公司人员情况 - 公司目前在美国和以色列共雇佣29名员工[92] 公司管理层变动 - 2024年4月16日，公司宣布Bob Dagher晋升为执行副总裁兼首席医疗官，Stacy Lindborg卸任联合首席执行官[95] NurOwn®治疗ALS临床试验进展 - 2011年6月启动首次人体试验，对12名ALS患者进行NurOwn®肌肉或鞘内注射；2016年1月两项1/2期和2期开放标签试验结果显示MSC - NTF细胞治疗后疾病进展速度减慢[107][108] - 2019年美国2期临床试验中48名患者按3:1随机分组接受NurOwn®或安慰剂治疗，研究达到主要目标，NurOwn®耐受性良好且达到多个次要疗效终点[109][110] - 2020年11月17日公布3期ALS试验顶线数据，NurOwn®在快速进展型ALS患者中总体耐受性良好，但试验未达到统计学显著结果[115] - 3期试验主要疗效终点假设NurOwn®治疗反应率为35%，安慰剂组为15%，实际NurOwn®组为32.6%，安慰剂组为27.7%（p = 0.453）；次要疗效终点NurOwn®组为 - 5.52，安慰剂组为 - 5.88，差值为0.36（p = 0.693）[118] - 在ALSFRS - R基线评分≥35的疾病早期亚组中，NurOwn®在主要和关键次要终点上显示出临床意义的治疗反应，NurOwn®组主要终点反应者为34.6%，安慰剂组为15.6%（p = 0.305）；从基线到第28周ALSFRS - R总得分平均变化NurOwn®组为 - 1.56，安慰剂组为 - 3.65（p = 0.050），改善2.09分[119] - 应用TST和ITL敏感性分析方法分别排除23%（n = 44）和16%（n = 30）的试验参与者，控制ALSFRS - R地板效应影响后，NurOwn®治疗组临床反应率更高且功能丧失更少[120] - 2022年8月12日新的临床分析纠正原数据，在基线评分至少为35的预先指定疗效亚组中，ALSFRS - R从基线平均变化这一重要次要终点有超过2分的统计学显著治疗差异（p = 0.050）[123] - NurOwn®已完成3期ALS和2期PMS临床试验[89] - 2024年4月10日，公司宣布3期生物标志物数据在《肌肉与神经》杂志上发表[94] NurOwn®治疗ALS监管相关情况 - 2022年9月9日，公司向FDA提交NurOwn®治疗ALS的生物制品许可申请（BLA）[89] - 2022年11月10日，公司收到FDA关于BLA的拒绝受理（RTF）信[89] - 2023年2月6日公司通知FDA请求以抗议方式提交NurOwn®治疗ALS的生物制品许可申请，2月7日FDA确认重新提交[128] - 2023年9月27日，咨询委员会投票结果为17票反对、1票赞成、1票弃权，认为NurOwn®对轻至中度ALS未显示出实质性疗效证据[89] - 2023年9月27日咨询委员会投票结果为17人反对、1人赞成、1人弃权，认为NurOwn®治疗轻中度ALS未显示出实质性疗效证据[105] - 2023年9月27日咨询委员会投票结果为17人反对、1人赞成、1人弃权，认为NurOwn®治疗轻中度ALS未显示出实质性疗效证据[129][144] - 2023年11月3日，公司撤回NurOwn®的BLA申请[89] - 2023年11月3日公司撤回NurOwn®的生物制品许可申请，该决定与FDA协调，被视为无偏见撤回[129][144] - 2024年2月23日，公司宣布向FDA提交NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验SPA申请[89][93] - 2024年2月23日公司向FDA提交NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验的特别协议评估请求[129][144] - 2024年4月9日，公司宣布收到FDA关于NurOwn®治疗ALS的3b期试验设计的SPA书面协议[89][94] - 2024年4月9日公司收到FDA关于NurOwn®治疗ALS的3b期试验设计的书面协议[129][144] NurOwn®治疗ALS扩大使用计划情况 - 截至2022年12月31日，有7名参与者完成了由Catalent工厂生产的NurOwn®治疗及所有扩大使用计划随访[136] - 2021年有10名完成3期研究的合格患者参加扩大使用计划，8人完成全部3次治疗，2人接受2次治疗后退出[146][148] NurOwn®治疗ALS制造合作情况 - 公司与City of Hope和Dana Farber Cancer Institute签约为3期ALS临床试验制造NurOwn®和安慰剂[133] - 2020年10月22日公司与Catalent合作制造NurOwn®，若获FDA批准，Catalent将负责商业量生产[134] NurOwn®治疗PMS临床试验情况 - 