Data suggest BP1001-A prevents fatty acid-induced insulin resistance in cellsHOUSTON, May 01, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Bio-Path Holdings, Inc., (OTCQB:BPTH), a biotechnology company leveraging its proprietary DNAbilize® liposomal delivery and antisense technology to develop a portfolio of targeted nucleic acid cancer and obesity drugs, today reported the achievement of a third milestone from recent preclinical studies of BP1001-A that provide additional support for its potential as a treatment for obesity. ...

报告日期相关 - 报告日期为2025年3月28日[1] - 附件99.1为2025年3月28日的新闻稿[6] 财年信息 - 公司公布2024年12月31日财年的财务结果[5] 公司基本信息 - 普通股面值为每股0.001美元[2] - 公司交易代码为BPTH[2] - 公司主要行政办公室地址为得克萨斯州贝莱尔市贝拉ire大道4710号210室，邮编77401[2] - 公司联系电话为(832) 742 - 1357[2]

文章核心观点 生物制药公司Bio - Path Holdings公布2024年财务结果及近期公司发展情况，其DNAbilize®平台在肥胖症和肿瘤学治疗领域潜力巨大，临床研究和知识产权布局持续推进 [1][2] 近期公司亮点 - 扩大知识产权组合，美国有7项已授权专利、3项待审批专利申请，外国司法管辖区有61项已授权专利、5项已获批专利申请，覆盖26个国家 [4] - 提供BP1002治疗难治/复发性急性髓系白血病1/1b期临床试验更新，患者治疗有积极反应，研究进入90 mg/m²的第四更高剂量组 [4] 2024年12月31日财年财务结果 - 净亏损990万美元，合每股4.12美元，2023年同期净亏损1610万美元，合每股33.63美元 [7] - 研发费用降至730万美元，主要因2024年药品生产相关费用较2023年减少 [7] - 一般及行政费用增至470万美元，主要因薪资福利费用及2024年特别股东大会费用增加 [7] - 认股权证负债公允价值变动带来非现金收入210万美元，2023年为非现金损失30万美元 [11] - 截至2024年12月31日现金为120万美元，2023年同期为110万美元 [11] - 2024年经营活动净现金使用量为1060万美元，2023年同期为1150万美元 [11] - 2024年融资活动提供净现金1070万美元 [11] 其他进展 - 公布BP1001 - A治疗2型糖尿病患者肥胖症的临床前结果，显示其增强胰岛素敏感性、减轻脂肪酸诱导的胰岛素抵抗的潜力 [6] - 2月宣布在美国和新西兰获得新专利，更新全球知识产权组合情况 [6] 公司简介 公司开发DNAbilize®技术，有RNAi纳米颗粒药物管线 主要产品候选药物prexigebersen（BP1001）处于血癌2期研究，BP1001 - A处于实体瘤1/1b期研究并评估用于治疗2型糖尿病患者肥胖症及相关代谢疾病，BP1002评估用于治疗血癌和实体瘤，BP1003预计提交新药研究申请 [8]

