公司整体财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度公司收入为95,894千欧元，2023年同期为33,589千欧元[10] - 2024年第一季度公司净亏损为131,035千欧元，2023年同期为110,914千欧元[10] - 2024年3月31日公司总资产为802,504千欧元，2023年12月31日为825,587千欧元[13] - 2024年3月31日公司总负债为1,040,683千欧元，2023年12月31日为971,284千欧元[13] - 2024年第一季度研发成本为70,687千欧元，2023年同期为106,114千欧元[10] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为66,783千欧元，2023年同期为66,539千欧元[10] - 2024年3月31日无形资产为4,301千欧元，2023年12月31日为4,419千欧元[13] - 2024年3月31日库存为232,681千欧元，2023年12月31日为208,931千欧元[13] - 2024年3月31日现金及现金等价物为320,239千欧元，2023年12月31日为392,164千欧元[13] - 2024年第一季度净亏损131,035千欧元，2023年同期为110,914千欧元[20] - 2024年第一季度总营收95,894千欧元，2023年同期为33,589千欧元，同比增长185.49%[38] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为320,239千欧元，2023年同期为501,281千欧元[20] - 2024年第一季度经营活动产生的现金流量为 - 101,582千欧元，2023年同期为 - 147,044千欧元[20] - 2024年第一季度投资活动产生的现金流量为7,155千欧元，2023年同期为210,646千欧元[20] - 2024年第一季度融资活动产生的现金流量为18,423千欧元，2023年同期为 - 702千欧元[20] - 截至2024年3月31日，权益呈现负余额2.382亿欧元[35] - 2024年和2023年第一季度，股份支付薪酬成本分别为1730万欧元和1370万欧元[49] - 截至2024年3月31日，金融资产为3.66176亿欧元，金融负债为9.6113亿欧元[65] - 2024年3月31日和2023年12月31日，公司股票预期波动率分别为50.20%和50.47%[72] - 2024年3月31日，可转换优先票据账面价值为4.24984亿欧元，公允价值为3.87321亿欧元；2023年12月31日，账面价值为4.07095亿欧元，公允价值为3.8541亿欧元[76] - 2024年1月1日，衍生负债为1.43296亿欧元，3月31日为1.97291亿欧元；2023年1月1日为1.5795亿欧元，3月31日为1.16768亿欧元[77] - 2024年3月31日，未折现的非衍生金融负债中，借款（不包括租赁负债）1 - 5年为7.73386亿欧元，>5年为2929.8万欧元；租赁负债1 - 5年为5172.9万欧元，>5年为4698.3万欧元[79] - 2024年第一季度营收9590万欧元，较2023年同期增加6230万欧元，主要因SKYTROFA销售、与Eyconis许可协议非现金许可收入2480万欧元及YORVIPATH推出[186][187] - 2024年第一季度销售成本760万欧元，较2023年同期增加290万欧元，主要因商业收入增加[186][189] - 2024年第一季度研发成本7070万欧元，较2023年同期减少3540万欧元，主要因外部项目成本降低及YORVIPATH推出使前期库存减记转回1060万欧元[186][191] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用6680万欧元，较2023年同期增加20万欧元，主要因员工成本增加，部分被外部预发布和行政费用降低抵消[186][193] - 截至2024年3月31日，总权益负余额为2.382亿欧元，较2023年12月31日的负1.457亿欧元有所下降[186] - 2024年3月31日季度销售、一般和行政总费用为6678.3万欧元，其中员工成本3354.3万欧元，其他成本3179.5万欧元，折旧144.5万欧元[194] - 2024年3月31日止三个月财务收入为360万欧元，较2023年3月31日止三个月减少4160万欧元[195] - 2024年3月31日止三个月财务费用为7720万欧元，较2023年3月31日止三个月增加6730万欧元[195] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为3.202亿欧元[197] - 截至2024年3月31日，未经审计的合并中期财务状况报表显示负权益余额为2.382亿欧元[198] 公司股权及认股权证相关数据 - 截至2024年3月31日和2023年3月31日，分别有6,031,498和6,761,296份认股权证未行使[11] - 截至2024年3月31日，受限股票单位（RSU）为1064287个，绩效股票单位（PSU）为162671个[56] - 截至2024年3月31日，认股权证加权平均行使价格为90.52欧元，已行使认股权证的行使价格为39.72欧元[59] - 公司股本由58224419股全额支付的面值为1丹麦克朗的股份组成[60] - 截至2024年3月31日，库存股名义价值为11.8万欧元，数量为881730股，占已发行股份总数的1.5%[62] 公司负债相关数据 - 截至2023年12月31日，可转换票据和衍生负债账面价值分别为4.071亿欧元和1.433亿欧元[27] - 截至2023年12月31日，租赁负债非流动和流动负债账面价值分别为8460万欧元和1420万欧元[28] - 2022年3月，公司发行5.75亿美元固定利率2.25%的可转换票据，2024年3月31日，账面价值为4.25亿欧元，公允价值约为3.873亿欧元[66][68] - 2024年3月31日，特许权使用费融资负债账面价值为1.462亿欧元，公允价值约为1.502亿欧元[71] - 2023年9月，公司与Royalty Pharma达成1.5亿美元的合成特许权使用费融资协议，换取美国SKYTROFA净收入9.15%的特许权使用费[70] - 特许权使用费付款达到购买价格1.925倍时停止，若在2031年12月31日前达到则为1.65倍[200] 