2018年12月15日，FDA批准公司开展NurOwn®治疗进行性多发性硬化症（PMS）的2期开放标签试验，计划招募20名患者[150] - 2021年3月24日，公司公布NurOwn®治疗PMS的2期研究积极顶线数据，20名患者入组，18名接受治疗，16名（80%）完成研究[153] - NurOwn®治疗患者在定时25英尺步行（T25FW）和9孔插板测试（9 - HPT）综合平均有预设25%改善的比例分别为14%和13%，而匹配历史对照组中9 - HPT综合平均改善比例为0%[154] - 38%的NurOwn®治疗患者在MSWS - 12上从基线到第28周至少改善10分，47%的患者在LCLA双眼1.25%视觉功能测试中至少改善8个字母，67%的患者在SDMT认知处理测试中至少改善3分[154] - NurOwn®治疗患者T25FW较基线平均改善10%，9 - HPT优势手较基线改善4.8%，而匹配历史对照组分别恶化1.8%和1.4%；MSWS - 12较基线改善6%[155] 公司获赠款情况 - 2017年7月，公司获加州再生医学研究所（CIRM）1591.239万美元赠款用于NurOwn®治疗ALS的3期关键研究，已全额收到[160] - 2019年11月，公司获国家多发性硬化症协会（NMSS）49.533万美元赠款用于PMS研究，截至2024年3月31日，已收到35.2156万美元[161] - 2020年6月9日，公司获The ALS Association和I AM ALS联合50万美元赠款用于ALS生物标志物研究，截至2024年3月31日，已收到40万美元[161] 公司专利情况 - 公司是27项已授权专利和23项专利申请的唯一被许可人或受让人，专利涉及美国、加拿大、欧洲、以色列、巴西等国家和地区[162] 公司其他研发工作情况 - 公司正积极开展NurOwn®和MSC - NTF衍生外泌体在多种神经退行性疾病、神经退行性眼病和急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的研发工作[171] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司自成立以来未产生任何运营收入，该季度运营成本和费用约为247.4万美元[180] - 2024年第一季度研发支出净额为96.1万美元，较2023年第一季度的292.4万美元减少196.3万美元[180] - 2024年和2023年第一季度的一般及行政费用分别为151.3万美元和222.7万美元，减少了71.4万美元[182] - 2024年第一季度财务收入为1.3万美元，而2023年第一季度为9.2万美元[183] - 2024年第一季度净亏损为340.1万美元，2023年第一季度为505.9万美元；每股净亏损分别为0.05美元和0.14美元[184] - 2024年3月31日，现金、现金等价物和受限现金共计96.1万美元[189] - 2024年第一季度经营活动使用的净现金为306.3万美元，融资活动提供的净现金为253.9万美元[189] 公司股权出售及融资情况 - 2019年第一季度至2020年第四季度，公司通过以色列医院豁免途径治疗12名ALS患者，获得340万美元总收入[149] - 公司在2020年3月6日的ATM计划中出售244.6641万股普通股，平均价格为每股9.45美元，总收益约为2311万美元[194] - 截至2021年9月30日，公司在2020年9月25日的ATM计划中出售472.1282万股普通股，总收益约为2910万美元[195] - 2021年8月9日公司与代理商签订新分销协议，可出售最高1亿美元普通股[197] - 2024年第一季度，公司根据2021年8月9日的ATM计划出售795.7985万股普通股，总收益约为262.6846万美元[190] - 2024年第一季度，公司根据2021年8月9日协议出售7957985股普通股，总收益约2626846美元[197] - 2023年7月17日公司签订证券购买协议，以每股1.85美元价格出售4054055股普通股及同等数量认股权证，总收益约750万美元[198] - 认股权证行使价为每股2美元，发行日起五年到期，发行后可立即行使[198] 公司资金需求及预计情况 - 公司预计临床开发和监管活动将持续亏损，经营活动现金流为负[199] - 若获FDA特殊协议评估，公司需额外筹集资金开展ALS 3b期试验、商业化NurOwn®及其他适应症试验[199] - 公司未来需筹集大量资金，可能通过债务、授权知识产权、出售股权或可转换证券等方式[201] 公司股份支付相关情况 - 公司采用Black - Scholes期权估值模型估算股份支付奖励公允价值，并在奖励所需服务期内摊销[204] - 股份支付费用基于最终预计归属的奖励，并扣除预计 forfeiture[205] 公司表外安排情况 - 公司无对财务状况、经营成果等有重大影响的表外安排[206]