药物研发与市场情况 - Crysvita®（burosumab）是唯一获批用于治疗X连锁低磷血症（XLH）的药物，全球发达地区约有48,000名患者，其中36,000名成人和12,000名儿童[53] - Mepsevii®（vestronidase alfa）用于治疗MPS VII（Sly综合征），全球发达地区约有200名患者[56] - Dojolvi®（triheptanoin）用于治疗长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD），全球发达地区约有8,000至14,000名患者[57] - Evkeeza®（evinacumab）用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），全球发达地区（不包括美国）约有3,000至5,000名患者[58] - UX143（setrusumab）用于治疗成骨不全症（OI），全球发达地区约有60,000名患者，已获得FDA和EMA的孤儿药认定[59] - GTX-102用于治疗Angelman综合征，全球发达地区约有60,000名患者，已获得FDA的快速通道认定和孤儿药认定[60] - UX111用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA），全球发达地区约有3,000至5,000名患者，已获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定[61] - DTX401用于治疗糖原贮积病Ia型（GSDIa），全球发达地区约有6,000名患者，已获得FDA的RMAT和快速通道认定[63] - DTX301用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症（OTC），全球发达地区约有10,000名患者，其中80%为晚发型[64] - UX701用于治疗威尔逊病，全球发达地区约有50,000名患者，已获得FDA的快速通道认定[64] 财务表现 - 公司2024年第一季度净亏损为1.707亿美元，较2023年同期的1.64亿美元有所增加[72] - 2024年第一季度总收入为1.088亿美元，较2023年同期的1.005亿美元增长8%[72] - 2024年第一季度产品销售额为6249万美元，较2023年同期的4423万美元增长41%[74] - Crysvita产品销售额为3624万美元，较2023年同期的2123万美元增长71%[74] - 2024年第一季度研发费用为1.7849亿美元，较2023年同期的1.657亿美元增长8%[78] - 基因治疗项目研发费用为5268万美元，较2023年同期的3514万美元增长50%[78] - 2024年第一季度销售、一般及行政费用为7816万美元，较2023年同期的7665万美元增长2%[81] - 2024年第一季度利息收入为882万美元，较2023年同期的629万美元增长40%[82] - 2024年第一季度其他收入（费用）减少191万美元，主要由于外汇汇率波动[85] 现金流与资金管理 - 公司2024年第一季度现金及现金等价物和限制性现金净减少9702.9万美元，2023年同期为减少4607.4万美元[88] - 2024年第一季度经营活动现金流出1.907亿美元，主要反映净亏损1.707亿美元，部分被3600万美元非现金项目抵消[88] - 2024年第一季度投资活动现金流入9443.5万美元，主要来自可交易债务证券净活动1.097亿美元[91] - 公司2023年10月完成公开发行，净募集资金3.265亿美元，发行9833334股普通股，每股30美元[88] - 公司2024年2月与Cowen签订销售协议，可通过ATM发行筹集最多3.5亿美元[88] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和可交易债务证券总额为5.687亿美元，较2023年12月31日的7.771亿美元减少[95] - 公司预计未来将继续产生年度亏损，可能需要额外资金用于产品开发、临床试验和商业化[93] 租赁与外汇风险 - 截至2024年3月31日，公司未来最低租赁付款总额为5110万美元，其中1620万美元将在一年内到期[94] - 公司面临外汇风险，但未使用远期外汇合约，所有外汇交易均按即期汇率结算[96] - 假设利率变动100个基点，不会对公司2024年3月31日的现金等价物和可交易债务证券的公允价值产生重大影响[95]