财务状况 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为7.0091亿美元，较2022年12月31日的9.6952亿美元有所减少[8] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损达5.082亿美元[13] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计4.735亿美元，管理层认为足以支持未来至少12个月的运营[13] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，现金及现金等价物分别为70,091千美元和191,873千美元，受限现金均为2,030千美元[16] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，可售债务证券公允价值分别为403,435千美元和468,250千美元[18] - 截至2023年3月31日，处于未实现损失状态的可售债务证券有122个投资级证券头寸，公司未识别出相关信用损失[20] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，现金等价物和可售证券公允价值合计分别为439,212千美元和527,854千美元[21][22] - 2023年3月31日，公司物业和设备净值为1.41573亿美元，2022年12月31日为1.41685亿美元[24] - 截至2023年3月31日，与HCR的未来特许权销售相关负债为1.2711亿美元，其中流动部分为497.28万美元，非流动部分为773.82万美元[25] - 截至2023年3月31日，公司许可协议中未实现的里程碑可能带来高达15.6亿美元的付款[27] - 2023年3月31日，公司应收账款净额为2016.1万美元，2022年12月31日为2958.6万美元[28] - 2023年3月31日，公司合同资产为200万美元，2022年12月31日为0[28] - 2023年3月31日，公司递延收入为130万美元，2022年12月31日为182.9万美元[28] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司应收账款信用损失准备分别为425.6万美元和415.2万美元，仅与Abeona Therapeutics Inc.的应收账款有关[30] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司从诺华基因疗法公司记录的应收账款总额分别为1800万美元和2730万美元[30] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司因艾伯维合作协议记录的净成本报销分别为1820万美元和620万美元[35] - 截至2023年3月31日，公司有9180万美元未确认的股票薪酬费用，预计在2.8年内确认[35] - 截至2023年3月31日，2015年员工股票购买计划（ESPP）授权发行的普通股总数为1,426,994股，其中1,091,529股可供未来发行，2023年第一季度发行了30,223股[37] - 2023年末潜在稀释性普通股等价物为10,469千股，2022年末为8,680千股[40] - 2023年3月31日其他流动资产为23,003千美元，2022年12月31日为9,352千美元；2023年3月31日应计费用和其他流动负债为31,709千美元，2022年12月31日为46,794千美元[40] - 截至2023年3月31日，应付账款、应计费用和其他流动负债中包含的物业和设备采购额为180万美元，较2022年12月31日净减少80万美元[41] - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券4.735亿美元，预计至少未来12个月可满足运营和资本支出需求[76] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损5.082亿美元，预计未来几年仍会亏损，研发和行政费用将继续增加[82][84] - 截至2023年3月31日的季度，公司无资产负债表外安排[87] - 截至2023年3月31日的三个月，公司市场风险敞口无重大变化[87] 财务业绩 - 2023年第一季度总营收为1913.8万美元，低于2022年同期的2221.8万美元[9] - 2023年第一季度净亏损为6667.6万美元，较2022年同期的7672.3万美元有所收窄[9] - 2023年第一季度研发费用为5851.6万美元，高于2022年同期的5562.7万美元[9] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为8091.8万美元，高于2022年同期的5591.1万美元[11] - 2023年第一季度投资活动提供的净现金为6309.4万美元，而2022年同期使用净现金9059.1万美元[11] - 2023年第一季度融资活动使用的净现金为903.7万美元，高于2022年同期的683.4万美元[11] - 2023年和2022年第一季度可售证券未实现净收益（损失）分别为3,779千美元和 - 9,381千美元[19] - 2023年第一季度，公司许可和特许权收入为1913.8万美元，2022年同期为2221.8万美元[27] - 2023年第一季度，公司从以前期间履行的履约义务中确认的收入为1813.2万美元，2022年同期为2154.1万美元[28] - 2023年和2022年第一季度，公司从诺华基因疗法公司获得的Zolgensma特许权使用费分别为1612.5万美元和2153.9万美元[30] - 2023年第一季度，公司股票薪酬费用为1120.6万美元，2022年同期为1080万美元[35] - 