财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物及短期和长期投资为5.22亿美元，流通普通股和预融资认股权证为8530万股[20] - 2024年第一季度研发费用从上年同期的3410万美元增至5650万美元[21] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用从上年同期的1200万美元增至2300万美元[22] - 2024年第一季度归属于普通股股东的净亏损为7240万美元，合每股0.85美元，上年同期为4110万美元，合每股0.59美元[23] - 2024年第二季度，公司预计研发费用为5000 - 5500万美元，总运营费用为8000 - 8500万美元[24] - 2024年全年，公司预计研发费用为2.4 - 2.6亿美元，总运营费用为3.55 - 3.75亿美元，其中包括约4300万美元的非现金股票薪酬费用[24] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物及长短投资为521,994千美元，2023年12月31日为600,527千美元[36] - 2024年3月31日总资产为543,028千美元，2023年12月31日为612,880千美元[36] - 2024年3月31日总负债为51,139千美元，2023年12月31日为58,684千美元[36] - 2024年3月31日股东权益为491,889千美元，2023年12月31日为554,196千美元[36] - 2024年3月31日流通普通股为84,979,686股，2023年12月31日为84,826,632股[36] - 2024年第一季度研发费用为56,492千美元，2023年同期为34,054千美元[36] - 2024年第一季度销售、一般及行政费用为23,022千美元，2023年同期为11,961千美元[36] - 2024年第一季度总运营费用为79,514千美元，2023年同期为46,015千美元[36] - 2024年第一季度净亏损为72,400千美元，2023年同期为41,126千美元[36] - 2024年第一季度普通股股东每股净亏损为0.85美元，2023年同期为0.59美元[36] 业务线产品审批及试验进展 - Revumenib新药申请获FDA优先审评，PDUFA目标行动日期为2024年9月26日[4] - Axatilimab生物制品许可申请获FDA优先审评，PDUFA行动日期为2024年8月28日[16] - AUGMENT - 101试验mNPM1队列已完成入组，预计2024年第四季度公布topline数据，可能支持2025年上半年提交补充新药申请[5] 资金支持情况 - 公司认为其有足够的资金支持研究、临床开发和商业运营至2026年[25]