公司财务状况概述 - 截至2023年6月30日，公司总资产为6.82458亿美元，较2022年12月31日的8.33268亿美元有所下降[8] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损5.803亿美元，现金、现金等价物和有价证券为4.154亿美元，可支撑至少12个月运营[13] - 截至2023年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券4.154亿美元，预计可满足至少未来12个月的运营和资本支出需求 [78] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损，累计赤字达5.803亿美元[84] 营收情况 - 2023年第二季度，公司总营收为1997.7万美元，较2022年同期的3264.9万美元有所下降；上半年总营收为3911.5万美元，较2022年同期的5486.7万美元有所下降[9] - 2023年第二季度和上半年许可和特许权使用费收入分别为1997.7万美元和3911.5万美元[28] - 2023年第二季度和上半年Zolgensma特许权使用费分别为1896.5万美元和3509.1万美元[28] - 2023年第二季度和上半年其他许可和特许权使用费收入分别为101.2万美元和402.4万美元[28] - 2023年上半年，公司从前期已履行的履约义务中确认的收入为3704万美元，主要归因于Zolgensma特许权使用费和许可协议交易价格的变化，其中包括200万美元的开发里程碑实现概率变化的累计调整[29] - 2023年第二季度和上半年，公司从诺华基因疗法公司获得的Zolgensma特许权使用费分别为1896.5万美元和3509.1万美元，低于2022年同期的2838.6万美元和4992.5万美元[31] - 2023年第二季度许可和特许权使用费收入为2000万美元，较2022年同期的3260万美元减少1270万美元，主要因Zolgensma特许权使用费收入减少940万美元，2023年第二季度Zolgensma销售额较2022年同期下降18% [70] - 2023年前六个月许可和特许权使用费收入为3910万美元，较2022年同期的5490万美元减少1580万美元，主要因Zolgensma特许权使用费收入减少1480万美元，2023年前六个月Zolgensma销售额较2022年同期下降16% [74] 利润情况 - 2023年第二季度，公司净亏损为7206.1万美元，较2022年同期的6817.9万美元有所增加；上半年净亏损为1.38737亿美元，较2022年同期的1.44902亿美元有所减少[9] - 2023年第二季度，公司基本和摊薄每股净亏损为1.66美元，上半年为3.19美元[9] 现金流情况 - 2023年上半年，公司经营活动使用的净现金为1.2824亿美元，较2022年同期的1.1766亿美元有所增加[11] - 2023年上半年，公司投资活动提供的净现金为1.18312亿美元，而2022年同期使用的净现金为9167.2万美元[11] - 2023年上半年，公司融资活动使用的净现金为1819.9万美元，较2022年同期的1450.3万美元有所增加[11] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和受限现金为7085.5万美元，较期初的9898.2万美元有所减少[11] - 2023年6月30日现金及现金等价物为6.86亿美元，受限现金为225.5万美元，总计7085.5万美元；2022年分别为1.21374亿美元、203万美元和1.23404亿美元[16] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为1.282亿美元，较2022年同期增加1060万美元[79] - 2023年上半年投资活动提供净现金1.18312亿美元，2022年同期使用净现金9167.2万美元[79] - 2023年上半年融资活动使用净现金1819.9万美元，2022年同期使用净现金1450.3万美元[79] 研发费用情况 - 2023年上半年，公司研发费用为1.18402亿美元，较2022年同期的1.16635亿美元略有增加[9] - 2023年和2022年三、六个月研发费用分别为5988.6万美元、6100.8万美元、1.18402亿美元和1.16635亿美元[68] - 2023年三、六个月ABBV - RGX - 314开发直接费用分别为533.3万美元和1036.9万美元，获艾伯维净成本补偿分别为1820万美元和3670万美元[68] - 