疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症在美国约每3500至5000例活产男婴中有1例受影响，估计有10000至15000例病例[90] 药物治疗进展 - 2021年3月第七位患者、4月第八位患者接受SGT - 001治疗，后者出现严重不良事件已解决[91][92] - 2021年5月报告患者4 - 6的长期活检数据，患者5 Western Blot表达从17.50%增至69.80%，患者6从8.00%增至20.30% [95][96] - 2021年9月报告IGNITE DMD患者4 - 6的1.5年功能数据及前6名患者的额外肺功能数据[98] - 公司预计2023年初提交SGT - 003的研究性新药申请[99] 公司人员与架构调整 - 2020年1月公司裁员约30% [104] - 2020年1月公司进行组织架构调整，裁员约30%[123] 公司融资情况 - 2020年公司与Ultragenyx合作，出售7825797股普通股获约4000万美元，2020年通过ATM销售协议和私募分别获净收益2320万和8620万美元[107][108] - 2021年3月公开发行2500万股普通股，获净收益约1.349亿美元[109] - 2021年3月23日公开发行2500万股普通股，每股5.75美元，净收益约1.349亿美元[147] - 截至2021年9月30日，公司通过出售优先股和普通股等共筹集61590万美元，其中优先股14460万美元，普通股47130万美元[141] 公司财务关键指标变化 - 2021年前九个月净亏损5360万美元，2020年同期为6690万美元，截至2021年9月30日累计亏损4.581亿美元[102] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为2.298亿美元，预计可支撑到2023年第二季度[110] - 截至目前公司未产生产品收入，且短期内也无预期[114] - 2021年第三季度合作收入为350万美元，2020年同期为0[130][131] - 2021年第三季度研发费用为1440万美元，较2020年的1600万美元减少160万美元[130][132] - 2021年第三季度管理费用为710万美元，较2020年的520万美元增加200万美元[130][133] - 2021年前三季度合作收入为1050万美元，2020年同期为0[135][136] - 2021年前三季度研发费用为4414.4万美元，较2020年的4915.8万美元减少501.4万美元[135] - 2021年前三季度管理费用为1992.4万美元，较2020年的1595.7万美元增加396.7万美元[135] - 2021年前三季度净亏损为5357.8万美元，较2020年的6692.7万美元减少1334.9万美元[135] - 2021年前9个月研发费用为4410万美元，较2020年的4910万美元减少500万美元，主要因SGT - 001成本减少640万美元[137] - 2021年前9个月一般及行政费用为1990万美元，较2020年的1600万美元增加390万美元，源于公司费用和人员相关费用增加[138] - 2021年前9个月利息费用不到10万美元，2020年同期为利息收入10万美元，减少因可售证券利息收入减少[139] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和可售证券为2.298亿美元，无未偿债务[148] - 2021年前9个月经营活动使用现金5690万美元，2020年同期为5790万美元[149] - 2021年前9个月投资活动使用现金1.212亿美元，2020年同期提供现金670万美元[153] - 2021年前9个月融资活动提供现金1.349亿美元，源于2021年3月的发行，2020年同期无现金流入[154] - 公司预计未来研发和管理费用都将增加[120][122] - 公司预计费用将大幅增加，现有资金预计可支撑到2023年第二季度，之后需筹集更多资金[155] 公司资产构成与市场风险 - 截至2021年9月30日，公司现金等价物为自收购日起合同期限少于90天的货币市场账户[165] - 截至2021年9月30日，公司投资为合同期限少于一年的公司债券证券[165] - 公司主要市场风险为利息收入敏感性，受美国利率总体水平变化影响[165] - 市场利率立即变动10%，不会对公司投资组合公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[165]