2023年第一季度，公司授予148.5万份股票期权，行使3.715万份，产生收益50万美元[36] - 2023年第一季度，公司授予95.7万个受限股票单位，归属11.8万个，归属的内在价值为270万美元[36] - 2023年和2022年第一季度，公司因净亏损，普通股等价物未纳入摊薄每股净亏损的计算[40] - 2023年第一季度总营收为1913.8万美元，2022年同期为2221.8万美元，减少308万美元[73] - 2023年第一季度运营总支出为8529.5万美元，2022年同期为9374.5万美元，减少845万美元[73] - 2023年第一季度运营亏损为6615.7万美元，2022年同期为7152.7万美元，亏损减少537万美元[73] - 2023年第一季度净亏损为6667.6万美元，2022年同期为7672.3万美元，亏损减少1004.7万美元[73] - 截至2023年3月31日的三个月，公司营收成本从2022年同期的1570万美元降至410万美元，减少了1160万美元[74] - 截至2023年3月31日的三个月，研发费用从2022年同期的5560万美元增至5850万美元，增加了290万美元[74] - 2023年第一季度，公司经营活动净现金使用量为8090万美元，较2022年同期增加2500万美元，预计未来仍会有常规净现金流出[77] - 2023年第一季度，公司投资活动提供净现金6309.4万美元，主要来自有价债务证券到期6790万美元，部分被购买财产和设备的480万美元抵消[78] - 2023年第一季度，公司融资活动使用净现金903.7万美元，主要是支付Zolgensma特许权使用费970万美元，部分被行使股票期权和发行普通股所得110万美元抵消[78] 技术平台与产品合作 - 公司拥有专有腺相关病毒（AAV）基因递送平台（NAV技术平台），截至2023年3月31日，该平台已应用于一款商业产品和多个许可产品的临床前及临床开发[12] - 2020年12月，公司与HCR签订特许权购买协议，HCR支付1.96亿美元购买公司Zolgensma特许权，协议规定了不同阶段的特许权支付上限[24][25] - 2022年3月，公司与宾夕法尼亚大学达成协议，将支付2000万美元，截至2023年3月31日，已记录应付款740万美元[25][26] - 2021年11月，公司与艾伯维达成合作和许可协议，艾伯维支付3.7亿美元前期费用，最高可达13.8亿美元的里程碑付款[31] - 公司与艾伯维合作开发的ABBV - RGX - 314用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性等疾病，两项关键试验预计分别扩招至540和660名患者，预计2025年末至2026年上半年向美欧监管机构提交申请[45][47] - 公司预计在2023年下半年公布ABBV - RGX - 314的AAVIATE®和ALTITUDE®试验的额外中期数据[51][52] - 公司开发的RGX - 202用于治疗杜氏肌营养不良症，AFFINITY DUCHENNE™试验预计2023年下半年公布初始数据，2023年4月获FDA快速通道认定[54][55] - 公司开发的RGX - 121用于治疗II型黏多糖贮积症，CAMPSIITE™关键试验预计2023年上半年完成10名患者入组，支持2024年提交生物制品许可申请[58] - 2023年2月公布的CAMPSIITE™试验中期数据显示，15名患者对RGX - 121耐受性良好，关键剂量组患者脑脊液糖胺聚糖显著降低[59] - 公司开发的RGX - 111用于治疗I型黏多糖贮积症[61] - 公司正在开展RGX - 111治疗MPS I的I/II期临床试验，已完成入组并持续随访，截至2023年2月，8名患者对其耐受性良好[62] - 公司正在开发RGX - 181治疗CLN2疾病，首名用药儿童正在接受随访，计划在2023年底更新进展[63][64] - 公司正在开发RGX - 381治疗CLN2疾病眼部症状，I/II期临床试验预计2023年第二季度启动[65] - 截至2023年3月31日，公司的NAV技术平台应用于一款商业化产品和多个合作项目的临床前及临床开发[66] - 公司收入主要来自NAV技术平台和其他知识产权的许可及特许权使用费，尚未从自有产品商业销售中获得收入[67] - 2023年第一季度研发费用为5851.6万美元，2022年同期为5562.7万美元，其中ABBV - RGX - 314在2023年和2022年第一季度分别获得1850万美元和290万美元的净成本报销[71] 财务报表编制与控制 - 编制合并财务报表需管理层进行估计和假设，实际结果可能与估计存在重大差异[14] - 某些前期金额已重新分类以符合当期财务报表列报要求，不影响前期财务状况、经营成果和现金流[15][16] - 受限现金包括用于为租赁协议和其他第三方协议下的不可撤销信用证提供抵押的货币市场共同基金和其他存款[16] - 公司认为当前应收账款、其他流动资产、应付账款、应计费用和其他流动负债的账面价值接近公允价值[22] - 公司认为非流动应收账款、其他负债以及与未来特许权使用费销售相关的负债的账面价值接近公允价值[22][23] - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[88][89] - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[88] - 截至2023年3月31日的季度，公司财务报告内部控制无重大变化[89] - 控制系统存在固有局限性，无法绝对保证检测到所有控制问题和欺诈行为[90] 未来资金需求 - 公司未来需要大量额外资金来支持运营，可能通过股权发行、债务融资或第三方资金获得[85] - 公司未来资本需求取决于临床试验、产品审批、商业化等诸多因素，许多因素不可控[85]