财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年第一季度公司净亏损分别为4110万美元和3720万美元，截至2023年3月31日累计亏损7.342亿美元，现金、现金等价物及长短投资为4.49亿美元[29] - 截至2023年3月31日和2022年同期，公司均未产生产品收入，2021年收到Incyte协议总对价1.52亿美元，其中1.266亿美元确认为许可收入[41] - 2023年第一季度研发费用从上年同期3000万美元增至3410万美元，增幅约13%，主要因员工相关费用增加490万美元、专业费用增加50万美元和其他费用增加20万美元，部分被临床和制造费用减少160万美元抵消[53] - 2023年第一季度一般及行政费用从上年同期68.36万美元增至119.61万美元，增幅75%[53] - 2023年第一季度利息费用从上年同期65.1万美元降至4万美元，降幅94%；利息收入从22.4万美元增至507.6万美元，增幅2166%[53] - 2023年第一季度其他收入（支出）净额从上年同期11.6万美元变为 - 14.7万美元，降幅227%[53] - 2023年第一季度研发费用为3405.4万美元，较2022年的3002.2万美元增加403.2万美元，增幅13%[54] - 2023年第一季度一般及行政费用为1200万美元，较2022年同期的680万美元增加510万美元，增幅约75%[54] - 2023年第一季度利息收入为510万美元，较2022年同期的20万美元增加490万美元；利息费用为4万美元，较2022年同期的70万美元减少60万美元[55] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物及短期和长期投资总计4.49亿美元[57] - 截至2023年5月3日，公司2021年ATM计划下尚有4970万美元可用[60] - 截至2023年3月31日，公司有60万美元应在12个月内支付[62] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损7.342亿美元[63] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为3920万美元，投资活动提供净现金1990万美元，融资活动提供净现金250万美元[64][66][67] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为4190万美元，投资活动提供净现金820万美元，融资活动提供净现金60万美元[65][66][67] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为5750万美元，短期投资为3.749亿美元[68] 业务线研发进展 - 预计2023年第三季度公布KMT2Ar合并分析的顶线数据，年底提交新药申请（NDA），2023年下半年完成NPM1 AML队列的入组[30] - 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对非强CYP3A4抑制剂患者推荐的revumenib 2期剂量（RP2D）为每12小时276毫克[31] - 预计2023年年中公布评估axatilimab治疗cGVHD的关键AGAVE - 201试验的顶线数据，年底提交生物制品许可申请（BLA）[35] 公司人事变动 - 2023年3月任命Neil Gallagher为研发总裁，Kevin McManus为首席人力官[39]