亿美元开发和销售里程碑付款[128] - 公司与Janssen的原协议于2017年7月13日生效，获5000万美元不可退还预付款，2019年第一修正案生效获2500万美元付款，2020年一季度因二代IL - 23R拮抗剂开发化合物提名成功获500万美元付款，2021年四季度因PN - 235一期活动数据收集完成获750万美元里程碑付款，2022年4月因FRONTIER 1中第三名患者给药获2500万美元里程碑付款[134] - 自2017年修订协议生效以来，公司已从Janssen获得1.125亿美元的不可退还付款；未来还有多项潜在开发里程碑付款，如1000万美元、5000万美元、1500万美元和1.15亿美元等[171][172][173][174] 财务亏损情况 - 公司2022年3个月和6个月净亏损分别为4100万美元和6200万美元，2021年同期分别为3080万美元和5480万美元[133] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损4.713亿美元[133] - 2022年二季度运营亏损较2021年同期增加1056.1万美元，增幅34%[146] - 2022年二季度净亏损较2021年同期增加1019.5万美元，增幅33%[146] - 运营亏损从2021年6月30日结束的六个月内的5490.3万美元增至2022年同期的6255.4万美元，增加了765.1万美元，增幅为14%[156] - 净亏损从2021年6月30日结束的六个月内的5484万美元增至2022年同期的6196.7万美元，增加了712.7万美元，增幅为13%[156] 员工与费用情况 - 2022年和2021年6月30日研发全职等效员工分别为101人和81人，2022年二季度研发费用较2021年同期增加820万美元，增幅31%，主要因PN - 943和rusfertide相关费用增加[141][151][152] - 2022年和2021年6月30日行政全职等效员工分别为26人和20人，2022年二季度行政费用较2021年同期增加100万美元，增幅15%，主要因人事费用增加[153][154] - 2022年二季度许可和合作收入较2021年同期减少140万美元，降幅62%，主要因与Janssen协议下服务提供减少[146][148] - 截至2022年6月30日，与Janssen重述协议初始履约义务交易价格为1.317亿美元，较3月31日增加20万美元[149] - 2022年二季度利息收入较2021年同期增加38.7万美元，增幅399%[146] - 2022年二季度其他费用净额较2021年同期增加2.1万美元，增幅37%[146] - 2022年二季度研发费用中，rusfertide（PTG - 300）较2021年同期增加200.5万美元，增幅16%；PN - 943增加586.8万美元，增幅76%；PN - 235减少141.9万美元，降幅99%；PN - 232增加33.8万美元，增幅867%；PTG - 200减少1000美元，降幅100%；PTG - 100增加5.5万美元，增幅39%；临床前和药物发现研究费用增加34.8万美元，增幅6%；赠款和税收激励费用报销净额增加98.5万美元，增幅 - 100%[151] - 利息收入在2022年第二季度末的三个月内从0.1百万美元增至0.5百万美元，增加了0.4百万美元；在2022年6月30日结束的六个月内从0.2百万美元增至0.7百万美元，增加了0.5百万美元[155][167] - 许可和合作收入从2021年6月30日结束的六个月内的850万美元增至2022年同期的2660万美元，增加了1810万美元，增幅为214%[156][159] - 研发费用从2021年6月30日结束的六个月内的5070万美元增至2022年同期的7090万美元，增加了2030万美元，增幅为40%[156][163] - 一般及行政费用从2021年6月30日结束的六个月内的1270万美元增至2022年同期的1820万美元，增加了550万美元，增幅为44%[156][165] 融资与资金情况 - 2022年1月，公司通过ATM融资工具发行422367股普通股，净收益为1460万美元；截至2022年6月30日，2019年Form S - 3下还有7930万美元的普通股可供出售，其中1700万美元可通过ATM融资工具出售[169] - 2021年6月，公司通过S - 3ASR完成公开发行，净收益为1.238亿美元[170] - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.919亿美元，累计亏损4.713亿美元；2022年上半年资本支出为70万美元，2021年和2020年分别为110万美元和50万美元[175] - 2022年上半年经营活动使用现金5130万美元，较2021年减少120万美元[180][181] - 2022年上半年投资活动提供现金3030万美元，较2021年增加2930万美元[180][182] - 2022年上半年融资活动提供现金1760万美元，较2021年减少1.088亿美元[180][185] - 2022年上半年股份支付费用为1270万美元，较2021年增加610万美元[180][181] - 2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为2.919亿美元和3.269亿美元[188] - 2022年6月30日和2021年12月31日，公司位于澳大利亚的现金余额分别约为30万美元和110万美元[189] 利率与汇率影响 - 利率立即上升100个基点，公司利息收入将增加约240万美元；利率立即下降100个基点，公司利息收入将减少约320万美元[188] - 目前汇率上下波动10%，对公司经营业绩无重大影响[189] 通货膨胀与现金需求 - 报告期内通货膨胀加剧，预计短期内将维持在高位甚至上升，主要影响公司劳动力成本和研发合同成本[190] - 2022年3月和6月，公司重大现金需求（包括资本支出承诺）无重大变化[186]