收入与增长 - 2024年第一季度总收入为1.09亿美元，同比增长8%[3] - 公司2024年第一季度总收入为1.088亿美元，同比增长8.3%[27] - 产品销售额为6248.9万美元，同比增长41.3%[27] - 特许权使用费收入为4634.4万美元，同比增长849.2%[27] - Crysvita®第一季度收入为8300万美元，同比增长9%，其中拉丁美洲和土耳其的产品销售额为3600万美元，同比增长71%[3] - Dojolvi®第一季度收入为1600万美元，同比增长14%[3] - 2024年全年总收入预期为5亿至5.3亿美元，Crysvita收入预期为3.75亿至4亿美元，Dojolvi收入预期为7500万至8000万美元[7][8] 财务表现 - 第一季度净亏损为1.71亿美元，每股亏损2.03美元，相比2023年同期的1.64亿美元净亏损有所增加[5] - 公司2024年第一季度净亏损为1.7068亿美元，同比增加4.1%[27] - 公司2024年第一季度每股亏损为2.03美元，同比减少12.9%[27] - 第一季度运营现金净流出为1.91亿美元，截至2024年3月31日，现金及现金等价物和市场债务证券为5.69亿美元[6] - 公司2024年第一季度现金及现金等价物为5.6866亿美元，较2023年底减少26.8%[28] - 公司2024年第一季度总资产为13.0708亿美元，较2023年底减少12.3%[28] - 公司2024年第一季度股东权益为1.4026亿美元，较2023年底减少49.1%[28] 研发进展 - GTX-102治疗Angelman综合征的1/2期试验显示，扩展队列在多个领域表现出快速且具有临床意义的改善，预计2024年中期将与FDA进行2期结束会议[11][14] - UX143（setrusumab）治疗成骨不全症的3期Orbit研究已完成158名患者的入组，预计2024年下半年将公布更多2期数据[9] - DTX401治疗糖原贮积病Ia型的3期研究已完成患者给药，预计2024年第二季度将公布3期数据[18] - DTX301治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症的3期研究正在进行患者随机化和给药，预计2024年下半年完成入组[19] 费用支出 - 研发费用为1.7849亿美元，同比增长7.7%[27] - 销售、一般和行政费用为7816万美元，同比增长2%[27]