公司业务合作与投资相关 - 2024年1月29日，公司与Frazier Life Sciences成立Eyconis，获投资者财团1.5亿美元投资，公司获约42%股权[34][41] - 2023年11月29日，公司与帝人株式会社达成独家许可协议，获7000万美元预付款，另有最高1.75亿美元的开发和监管里程碑付款及商业里程碑付款，还有最高25%左右的特许权使用费[45] - 2024年第一季度，“许可”收入2480万欧元，来自对Eyconis的非现金预付款[44] - 公司成立VISEN，获其50%股权，Vivo Capital和Sofinnova Ventures附属实体出资4000万美元购买股份，2021年公司追加投资1250万美元，B轮融资后持股43.93%[175] - 公司与帝人株式会社达成独家许可协议，获7000万美元预付款，额外开发和监管里程碑款项最高达1.75亿美元，日本净销售额特许权使用费最高达20%多[174] - 2024年1月，公司与Frazier Life Sciences成立Eyconis，获投资者财团1.5亿美元承诺投资，公司授予其全球开发和商业化权利并获股权，有资格获里程碑付款和个位数特许权使用费[184] - 2024年3月，VISEN宣布lonapegsomatropin的生物制品许可申请获中国国家药品监督管理局受理[175] 公司产品与市场相关 - 公司愿景2030要让TransCon PTH、TransCon hGH和TransCon CNP全球商业化后达到超10亿美元的重磅炸弹地位[88] - 公司计划在肿瘤学领域通过注册试验获得加速批准，并在超50亿美元适应症中寻求TransCon产品机会[89] - 公司目前有两款上市产品和五个处于临床开发阶段的候选产品组合，涉及内分泌罕见病和肿瘤学领域[91] - 公司首款上市产品SKYTROFA于2021年10月在美国上市，2023年9月在德国上市[92] - 公司知识产权组合包含超300项已授权专利和超550项专利申请[95] - 截至2024年3月31日，公司已建立4个内分泌罕见病区域分销协议[96] - 约68%商业患者和约63%医疗补助患者接受每日生长激素治疗，约32%商业患者和约37%医疗补助患者未接受治疗[107] - 商业队列中生长激素治疗平均依从率约为60%，医疗补助队列约为50%[107] - 仅32%商业患者和18%医疗补助患者报告依从率超80%[107] - 51588名疑似成人GHD患者中，少于4%接受生长激素治疗[109] - 公司估计儿科适应症占当前hGH总市场的比例高达90%，其中约一半为儿科GHD[111] - YORVIPATH于2024年1月起在德国和奥地利可处方购买[93] - 美国FDA的PDUFA目标日期为2024年5月14日[94] - 2023年公司开发了一种新型TransCon延长技术[101] - TransCon hGH的SKYTROFA于2021年10月在美国上市，2023年9月在德国上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症[115] - enliGHten试验共纳入298名参与者，试验结束时81名参与者完成治疗，其中59%达到或超过平均父母身高标准差评分，平均治疗时长3.2年[116] - riGHt试验预计评估约40名日本青春期前GHD儿童，于2023年第四季度完成入组[117] - 2022年6月公司启动New InsiGHTS试验评估Turner综合征，预计2024年第四季度公布顶线结果[121] - foresiGHt试验评估259名23 - 80岁成人GHD患者，38周时TransCon hGH在主要疗效终点上表现更优，计划2024年第三季度向FDA提交成人GHD补充生物制品许可申请[122] - 38周时TransCon hGH与安慰剂相比，躯干脂肪百分比变化为 - 1.67% vs +0.37%，总身体瘦体重变化为 +1.60 kg vs - 0.10 kg，躯干脂肪质量变化为 - 0.48 kg vs +0.22 kg [123] - 常规疗法治疗慢性甲状旁腺功能减退症，肾并发症发生率较高，肾结石达36%，肾钙化达38%，慢性肾病达41% [124] - 一项374名患者的调查显示，72%患者在过去12个月经历超10种症状，平均每天症状持续13 ± 9小时[125] - 公司估计美国和欧洲超250,000名患者受甲状旁腺功能减退症影响，美国约70,000 - 90,000名，德国约70,000名，欧洲其他地区超100,000名[129] - TransCon PTH设计为每日一次给药，以维持血液中PTH稳定浓度在正常范围内[130] - TransCon PTH于2023年11月获欧盟和欧洲经济区 - 欧洲自由贸易联盟国家监管批准，2024年4月获英国监管批准[131] - 2024年1月YORVIPATH在德国和奥地利上市，2月开始向客户发货，4月获英国孤儿药地位[131] - 2023年12月FDA接受TransCon PTH新药申请重新提交，PDUFA目标日期为2024年5月14日[133] - 3期PaTHway试验中，TransCon PTH组基线平均eGFR为67.3 mL/min/1.73m²，安慰剂组为72.7 mL/min/1.73m²；第26周，TransCon PTH组eGFR平均增加7.9 mL/min/1.73m²（p<0.0001），安慰剂组平均降低 -1.9 mL/min/1.73m²（p=0.3468）；第52周，TransCon PTH组eGFR平均增加8.9 mL/min/1.73m²（p<0.0001）[134] - 基线eGFR<60 mL/min/1.73m²的患者中，约50%经TransCon PTH治疗后eGFR提高到≥60 mL/min/1.73m²[136] - 3期PaTHway试验82名参与者中，79人完成盲法治疗进入开放标签扩展期，78人完成第52周，截至2024年3月31日，75人继续参与且随访超两年[138] - PaTHway Japan试验13名患者中12人达到主要复合终点，截至2024年3月31日，12人继续参与3年扩展期[140] - 2期PaTH Forward试验第110周数据显示，93%患者摆脱传统治疗，57人随访超三年，截至2024年3月31日，56人继续参与开放标签扩展期[142] - 3期PaTHway试验中，78.7%（48/61）的TransCon PTH治疗患者达到主要终点，对照组为4.8%（1/21）（p值<0.0001）[143] -