公司业务概述 - 公司是临床和临床前阶段专注肿瘤的RNAi纳米颗粒药物开发公司，拥有DNAbilize®技术平台[108] 候选药物情况 - 公司有四个候选药物处于开发中，用于治疗至少五种不同癌症疾病适应症[84] 药物临床试验数据 - 先导候选药物prexigebersen在2018年ASH年会上公布的中期数据显示，17名可评估急性髓系白血病患者中11人（65%）有反应，其中5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[84] - 2期临床试验2阶段安全导入期初步数据显示，6名可评估患者中5人（83%）对治疗有反应，其中4人（67%）达到CR/CRi/MLFS，1人（17%）部分缓解[87] - 公司Phase 2临床试验第一队列14例新诊断患者中12例（86%）达到CR/CRi，2例（14%）达到PR，总缓解率100%，CR/CRi率高于文献中地西他滨和维奈克拉一线联合治疗的54 - 74% [112] - 公司Phase 2临床试验第二队列14例难治/复发患者中8例（57%）达到CR/CRi，2例（14%）达到PR，2例（22%）病情稳定，总缓解率93%，CR/CRi率高于文献中地西他滨和维奈克拉联合治疗的12 - 52% [112] 药物临床试验进展 - BP1002的1/1b期临床试验已完成前两个剂量组测试，接下来将以60mg/m²的剂量继续测试[90] - BP1001 - A的1/1b期临床试验已启动，首剂量组为60mg/m²，无剂量限制性毒性，现开放90mg/m²的第二剂量组患者招募[91] - 公司Phase 2临床试验第一队列计划约98例可评估新诊断AML患者，初步审查在19例可评估患者后进行，正式中期分析在38例可评估患者后进行；第二、三队列各约54例可评估患者，均在19例可评估患者后进行审查[111] - 公司BP1002的Phase 1临床试验第一剂量队列（20 mg/m²）无剂量限制性毒性，现开放第二剂量队列（40 mg/m²）患者招募，共计划用标准3 + 3设计治疗6例可评估患者[115] - 公司BP1003已完成多项IND支持性研究，还有一项待完成，目标是完成后提交IND申请并启动针对难治性、转移性实体瘤患者的首次人体Phase 1研究[116] 药物相关策略 - 公司正在开发伴随prexigebersen治疗的分子生物标志物套餐，以提高该项目的成功率[93] - 美国FDA批准维奈克拉与LDAC、地西他滨或阿扎胞苷联合用于特定成人新诊断AML的一线治疗，公司认为可将普瑞昔格贝森加入该联合治疗[109] 药物靶点信息 - 公司BP1002靶向Bcl - 2蛋白，该蛋白在高达60%的癌症中驱动细胞存活[113] 公司财务亏损情况 - 截至2024年3月31日，公司累计亏损1.107亿美元，2024年和2023年第一季度净亏损分别为310万美元和530万美元[94] 公司融资情况 - 2023年8月公司公开发行350万股普通股及认股权证，总收益约210万美元，净收益约170万美元[100] - 2024年4月公司注册直接发行37.5万股普通股，总收益约120万美元，同时私募发行认股权证，净收益约100万美元[106] - 2024年4月4日与Wainwright签订市价发行协议，可出售最高200万美元普通股，已售436,511股，毛收入约200万美元，净收入约190万美元[148] - 2024年4月19日决定增加市价发行协议下可售股份，最高额外发行110万美元，已售90,929股，毛收入约30万美元，净收入约20万美元[148] - 2024年3月25日，公司签订证券购买协议，注册直接发行75000股普通股，总收益约30万美元[193] - 同时私募发行认股权证，可购买75000股普通股，行权价为每股3.865美元[193] - 发行扣除费用后的净收益约为20万美元[193] 公司费用情况 - 2024年第一季度研发费用为230万美元，较2023年同期减少170万美元[140] - 2024年第一季度一般及行政费用为140.7万美元，2023年同期为130.3万美元[141] - 2024年第一季度研发费用为2288美元，2023年同期为3989美元[191] 公司非现金收入情况 - 2024年第一季度认股权证负债公允价值变动产生非现金收入50万美元[141] 公司现金使用情况 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为100万美元，2023年同期为370万美元[143] 公司现金余额情况 - 2024年3月31日现金余额为20万美元，较2023年12月31日减少90万美元[192] 公司药物供应商项目情况 - 公司药物供应商项目计划截至2024年3月31日总承诺金额为100万美元，包括80万美元的Grb2药物物质制造和20万美元的测试服务，预计未来12个月产生10万美元承诺费用[105] 公司股票分割情况 - 公司于2024年2月22日进行1比20的反向股票分割，2月23日开始在纳斯达克资本市场以分割调整后的基础交易，因四舍五入约61,000股被添加到总流通股中[121] 公司创收预期情况 - 公司未来可能通过产品销售、第三方赠款、服务协议、战略联盟和许可安排等方式创收，目前尚未产生显著收入[123] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2024年3月31日，公司无重大资产负债表外安排[151] 公司会计政策情况 - 公司关键会计政策与2023年年报相比无重大变化[152] 公司财务报告内部控制情况 - 本季度公司财务报告内部控制无重大变化[155] 公司佣金情况 - 公司将按市价发行协议向Wainwright支付3.0%的佣金[148] 公司合规情况 - 2024年3月12日，公司收到纳斯达克通知，不符合股东权益至少250万美元的要求[189] - 公司需在45个日历日内（即2024年4月26日前）向纳斯达克提交恢复合规的计划[189] - 若合规计划被接受，纳斯达克可给予最长180天的延长期以证明合规[189]