2023年第二季度研发费用为5990万美元，较2022年同期的6100万美元减少110万美元，主要因制造费用、临床试验和监管活动成本、临床前活动及早期研发成本减少 [70] - 2023年前六个月研发费用为1.184亿美元，较2022年同期的1.166亿美元增加180万美元，主要因实验室和设施成本、人员相关成本增加 [74] 证券相关情况 - 2023年6月30日，有价证券摊余成本3.56022亿美元，公允价值3.46784亿美元；2022年12月31日摊余成本4.82792亿美元，公允价值4.6825亿美元[18] - 2023年第二季度和上半年，可供出售证券未实现净收益分别为152.4万美元和530.3万美元；2022年分别为亏损281.3万美元和1219.4万美元[19] - 截至2023年6月30日，处于未实现亏损状态的可供出售债务证券公允价值3.33804亿美元，未实现亏损924万美元；2022年12月31日分别为4.66513亿美元和1454.3万美元[20] - 2023年6月30日，现金等价物和有价证券公允价值总计3.8867亿美元，均为二级公允价值层次[21] - 截至2022年12月31日，现金等价物和有价证券总计5.27854亿美元[22] 资产相关情况 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，物业和设备净值分别为1.3868亿美元和1.41685亿美元[24] - 截至2023年6月30日，与HCR的未来特许权使用费销售相关负债余额为1.1634亿美元，有效利率为3.1%[25] - 公司将向宾夕法尼亚大学支付总计2000万美元，截至2023年6月30日已记录应付款760万美元[25][26] - 截至2023年6月30日，公司应收账款净额为2252.3万美元，较期初的2958.6万美元有所下降；合同资产为200万美元；递延收入为44.8万美元[29] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司从诺华基因疗法公司记录的应收账款总额分别为2050万美元和2730万美元，主要为Zolgensma特许权使用费应收账款[31] - 公司与Abeona Therapeutics的和解协议中，Abeona将支付总计3000万美元，已支付2500万美元，剩余500万美元将于2024年11月或特定交易完成时支付；截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司记录的非流动应收账款分别为440万美元和420万美元，并分别计提了440万美元和420万美元的信用损失准备[31][32] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，AbbVie合作协议的交易价格为3700万美元，已于2021年11月交付许可时全额确认为收入；未实现的开发里程碑付款5625万美元、销售里程碑付款8.2亿美元和特许权使用费未包含在交易价格中[33] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司因艾伯维合作协议活动成本净报销分别记为1800万美元和620万美元，计入合并资产负债表其他流动资产[34] 股权与薪酬情况 - 2023年1月起，2015年股权奖励计划额外授权发行1731940股，截至2023年6月30日，2015年和2014年股票计划共授权发行17357140股，其中2187920股可用于未来授予[34] - 截至2023年6月30日，公司有8340万美元未确认的基于股票的薪酬费用，预计在2.6年加权平均期内确认[35] - 2023年上半年行使股票期权164950股，总收益120万美元，行使期权的总内在价值200万美元[36] - 2023年上半年归属的受限股票单位总内在价值320万美元[38] - 截至2023年6月30日，2015年员工股票购买计划授权发行1426994股，其中1091529股可用于未来发行，2023年上半年发行30223股[39] 税务情况 - 公司因经营亏损历史等因素，对2023年6月30日和2022年12月31日的净递延所得税资产全额计提估值准备[40] 合作协议情况 - 2021年11月，公司与AbbVie签订合作和许可协议，开发和商业化ABBV - RGX - 314；AbbVie支付了3700万美元的前期费用，并可能支付高达13.8亿美元的开发和销售里程碑款项，包括5.625亿美元的开发里程碑和8.2亿美元的销售里程碑，还需支付产品在美国以外地区净销售额的特许权使用费[32] - 