公司候选药物情况 - 公司有四个候选药物，用于治疗至少五种不同癌症疾病适应症[305] 临床试验队列情况 - 公司修正后的2期临床试验有三个队列，第一队列约98名可评估患者，第二、三队列各约54名可评估患者[307] 2期临床试验中期数据 - 2024年6月3日公布2期临床试验前两个队列的额外中期数据，队列1中20名可评估患者里15人（75%）达到CR/CRi/CRh，队列2中23名可评估患者里12人（55%）达到CR/CRi/CRh[309] 2期临床试验不良事件情况 - 两个队列可评估患者中不良事件常见为疲劳（72%）、贫血（60%）和中性粒细胞减少（49%），严重不良事件常见为发热性中性粒细胞减少（26%）和败血症（5%）[309] 临床试验停止入组情况 - 评估BP1002治疗难治/复发性淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的1期临床试验因入组挑战停止入组[311] BP1002治疗难治/复发性AML患者临床试验进展 - 评估BP1002治疗难治/复发性AML患者的1/1b期临床试验，已完成前两个剂量组（20和40mg/m²）PK/PD数据审查，第三剂量组（60mg/m²）入组完成，正进行第四剂量组（90mg/m²）入组[312] BP1003研究阶段情况 - BP1003作为胰腺癌、NSCLC和AML潜在治疗药物处于IND启用研究阶段，还剩一项研究待完成[313][314] BP1001 - A单药治疗临床试验进展 - BP1001 - A单药治疗晚期或复发性实体瘤的1/1b期临床试验，第一剂量组（60mg/m²）完成且无剂量限制性毒性，第二剂量组（90mg/m²）预计2025年第二季度完成入组[315] BP1001 - A临床前研究结果 - 2024年12月19日公布BP1001 - A初步临床前研究结果，其可增加磷酸化AKT和磷酸化FOXO - 1水平，2025年3月18日公布其可减轻脂肪酸诱导的胰岛素抵抗[317] BP1001 - A临床试验计划 - 公司计划2025年启动BP1001 - A首次人体1期临床试验[317] 公司累计亏损情况 - 截至2024年12月31日，公司累计亏损1.175亿美元，2024年和2023年净亏损分别为990万美元和1610万美元[321] 公司收入情况 - 2024年和2023年公司均无收入[329] 公司研发费用变化 - 2024年研发费用为730万美元，较2023年减少430万美元[330] - 2024年和2023年公司研发费用分别为730万美元和1160万美元[357] 公司一般及行政费用变化 - 2024年一般及行政费用为470万美元，较2023年增加50万美元[332] 公司运营净亏损变化 - 2024年运营净亏损为1200万美元，较2023年减少380万美元[332] 公司认股权证负债公允价值变动收入 - 2024年认股权证负债公允价值变动产生非现金收入210万美元[333] 公司净亏损变化 - 2024年净亏损为990万美元，较2023年减少620万美元[333] 公司每股净亏损情况 - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为4.12美元，2023年为33.63美元[334] 公司现金余额变化 - 2024年12月31日公司现金余额为120万美元，较2023年增加10万美元[336] 公司经营与融资活动现金情况 - 2024年经营活动净现金使用量为1060万美元，融资活动提供净现金1070万美元[337][339] 公司市价发行协议情况 - 2024年4月4日公司与Wainwright签订市价发行协议，可出售最高200万美元普通股，截至4月19日出售436,511股，总收益约200万美元，净收益约180万美元，佣金率3.0%[345] - 2024年4月19日公司决定增加市价发行协议下可出售股份，额外发行总价约110万美元，截至2024年12月31日出售334,929股，总收益约110万美元，净收益约100万美元[346] 公司注册直接发行与私募配售情况 - 2024年4月18日公司进行注册直接发行，出售375,000股普通股，总收益约120万美元；同时进行私募配售，发行认股权证，两项交易净收益约90万美元[347] - 2024年6月3日公司进行私募配售，出售股份和认股权证，总收益约400万美元，净收益约330万美元[350] - 2024年10月8日公司进行私募配售，出售认股权证，总收益约400万美元，净收益约350万美元，同时取消6月私募配售中部分认股权证[351] 公司本票发行情况 - 2025年3月6日公司发行本票，本金161,000美元，购买价140,000美元，发行折扣21,000美元，一次性利息12% [352] 公司资金需求情况 - 公司预计持续产生大量运营费用，需大量额外资金，未来资金需求可能变化[353] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2024年12月31日，公司无重大资产负债表外安排[354] 公司研发成本处理方式 - 公司将可明确识别的研发成本在发生时计入费用，预付款项根据情况递延和资本化[355]

