Risvodetinib（IkT - 148009）治疗帕金森病201试验进展 - 截至2024年5月10日，Risvodetinib（IkT - 148009）治疗帕金森病的201试验已开放32个站点，99名参与者入组，15名潜在参与者处于医学筛查阶段，22名潜在参与者正在评估是否适合开始医学筛查，44名参与者完成12周给药期[94] - 截至2024年5月10日，服用Risvodetinib（IkT - 148009）的所有入组患者中，20名参与者出现25起轻度和3起中度可能与治疗相关的不良事件[94] - 201试验中，200mg剂量组的3名参与者相对基线在MDS - UPDRS Parts II + III功能评估上平均改善 - 8.7分，3名安慰剂组参与者增加 + 1.7分，平均差距为 - 10.4分[95] - 公司自患者外展计划启动以来，每月站点入组人数逐月增加，计划在有额外资源的情况下将201试验延长多达12个月[94] Risvodetinib（IkT - 148009）治疗多系统萎缩（MSA）情况 - 公司于2023年3月为Risvodetinib（IkT - 148009）治疗帕金森相关孤儿病多系统萎缩（MSA）提交研究性新药申请（IND）[96] - 公司获得美国国立神经疾病和中风研究所0.39百万美元赠款，用于资助Risvodetinib（IkT - 148009）治疗MSA的动物模型研究[96] - Risvodetinib（IkT - 148009）治疗MSA的早期进展模型研究显示，每日一次给药20周后，相对于未治疗对照组，可保留接近正常的功能活动，并大幅减少潜在的α - 突触核蛋白病理[96] - Risvodetinib（IkT - 148009）近期获得FDA治疗MSA的孤儿药认定[96] - 公司计划在欧盟多达19个站点和美国多达6个站点开展针对MSA患者的2期研究，至少涉及120名患者[96] - 公司计划在2024年向欧盟当局提交Risvodetinib（IkT - 148009）的补充监管文件[96] IkT - 001Pro研究情况 - 66名健康志愿者参与的IkT - 001Pro三部分剂量探索/剂量等效性研究完成，600mg的IkT - 001Pro与400mg甲磺酸伊马替尼生物等效，900mg的IkT - 001Pro是递送等效于600mg甲磺酸伊马替尼的首选剂量，800mg的IkT - 001Pro与600mg甲磺酸伊马替尼近乎等效[97] - 2024年1月19日公司与FDA审查团队就IkT - 001Pro生物等效性研究及获批途径进行会议，FDA认为505(b)(2)途径适合其获批，若寻求全适应症批准需评估额外剂量[98] - 公司于2024年4月5日与FDA讨论在WHO功能I级患者中使用300mg或450mg IkT - 001Pro进行2/3期试验，FDA确认其对PAH为新分子实体，获批途径为505(b)(2)法规[100] 药物研发相关其他情况 - 公司开发的Risvodetinib（IkT - 148009）片剂配方使药物浓度近乎翻倍，公司计划将其用于12个月扩展研究及未来临床试验[101] 专利相关情况 - IkT - 001Pro在美国的专利保护至2033年，Risvodetinib（IkT - 148009）至2036年，额外专利申请可能延长排他期[105] - 截至2024年4月10日，公司专利组合包括美国9项已授权专利和4项待批申请、国外11项已授权专利和4项待批申请，专利有效期在2033 - 2037年[106] 研发费用情况 - 2024年第一季度PD研发费用为2343896美元，较2023年增加586449美元；MSA为43352美元，较2023年减少31948美元；CML为80220美元，较2023年减少737826美元；其他研发费用为283811美元，较2023年增加80485美元；总研发费用为2751279美元，较2023年减少102840美元[115] - 公司预计未来几年研发费用将增加，后期临床开发的产品候选药物成本通常更高[114] - 2024年第一季度研发费用为2,751,279美元，较2023年同期的2,854,119美元减少3.6%[118][120] 销售、一般和行政费用情况 - 公司作为上市公司，销售、一般和行政费用增加，包括合规、保险、投资者关系等费用，且随着产品推进可能进一步增加[117] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为2,031,081美元，较2023年同期的1,925,351美元增加5.5%[118][121] 其他财务指标情况 - 2024年第一季度赠款收入为0美元，较2023年同期的64,521美元减少100.0%[118][119] - 2024年第一季度利息收入为132,725美元，较2023年同期的237,171美元减少44.0%[118][122] - 2024年第一季度净亏损为4,649,635美元，较2023年同期的4,477,778美元增加3.8%[118] - 截至2024年3月31日，公司累计从私人、州和联邦合同及赠款中获得约2360万美元现金收益，2020 - 2023年三次融资分别获得约1460万、4110万和850万美元净收益[123] - 截至2024年3月31日，公司营运资金为6,574,717美元，累计亏损为71,550,360美元[125][128] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为3,867,018美元，2023年同期为5,972,130美元[134] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为330万美元，2023年同期为580万美元[134][137][138] - 2024年第一季度融资活动净现金流入为366,999美元，2023年同期为8,579,023美元[134][139][140] 费用估计和预提情况 - 公司需在编制财务报表时估计和预提费用[145] - 研发费用一部分由外部成本构成，按特定项目跟踪[145] - 第三方服务提供商开展的研发活动估计费用在发生时计入报表[145] - 这些服务包括临床研究、临床前研究和咨询服务[145] - 研发活动成本按发生额确认[146] - 公司在确定每个报告期预提余额时需进行重大判断和估计[146] - 实际成本明确后会调整预提估计[146] - 预提费用部分取决于外部临床研究组织和第三方服务提供商的及时准确报告[147] - 因估计性质，无法保证未来不会因新信息改变估计[147] 市场风险披露情况 - 作为较小报告公司，无需披露定量和定性市场风险[148] 肺动脉高压（PAH）市场情况 - 美国约有30000例肺动脉高压（PAH）病例，2023年全球PAH市场规模为76.6亿美元，预计2024 - 2030年复合年增长率为5.4% [100]