2023年1月1日起，AbbVie负责ABBV - RGX - 314的大部分开发费用；公司负责临床开发和美国商业供应的制造，AbbVie负责美国以外地区的商业供应制造和全球商业化[32] - 公司与AbbVie在美国共同开发ABBV - RGX - 314，在美国的商业化净损益双方平分；美国以外地区由AbbVie负责商业化[32] - 2023年第二季度和上半年，AbbVie合作协议的交易价格无变化，未确认收入[33] - 与FOXKISER的协议于2022年6月终止，2022年3月和6月该协议费用分别为120万美元和240万美元，2023年无相关费用[41] 产品研发进展 - 公司是临床阶段生物技术公司，拥有超100种新型AAV载体独家权利，NAV技术平台应用于一款市售产品及多个许可产品研发[12] - 公司与艾伯维合作开发的ABBV - RGX - 314用于治疗湿性AMD等疾病，9项临床试验正在进行，预计2025年末至2026年上半年向FDA和EMA提交全球监管申请[47][48] - 2023年7月ABBV - RGX - 314多项试验公布中期数据，如NAVXpress平台生产的产品在两个剂量水平耐受性良好，低剂量组多数受试者6个月无需注射抗VEGF药物；剂量水平3的脉络膜上腔给药未出现眼内炎症报告[49][50] - 公司正在开发RGX - 202治疗杜氏肌营养不良症，2023年7月两名4岁和10岁患者已给药且耐受性良好，试验持续招募4 - 11岁患者，预计10月3 - 7日报告更多中期数据[51][52] - 公司开发RGX - 121治疗黏多糖贮积症II型，已完成10名患者入组以支持2024年生物制品许可申请，2023年5月获FDA再生医学先进疗法指定[54][55][56] - 公司开发RGX - 111治疗黏多糖贮积症I型，I/II期临床试验已完成入组，预计2023年底完成商业规模cGMP材料分析表征并分享项目计划更新[57][58] - 公司开发RGX - 181治疗CLN2疾病，巴西医生对首例用药儿童持续随访，预计8月29日至9月1日报告单患者研究初步中期数据[59][60] - 公司评估RGX - 381治疗CLN2疾病眼部表现，2023年8月I/II期试验首例患者给药，预计2024年分享初始数据[61] - 2023年7月公司宣布开发基于新型外显子跳跃构建体的杜氏肌营养不良症基因疗法，预计2025年上半年向FDA提交新药研究申请[62] - 截至2023年6月30日，公司NAV技术平台应用于一款商业化产品Zolgensma及多个许可产品的临床前和临床开发[63] 其他费用情况 - 2023年第二季度一般及行政费用为2370万美元，较2022年同期的2080万美元增加290万美元，主要因专业服务和其他公司间接费用增加 [73] - 2023年前六个月一般及行政费用为4630万美元，较2022年同期的4320万美元增加320万美元，主要因专业服务、设施成本和其他公司间接费用增加 [77] - 2023年第二季度利息费用为110万美元，较2022年同期的690万美元减少570万美元，主要因未来特许权使用费销售相关负债余额降低及有效利率变化 [73] - 2023年前六个月利息费用为390万美元，较2022年同期的1300万美元减少910万美元，主要因未来特许权使用费销售相关负债余额降低及有效利率变化 [77] 公司未来展望 - 公司计划将大部分资金用于产品候选药物的临床开发、寻求监管批准和商业化，以及支持这些活动所需的额外资本支出 [78] - 公司预计未来几年无法实现足够收入，将继续亏损，研发和行政费用将持续增加[85] - 公司未来需要大量额外资金，可能通过股权发行、债务融资或第三方资金获取[86] - 公司未来资本需求受临床试验、产品审批、市场销售等多因素影响[87] 公司报告与控制情况 - 公司在报告期内无资产负债表外安排，市场风险无重大变化[89] - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序有效[90] - 2023年第二季度公司财务报告内部控制无重大变化[91] - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[90] - 2023年第二季度，公司财务报告内部控制无重大变化[91] - 控制系统存在固有局限性，无法绝对保证检测到所有控制问题和欺诈情况[92] - 公司提交截至2023年6月30日财季的10 - Q季度报告，包含合并资产负债表等多项财务报表[94] - 报告于2023年8月2日由公司总裁兼首席执行官及首席财务官签署[95]