公司资金状况 - 公司预计拥有6亿美元现金及现金等价物，可支撑运营至2026年[3] - 2023年12月，公司完成1243.2431万股普通股的包销公开发行，每股18.5美元，另通过ATM机制发行271.9744万股，总净收益约2.581亿美元[8] - 截至2023年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及长短投资6.005亿美元，流通普通股和预融资认股权证8510万股[9] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物及长短投资为600,527千美元，2022年为481,271千美元[28] 公司财务指标变化 - 2023年12月31日，公司总资产为612,880千美元，2022年为497,236千美元[28] - 2023年12月31日，公司总负债为58,684千美元，2022年为29,787千美元[28] - 2023年12月31日，公司普通股流通股数为84,826,632股，2022年为68,111,385股[28] - 2023年第四季度研发费用从3180万美元增至5510万美元，全年从1.185亿美元增至1.63亿美元[10] - 2023年第四季度销售、一般及行政费用从1020万美元增至2280万美元，全年从3330万美元增至6690万美元[12] - 2023年第四季度净亏损7250万美元，每股亏损1美元；全年净亏损2.094亿美元，每股亏损2.98美元[13] - 2024年第一季度，公司预计研发费用5600 - 6200万美元，总运营费用8200 - 8800万美元；全年研发费用2.4 - 2.6亿美元，总运营费用3.55 - 3.75亿美元[14] - 2023年第四季度研发费用为55,126千美元，2022年同期为31,841千美元；2023年全年研发费用为163,032千美元，2022年为118,499千美元[30] - 2023年第四季度销售、一般及行政费用为22,779千美元，2022年同期为10,192千美元；2023年全年为66,922千美元，2022年为33,258千美元[30] - 2023年第四季度总运营费用为77,905千美元，2022年同期为42,033千美元；2023年全年为229,954千美元，2022年为151,757千美元[30] - 2023年第四季度净亏损为72,473千美元，2022年同期为39,194千美元；2023年全年为209,360千美元，2022年为149,338千美元[30] - 2023年第四季度归属于普通股股东的基本和摊薄后每股净亏损为1.00美元，2022年同期为0.62美元；2023年全年为2.98美元，2022年为2.46美元[30] - 2023年用于计算归属于普通股股东每股净亏损的加权平均普通股股数第四季度为72,520,784股，2022年同期为63,192,750股；2023年全年为70,370,519股，2022年为60,760,906股[30] 公司业务进展 - 阿沙替尼布（axatilimab）慢性移植物抗宿主病（GVHD）生物制品许可申请（BLA）获优先审评，PDUFA行动日期为2024年8月28日[2] - 瑞伏尼布（revumenib）复发/难治性KMT2A重排（KMT2Ar）急性白血病新药申请（NDA）已提交，预计2024年第一季度获PDUFA日期[2] - AUGMENT - 101试验mNPM1患者队列预计2024年第一季度末/第二季度初完成入组，第四季度公布顶线数据[2]