临床试验进展 - 2022年第一季度启动VERIFY，一项针对约250名真性红细胞增多症（PV）患者的rusfertide全球3期临床试验[116] - 2022年第一季度完成rusfertide在PV的REVIVE 2期临床试验患者入组，目标是在随机化部分结束前入组约50名患者，预计2023年1月完成[117] - 2022年2月，Janssen启动FRONTIER 1，一项针对240名中重度斑块状银屑病患者的PN - 235 2b期临床试验，预计2023年第一季度完成[125] - 2020年第二季度启动IDEAL，一项针对159名中重度溃疡性结肠炎（UC）患者评估PN - 943安全性、耐受性和有效性的2期试验，2022年第一季度完成入组[129] - 公司预计2023年下半年完成VERIFY试验的患者入组[119] 药物称号与临床搁置情况 - 2020年6月FDA授予rusfertide治疗PV的孤儿药称号；2020年12月授予Fast Track称号；2020年10月EMA授予rusfertide治疗PV的孤儿药称号；2021年6月FDA授予rusfertide治疗PV的突破性疗法称号；2022年6月公司自愿撤回该突破性疗法称号[121] - 2021年9月16日，FDA对rusfertide临床试验实施临床搁置；10月8日，FDA解除临床搁置[120] 里程碑付款情况 - 2021年第四季度，公司收到Janssen支付的750万美元里程碑付款；2022年4月，收到2500万美元里程碑付款[128] - 公司有资格在第二代候选药物的第二个2期试验中给第三名患者给药时获得1000万美元里程碑付款，在第二代化合物的3期试验中给第三名患者给药时获得5000万美元里程碑付款[128] - 除已收到的1.125亿美元里程碑付款外，公司仍有资格获得高达约8.55亿美元的未来开发和销售里程碑付款[128] - 2017年7月13日原协议生效，公司收到杨森5000万美元不可退还的预付款；2019年第一次修订协议生效，收到2500万美元付款；2020年第一季度因成功提名第二代IL - 23R拮抗剂开发化合物收到500万美元付款；2021年第四季度因完成PN - 235一期活动数据收集收到750万美元里程碑付款；2022年4月因2022年第一季度FRONTIER 1中第三名患者给药收到2500万美元里程碑付款[136] 财务数据关键指标变化（季度对比） - 2022年第三季度和前九个月净亏损分别为3120万美元和9320万美元，2021年同期分别为3380万美元和8860万美元，截至2022年9月30日累计亏损5.026亿美元[135] - 2022年和2021年第三季度运营费用分别为3230.3万美元和4421.2万美元，同比减少1190.9万美元，降幅27%[149] - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为3123.2万美元和3380.4万美元，同比减少257.2万美元，降幅8%[149] - 许可和合作收入从2021年第三季度的1028.6万美元降至2022年第三季度的0，减少1028.6万美元，降幅100%，主要因与杨森的协议服务提供减少[149][150] - 2022年和2021年第三季度研发费用分别为2540.2万美元和3695.6万美元，减少1155.4万美元，降幅31%，主要因PN - 943项目暂停、rusfertide里程碑付款减少及PN 232和PN - 235一期临床试验完成[152] - 2022年和2021年第三季度利息收入分别为115.7万美元和12.2万美元，增加103.5万美元[149] - 2022年第三季度其他费用净额为8.6万美元，2021年第三季度为0[149] - 截至2022年和2021年9月30日，研发全职等效员工分别为99人和92人，研发费用在2022年第三季度较2021年同期增加了190万美元，其中股票薪酬费用增加120万美元，其他人事相关费用增加70万美元[153] - 一般及行政费用从2021年第三季度的730万美元降至2022年第三季度的690万美元，减少了40万美元，降幅为5%，全职等效员工从24人降至23人[154] - 利息收入从2021年第三季度的10万美元增至2022年第三季度的120万美元，增加了110万美元[155] 财务数据关键指标变化（九个月对比） - 九个月内，许可和合作收入从2021年的1870万美元增至2022年的2660万美元，增加了780万美元，增幅为42%[156][159] - 九个月内，研发费用从2021年的8760万美元增至2022年的9630万美元，增加了870万美元，增幅为10%[156][162] - 九个月内，一般及行政费用从2021年的1990万美元增至2022年的2510万美元，增加了520万美元，增幅为26%[156][164] - 九个月内，利息收入从2021年的30万美元增至2022年的180万美元，增加了150万美元，增幅为464%[156][166] 公司资金与证券情况 - 截至2022年9月30日，公司有2.674亿美元现金、现金等价物和有价证券，累计亏损5.026亿美元，2022年前九个月资本支出为70万美元[174] - 2019年S - 3表格允许公司发售最高2.5亿美元证券，其中7500万美元可通过ATM融资发售，截至2022年9月30日，还有7930万美元普通股可售，其中1700万美元可通过ATM融资发售，该表格于2022年10月到期[168] - 2022年S - 3表格允许公司发售最高3亿美元证券，其中1亿美元可通过ATM融资发售，截至2022年9月30日，尚未发售[170] 公司现金流量情况 - 2022年前九个月经营活动使用现金7650万美元，较2021年增加440万美元[179][180] - 2022年前九个月投资活动提供现金8750万美元，较2021年增加1.313亿美元[179][181] - 2022年前九个月融资活动提供现金1830万美元，较2021年减少1.095亿美元[179][182] - 2022年前九个月股票薪酬费用为1870万美元，较2021年增加730万美元[179][180] 公司现金余额与影响因素情况 - 2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为2.674亿美元和3.269亿美元[186] - 利率立即上升100个基点，公司利息收入将增加约230万美元；利率立即下降100个基点，公司利息收入将减少约230万美元[186] - 2022年9月30日和2021年12月31日，公司位于澳大利亚的现金余额分别约为290万美元和110万美元[187] - 汇率当前水平上升或下降10%，对公司经营成果无重大影响[187] - 报告期内通货膨胀加剧，预计近期将维持在高位甚至上升，虽未对公司2022年前三、九个月经营成果产生重大影响，但增加了公司成本[188] - 2022年前三、九个月，公司重大现金需求（包括资本支出承诺）无重大变化[183] 协议交易价格情况 - 截至2022年6月30日，与杨森修订后协议初始履约义务的最终交易价格为1.317亿美元，包括已收到的1.125亿美元不可退还付款等[151]