财务状况 - 公司现金、现金等价物及投资截至2023年12月31日为4.075亿美元，预计运营资金可支持公司运营至2026年[1][6][10] - 2023年第四季度和全年净亏损分别为5970万美元和2.456亿美元，每股亏损分别为0.64美元和2.92美元[8] - 截至2023年12月31日，公司共有90,282,267股普通股流通[9] 研发费用 - 2023年第四季度和全年研发费用分别为4170万美元和1.863亿美元，全年研发费用同比增长12.5%[6] 一般及行政费用 - 2023年第四季度和全年一般及行政费用分别为2150万美元和7330万美元，全年一般及行政费用同比增长24.7%[7] 产品审批与临床项目 - KRESLADITM（marnetegragene autotemcel）用于严重LAD-I的PDUFA日期为2024年6月30日，FDA已接受BLA并授予优先审评[3] - 公司计划在2024年上半年向EMA和FDA分别提交Fanconi Anemia的MAA和BLA[2] - 公司正在推进多个临床项目，包括Danon Disease的RP-A501、Pyruvate Kinase Deficiency的RP-L301、PKP2-arrhythmogenic cardiomyopathy的RP-A601以及BAG3-associated dilated cardiomyopathy的IND-enabling研究[2] 公司治理 - 公司董事会新增成员R. Keith Woods，其在argenx期间成功推出Vyvgart，销售额超过10亿美元[5] 投资者关系 - 公司将在2024年参加多个投资者会议，包括Cowen的44th Annual Health Care Conference、Leerink Partners Global Biopharma Conference和Needham 23rd Annual Virtual Healthcare Conference[6]