药物适应症及患者数量 - Crysvita是唯一获批治疗XLH的药物，全球发达地区约有48,000名XLH患者，其中36,000名成人和12,000名儿童[61] - Crysvita还获批用于治疗TIO，全球发达地区约有2,000至4,000名TIO患者[62] - Mepsevii用于治疗MPS VII，全球发达地区约有200名患者[64] - Evkeeza用于治疗HoFH，全球发达地区（除美国外）约有3,000至5,000名患者[65] - UX143（setrusumab）用于治疗OI，全球发达地区约有60,000名患者[67] - Dojolvi用于治疗LC-FAOD，全球发达地区约有8,000至14,000名患者[68] - UX111用于治疗MPS IIIA，全球发达地区约有3,000至5,000名患者[69] - DTX401用于治疗GSDIa，全球发达地区约有6,000名患者[70] - DTX301用于治疗OTC缺乏症，全球发达地区约有10,000名患者，其中80%为晚发型[71] - UX701用于治疗Wilson病，全球发达地区约有50,000名患者[71] 临床试验进展 - DTX401治疗糖原贮积病Ia型的III期研究已完成患者给药，预计2024年上半年公布结果[77] - DTX301治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症的III期研究正在进行，计划招募约50名12岁及以上患者[78] - UX701治疗威尔逊病的研究已进入第二阶段，预计2024年上半年公布安全性和初步临床活性数据[79] 财务表现 - 公司2023年第二季度净亏损为1.598亿美元，上半年净亏损为3.238亿美元[81] - 公司2023年第二季度总收入为1.083亿美元，同比增长21%[83] - 2023年第二季度Crysvita产品销售额为1688.4万美元，同比增长36%[83] - 2023年上半年Crysvita特许权收入为5121.3万美元，同比增长399%[83] - 公司2023年上半年研发费用总计3.306亿美元，同比增长11%，主要由于生物和核酸药物项目费用增加1055万美元，以及基因治疗项目费用增加320万美元[87] - 2023年上半年销售、一般及行政费用为1.580亿美元，同比增长17%，主要由于员工成本增加及一次性法律应计费用[89] - 2023年上半年利息收入为1225万美元，同比增长1086万美元，主要由于利率上升[90] - 2023年上半年股权投资的公允价值变动为-73万美元，较2022年同期的-1951万美元有所改善，主要由于Arcturus和Solid股票投资的未实现亏损减少[91] - 2023年上半年非现金利息费用为3101万美元，同比增长1838万美元，主要由于2022年7月出售北美Crysvita特许权使用费部分权益[92][93] 现金流及资金状况 - 截至2023年6月30日，公司拥有6.184亿美元的现金、现金等价物及可出售债务证券，预计现有资金足以支持未来12个月的运营需求[96] - 2023年上半年经营活动现金流出为2.730亿美元，主要由于净亏损3.238亿美元及应收账款增加1760万美元[97] - 2023年上半年投资活动产生的现金为2.107亿美元，主要来自可出售债务证券的出售和到期，分别为1460万美元和4.072亿美元，抵消了3900万美元的物业、厂房和设备购买，主要用于基因治疗制造工厂[98] - 2023年上半年融资活动产生的现金为3230万美元，主要来自ATM发行的净收益2850万美元和股票发行净收益380万美元[99] - 公司预计未来将继续产生年度亏损，需要额外资金用于产品开发、临床试验、商业化以及基因治疗制造工厂的建设[100][101] 合同义务及租赁付款 - 截至2023年6月30日，公司未来最低租赁付款为5170万美元，其中1470万美元在一年内到期[102] - 截至2023年6月30日，公司制造和服务合同义务为2860万美元，其中2140万美元在一年内到期[102] - 截至2023年6月30日，公司建筑建设和改善协议义务为990万美元，其中140万美元预计在一年内到期[102] 外汇风险及宏观经济影响 - 公司面临外汇风险，主要由于以外币计价的交易，但未使用任何远期外汇合约[104] - 宏观经济环境的不稳定可能导致汇率波动，特别是外币对美元的贬值可能对公司收入和运营收入产生负面影响[105]