文章核心观点 - 公司近期对BP1001 - A的临床前研究结果支持其作为肥胖治疗药物的潜力，有望为2型糖尿病肥胖患者带来新疗法 [1][3] 研究成果 - BP1001 - A在肌肉祖细胞和骨骼肌纤维细胞模型中减轻了脂肪酸诱导的胰岛素抵抗，恢复了胰岛素敏感性，显示出治疗肥胖和2型糖尿病相关代谢疾病的潜力 [1][7] - 此前BP1001 - A已被证实可增加成肌细胞（肌肉祖细胞）的胰岛素敏感性，骨骼肌纤维细胞模型进一步证实其可增加C2C12肌管的胰岛素敏感性 [7] - 近期临床前研究表明BP1001 - A减轻了棕榈酸诱导的胰岛素抵抗，并恢复了C2C12成肌细胞和肌管的胰岛素敏感性 [7] 后续计划 - 临床前测试最后一步，公司将用小鼠模型评估BP1001 - A对动物体重、胰岛素敏感性和葡萄糖耐量的影响 [2] - 若成功，公司预计2025年提交研究性新药（IND）申请，启动首次人体1期临床试验 [2] - 公司期待2025年上半年启动最终临床前小鼠模型研究，并在年底前提交IND申请 [3] 作用机制 - BP1001 - A通过下调生长因子受体结合蛋白2（Grb2）表达来增加胰岛素敏感性，帮助降低2型糖尿病患者的血糖水平 [3] 公司产品管线 - 公司开发了DNAbilize®技术，产生了可通过简单静脉输注给药的RNAi纳米颗粒药物管线 [4] - 公司领先候选产品prexigebersen（BP1001）正进行血液癌症2期研究，BP1001 - A是其药物产品改良版，正进行实体瘤1/1b期研究，也在评估用于治疗2型糖尿病肥胖及相关代谢疾病 [4] - 公司第二款产品BP1002正评估用于治疗血液癌症和实体瘤，包括急性髓系白血病 [4] - 公司预计为BP1003提交IND申请，BP1003是公司开发的一种新型脂质体结合STAT3反义寡脱氧核苷酸，作为STAT3的特异性抑制剂 [4]

文章核心观点 公司公布BP1001 - A实体瘤患者1/1b期临床试验及prexigebersen急性髓系白血病（AML）2期三联组合研究进展，显示积极成果，表明DNAbilize平台技术有潜力开发多种靶向药物 [1] 分组1：公司业务介绍 - 公司是利用DNAbilize脂质体递送和反义技术开发靶向核酸癌症和肥胖症药物组合的生物技术公司 [1] - 公司领先候选产品prexigebersen（BP1001）处于血液癌症2期研究，BP1001 - A处于实体瘤1/1b期研究，还在临床前评估用于治疗肥胖及相关代谢疾病；BP1002用于评估治疗血液癌症和实体瘤；预计为BP1003提交IND申请 [9] 分组2：实体瘤患者治疗进展 - 1/1b期临床试验第二高剂量队列首位患者经六个周期治疗后原发性肿瘤缩小15%，完成九个周期治疗后进入第十个周期，此前经广泛化疗和手术治疗失败，治疗后生活质量改善 [4][5] - 1/1b期试验剂量探索部分为BP1001 - A单药治疗，已完成首队列60mg/m初始规定剂量，开始90mg/m更高剂量队列入组；1b期研究预计在完成三个计划的BP1001 - A单药剂量水平队列后开始，评估BP1001 - A与紫杉醇联合治疗复发性卵巢或子宫内膜肿瘤的安全性和有效性，还预计开展与吉西他滨联合治疗晚期胰腺癌的1b期研究 [6] 分组3：AML患者治疗进展 - 2期临床试验中两名AML患者治疗持久，截至2025年1月仍在接受治疗且状况良好；第一名老年女性患者首次报告时21个月接受16个周期治疗，26个月接受20个周期治疗后仍完全缓解；第二名老年男性患者首次报告时14个月接受12个周期治疗，20个月接受16个周期治疗后仍完全缓解，均采用prexigebersen、地西他滨和维奈托克三联组合治疗 [7][8]

