财务表现 - 公司2023年总营收为4.342亿美元，较2022年的3.633亿美元增长19.5%，主要得益于获批产品需求的增加[374] - 公司2023年净亏损为6.066亿美元，较2022年的7.074亿美元有所减少[373] - 2023年总产品销售额为1.804亿美元，同比增长52%[409] - 2023年总营收为4.342亿美元，同比增长20%[409] - 2023年研发费用为6.484亿美元，同比下降8%[415] - 2023年销售、一般和行政费用为3.091亿美元，同比增长11%[417] - 2023年股票薪酬费用为1.352亿美元，同比增长3.7%[403] - 2023年未确认的股票薪酬成本为2.198亿美元，预计在2.2年内确认[403] - 2023年总递延税资产为10.418亿美元，但由于历史亏损和未来收入不确定性，已全额计提估值准备[407] - 2023年利息收入为2668.8万美元，同比增长141%，主要由于利率上升[421] - 2023年股权投资的公允价值变动为39.7万美元，相比2022年的-1929.9万美元，增加了1969.6万美元，主要由于Solid Biosciences Inc.股票公允价值上升[422] - 2023年非现金利息费用为4301.5万美元，同比增长53%，主要由于2022年7月出售北美Crysvita版税给OMERS，导致2023年全年利息费用增加[424] - 2023年其他费用减少122.9万美元，同比下降78%，主要由于汇率波动[425] - 2023年所得税收益为182.5万美元，相比2022年的-569.6万美元，增加了752.1万美元，主要由于州分摊方法的修改[426] - 2023年经营活动现金流出为4.748亿美元，主要由于净亏损6.066亿美元，部分被1.469亿美元的非现金项目抵消[436] - 2023年投资活动现金流入为1.68亿美元，主要由于可交易债务证券的净活动收入2.198亿美元，部分被4430万美元的固定资产购置支出抵消[438] 产品与销售 - 公司目前拥有四种获批产品，包括Crysvita®、Mepsevii®、Dojolvi®和Evkeeza®，分别用于治疗X连锁低磷血症、粘多糖贮积症VII型、长链脂肪酸氧化障碍和纯合子家族性高胆固醇血症[371] - Crysvita产品销售额在2023年达到7569.7万美元，同比增长77%[409] - Crysvita特许权收入在2023年达到1.826亿美元，同比增长742%[409] - 2023年Crysvita在拉丁美洲的需求增加，主要由于治疗患者数量的增加[409] - 公司产品销售收入在控制权转移给分销商时确认，并扣除政府规定的回扣、退货和其他调整[381][382] 资金与融资 - 截至2023年12月31日，公司拥有7.771亿美元的现金、现金等价物及可交易债务证券[374] - 公司与RPI和OMERS签订了未来版税销售协议，分别获得3.2亿美元和5亿美元的资金，用于支持公司运营[392][393] - 公司预计未来版税支付将根据历史结果、内部预测和外部来源的预测进行调整，RPI和OMERS的有效年利率分别为6.2%和7.8%[396] - 公司通过股权证券销售、商业产品收入、未来版税销售和战略合作安排为主要资金来源[372] - 2023年10月，公司通过公开发行股票筹集了3.265亿美元，发行了983.3334万股普通股，每股价格为30美元[432] - 截至2023年12月31日，公司拥有7.771亿美元的现金、现金等价物和可交易债务证券，预计现有资本资源足以支持未来12个月的运营需求[431] - 截至2023年12月31日，公司持有现金、现金等价物及可出售债务证券总额为7.771亿美元[449] 研发与成本 - 公司研发费用主要包括临床试验、制造开发以及与第三方服务提供商的合作费用，这些费用在发生时即计入支出[378][379] - 公司库存成本在获得监管批准后开始资本化，未获批产品的制造和相关成本在发生时即计入支出[390] - 公司预计销售、一般和行政费用将继续减少，主要由于Crysvita商业责任转移给合作伙伴，导致商业活动减少[420] 风险与市场环境 - 公司投资组合中的证券受利率风险影响，若市场利率上升，其价值将下降[449] - 假设利率上升100个基点，不会对公司现金等价物及可出售债务证券的公允市场价值产生重大影响[449] - 截至2023年12月31日，公司未记录任何投资信用损失准备[449] - 公司面临外汇风险，主要由于以外币计价的交易[450] - 公司未使用任何远期外汇合约，所有外币交易均按即期汇率结算[450] - 假设外汇汇率变动10%，不会对公司合并财务报表产生重大影响[450] - 2023年大部分收入、费用及资本支出以美元计价[450] - 宏观经济环境（包括经济放缓、通胀压力、高利率及潜在衰退）可能对公司业务运营及业绩产生影响[450] - 公司未来可能建立的合作、许可、营销、分销及收购安排的条款和时间可能影响业务[450]