公司项目情况 - 公司有三个临床阶段的离体慢病毒载体（LV）项目和美国的两个临床阶段及一个临床前阶段的体内腺相关病毒（AAV）项目[389][390] 股权融资情况 - 截至2023年12月31日，公司通过市价发行计划出售420万股，总收益6580万美元，佣金200万美元，净收益6380万美元；2023年出售90万股，总收益1780万美元，佣金约60万美元，净收益1720万美元；2023年9月12日，该计划总发行金额降至1.8亿美元[391] - 2023年9月15日，公司完成公开发行，约950万股普通股和310万份预融资认股权证，总收益约2.013亿美元，扣除费用后净收益1.889亿美元[392] - 自成立至2023年12月31日，公司通过股权和可转换债务融资从投资者处筹集约10亿美元净现金用于运营活动[393] - 截至2023年12月31日，公司通过市价发行计划出售420万股，总收益6580万美元，净收益6380万美元；2023年出售90万股，总收益1780万美元，净收益1720万美元[422] - 2023年9月15日，公司完成公开发行，约950万股普通股和310万份预融资认股权证，总收益约2.013亿美元，净收益1.889亿美元[423] 公司收入情况 - 公司尚未从任何来源获得收入，近期也不期望从产品销售中获得收入[394] 研发费用情况 - 2023年研发总费用为1.86342亿美元，2022年为1.6557亿美元，2021年为1.25476亿美元[398] - 公司预计研发费用在可预见的未来会增加，因为产品项目进入后期开发阶段并开展更多临床试验[402][403] - 2023年研发费用增至1.863亿美元，较2022年增加2080万美元；一般及行政费用增至7330万美元，较2022年增加1450万美元；其他收入净额增至1410万美元，较2022年增加1160万美元[409][410][411][412] - 2022年研发费用增至1.656亿美元，较2021年增加4010万美元；一般及行政费用增至5880万美元，较2021年增加1700万美元；其他收入净额增至250万美元，较2021年增加430万美元[413][414][415][416] 费用预期情况 - 公司预计一般和行政费用在可预见的未来会增加，因支持产品项目推进和商业运营的员工数量预计增加[405] 利息费用情况 - 2023年和2022年利息费用与新泽西州克兰伯里设施的融资租赁义务有关，2021年与可转换票据和融资租赁义务有关[406] 利息和其他收入情况 - 利息和其他收入与投资和现金等价物的利息、债务清偿和认股权证负债公允价值减少有关[408] 净亏损情况 - 2023、2022和2021年公司净亏损分别为2.456亿、2.219亿和1.691亿美元，截至2023年12月31日累计亏损9.594亿美元[419] 现金及等价物情况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和投资共4.075亿美元，调整后净现金余额为3.944亿美元，预计可支撑到2026年[419] - 截至2023年和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为4.075亿美元和3.997亿美元[446] 赠款收入情况 - 2019 - 2023年，公司根据CIRM的CLIN2赠款计划，因达成开发里程碑共获755万美元[420] 经营活动现金使用情况 - 2023、2022和2021年经营活动分别使用现金1.949亿、1.781亿和1.212亿美元[425][426][427][428] 投资活动现金情况 - 2023、2022和2021年投资活动分别使用现金9806.6万、6932.6万美元，2021年提供现金1885.3万美元[425] - 2023年投资活动使用的净现金为9810万美元，主要源于投资到期收益3.093亿美元，被3.909亿美元的投资购买和1650万美元的物业及设备购买所抵消[429] - 2022年投资活动使用的净现金为6930万美元，包括投资到期收益2.729亿美元和收购Renovacor的收益4270万美元，被3.763亿美元的投资购买、840万美元的物业及设备购买和30万美元的使用权资产购买所抵消[430] - 2021年投资活动提供的净现金为1890万美元，包括投资到期收益2.724亿美元，被2.459亿美元的投资购买和760万美元的物业及设备购买所抵消[431] 融资活动现金情况 - 2023、2022和2021年融资活动分别提供现金2.084亿、1.5529亿和3768.1万美元[425] - 2023年融资活动提供的净现金为2.084亿美元，主要包括2023年9月公开发行所得1.889亿美元、通过按市价发售计划发行普通股所得1720万美元以及行使股票期权所得220万美元[432] - 2022年融资活动提供的净现金为1.553亿美元，主要包括2022年10月公开发行所得1.081亿美元和通过按市价发售计划发行普通股所得4660万美元[433] - 2021年融资活动提供的净现金为3770万美元，包括2021年8月私募发行普通股所得2640万美元和行使股票期权发行普通股所得1130万美元[434] 利率影响情况 - 若市场利率在2023年12月31日的水平上立即且统一提高100个基点（即1个百分点），公司利率敏感型有价证券的净公允价值将假设下降170万美元[446] 会计准则影响情况 - ASU 2023 - 09将于2024年12月15日后开始的财年对公司生效，仅影响披露，不会对合并财务报表产生重大影响[444] - ASU 2023 - 07将于2023年12月15日后开始的财年生效，公司无业务板块，该准则仅影响披露，不会对合并财务报表产生重大影响[445]