文章核心观点 - 生物制药公司Bio - Path Holdings公布其正在进行的评估BP1002治疗难治/复发性急性髓系白血病（AML）的1/1b期临床试验进展，患者治疗反应良好，试验已进入90 mg/m²的第四更高剂量组 [2] 临床试验进展 - 公司宣布患者对治疗有显著反应，临床试验已进展到90 mg/m²的第四更高剂量组 [2] - 第三剂量组一名患者在一个治疗周期后病情稳定，原始细胞计数显著减少，为维奈托克耐药的AML患者带来希望 [3] - 第三剂量组的入组速度比预期快，反映出患者对额外治疗方案的迫切需求 [3] 治疗背景与优势 - 不符合强化化疗条件的AML患者的当前标准治疗是维奈托克与低甲基化剂或小剂量阿糖胞苷联合使用，但许多患者会产生耐药性 [3] - 一线维奈托克治疗复发的AML患者对挽救治疗难治，中位生存期不到3个月 [3] - BP1002通过在mRNA水平而非蛋白质水平靶向Bcl - 2，可能克服和预防影响维奈托克治疗的一些耐药机制 [3] 试验安排 - 1/1b期临床试验在美国多个领先癌症中心进行，包括康奈尔大学威尔医学院、德克萨斯大学MD安德森癌症中心等 [4] - 批准的治疗周期是每周两剂，持续四周，28天内共给药八剂 [4] - 1b期部分预计在BP1002单药治疗组完成后开始，将评估BP1002与地西他滨联合治疗难治/复发性AML患者的安全性和有效性 [4] 研究人员 - Gail J. Roboz医学博士是1/1b期试验的国家首席研究员，Gary Schiller、Maro Ohanian和David Hermel医学博士分别担任主要研究员 [5] 公司产品管线 - Bio - Path是一家开发DNAbilize®技术的生物技术公司，该技术产生了一系列可通过简单静脉输注给药的RNAi纳米颗粒药物 [6] - 公司的领先候选产品prexigebersen（BP1001）正在进行血液癌症的2期研究，BP1001 - A正在进行实体瘤的1/1b期研究 [6] - 公司的第二个产品BP1002正在评估用于治疗血液癌症和实体瘤，包括急性髓系白血病 [6] - 公司预计将为BP1003提交研究性新药（IND）申请 [6]

文章核心观点 Bio - Path公司在2024年工作基础上，迎来充满希望的2025年，公司利用DNAbilize技术开发癌症和肥胖症药物，在临床开发和运营方面取得进展，有望在多个项目上达成里程碑 [1] 临床项目概述 - 公司临床开发项目包括一项2期临床试验、两项1期或1/1b期临床试验和两项临床前项目 [2] - 开发了用于急性髓系白血病（AML）2期临床试验的分子生物标志物包，预计2025年用于普瑞西贝森治疗并评估其治疗肥胖症的效果 [2] - BP1001 - A处于2型糖尿病肥胖症治疗的临床前开发阶段，预计年内提交新药研究申请（IND） [2] 各临床试验进展 普瑞西贝森2期临床试验 - 治疗AML的2期临床试验由三组患者和治疗方案组成，每组可作为新适应症获FDA批准 [3] - 第一、二组采用普瑞西贝森、地西他滨和维奈克拉三联疗法，分别治疗未治疗和复发/难治性AML患者；第三组采用普瑞西贝森和地西他滨两药联合治疗维奈克拉耐药或不耐受的复发/难治性AML患者 [3] - 2025年预计完成第二组试验并对第三组进行中期分析，还将利用AML专家顾问小组协助设计最终临床开发计划 [3] BP1001 - A晚期实体瘤1/1b期临床试验 - 针对晚期或复发性实体瘤患者的试验正在进行，BP1001 - A是普瑞西贝森的改良产品，1期研究已进入第二更高剂量水平 [4] - 第二剂量组首位患者反应积极，治疗9个周期后原发肿瘤缩小15%，预计2025年完成第二、三组给药 [4] - 1b期研究预计在三组单药剂量水平试验成功完成后开始，将评估BP1001 - A与紫杉醇联合治疗复发性卵巢或子宫内膜肿瘤的安全性和有效性，还将启动与吉西他滨联合治疗4期胰腺癌和乳腺癌联合治疗的1b期研究 [5] BP1002复发/难治性AML 1/1b期临床试验 - 针对复发/难治性AML患者（包括维奈克拉耐药患者）的试验正在进行，BP1002通过阻断细胞产生Bcl - 2蛋白的能力来治疗该疾病 [6] - 前两个剂量组分别为20mg/m和40mg/m，无剂量限制性毒性，第三剂量组60mg/m已开放且招募速度超预期 [6] 普瑞西贝森治疗2型糖尿病肥胖症潜力 - BP1001 - A可下调Grb2表达以增加胰岛素敏感性，降低2型糖尿病患者血糖水平 [7] - 公司已进行临床前研究证实其有效性，预计2025年完成临床前测试并提交IND申请 [7] 知识产权保护 - 公司物质组成专利旨在保护其专有产品，可将核心技术应用于新蛋白靶点并获得20年新专利 [8] - 已授权的组成和使用方法专利涵盖公司独家拥有的DNAbilize技术，美国已授权7项专利，另有1项申请获批准；24个国家已授权61项外国专利，5项外国专利申请获批准；美国有3项申请待决，外国司法管辖区有30多项申请待决 [11]

文章核心观点 Bio - Path公司BP1001 - A临床前研究结果显示其可增强胰岛素敏感性，有望成为2型糖尿病肥胖患者肥胖及相关代谢疾病的潜在疗法，公司已启动动物研究，若成功预计2025年开展一期人体临床试验 [1][3] 分组1：BP1001 - A研究成果 - BP1001 - A临床前研究结果显示可增强胰岛素敏感性，有望治疗2型糖尿病肥胖患者肥胖及相关代谢疾病 [1] - BP1001 - A通过下调生长因子受体结合蛋白2（Grb2）表达增加胰岛素敏感性，降低2型糖尿病患者血糖水平 [2] - 研究表明BP1001 - A可降低成肌细胞中Grb2蛋白表达，增加成肌细胞和肝癌细胞中磷酸化AKT和磷酸化FOXO - 1水平 [2] - 数据证实BP1001 - A通过影响胰岛素/磷酸肌醇 - 3激酶（PI3K）/AKT通路增强胰岛素诱导的代谢事件，提高胰岛素敏感性 [2] 分组2：公司计划 - 公司已启动动物研究，以确认BP1001 - A对2型糖尿病肥胖患者肥胖及相关代谢疾病的疗效 [3] - 若动物研究成功，公司预计2025年开展首次人体一期临床试验，进一步验证安全性、测量药代动力学并确定关键试验剂量 [3] 分组3：公司产品管线 - 公司开发DNAbilize®技术，产生了可通过简单静脉输注给药的RNAi纳米颗粒药物管线 [4] - 公司主要候选产品prexigebersen（BP1001）正进行血液癌症二期研究，BP1001 - A正进行实体瘤1/1b期研究 [4] - 公司第二款产品BP1002正评估用于治疗血液癌症和实体瘤，包括急性髓系白血病 [4] - 公司预计为BP1003提交新药研究申请（IND），BP1003是公司开发的一种新型脂质体STAT3反义寡脱氧核苷酸 [4]

文章核心观点 - Stonegate Capital Partners更新对Bio - Path Holdings, Inc.（NASDAQ: BPTH）2024年第三季度的覆盖报告 [2] 公司信息 - Stonegate Capital Partners是一家领先的资本市场咨询公司，为上市公司提供投资者关系、股票研究和机构投资者拓展服务，其附属公司Stonegate Capital Markets（FINRA成员）为公私公司提供全方位投资银行服务 [5]