财务数据关键指标变化 - 公司上半年净亏损5200万美元，截至6月30日累计亏损4.281亿美元[73] - 2022年5月公司宣布业务重组，削减39个岗位，约占员工总数25%，二季度产生190万美元重组成本和10万美元非现金费用[88] - 截至2022年1月31日，与吉利德合作协议的所有收入已确认，2022年第一季度确认剩余3320万美元递延收入[92] - 2022年第二季度与2021年第二季度相比，收入从459.5万美元降至0，降幅100%[105] - 2022年第二季度与2021年第二季度相比，研发费用从2560.3万美元增至3207.3万美元，增幅25.3%[105] - 2022年第二季度与2021年第二季度相比，一般及行政费用从926.5万美元增至1107.4万美元，增幅19.5%[105] - 2022年第二季度与2021年第二季度相比，总运营费用从3486.8万美元增至4314.7万美元，增幅23.7%[105] - 2022年第二季度与2021年第二季度相比，运营亏损从3027.3万美元增至4314.7万美元，增幅42.5%[105] - 2022年第二季度与2021年第二季度相比，其他收入（费用）净额从 - 43.4万美元降至 - 85.3万美元，降幅96.5%[105] - 2022年第二季度与2021年第二季度相比，净亏损从3070.7万美元增至4400万美元，增幅43.3%[105] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月营收分别为0美元和460万美元，减少460万美元，降幅100%[106] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月研发费用分别为3210万美元和2560万美元，增加650万美元，增幅25.3%[107] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月行政及管理费用分别为1110万美元和930万美元，增加180万美元，增幅19.5%[109] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月营收分别为3320万美元和930万美元，增加2390万美元，增幅257%[115] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月研发费用分别为6140万美元和4820万美元，增加1330万美元，增幅27.6%[116] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月行政及管理费用分别为2180万美元和1860万美元，增加320万美元，增幅17.2%[120] - 2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额分别为3.70688亿美元和2.52994亿美元，增加约1.177亿美元[124] - 2022年6月，公司通过股权发行获得约1.953亿美元净收益[125] - 2021年10月，公司通过ATM出售股票获得1310万美元净收益[126] - 2020年10月，公司与牛津和硅谷银行签订贷款和担保协议，可借款5000万美元，其中2500万美元于2020年10月收到，2500万美元于2021年12月收到[128] - 2018年12月公司与吉利德达成合作协议，获8000万美元不可退还付款，含预付款和股权投资[130] - 2019年12月公司达成2500万美元临床前里程碑，2020年1月收到相关款项[130] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为7730万美元，2021年同期为5840万美元[131][132][133] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为2610万美元，2021年同期投资活动提供净现金1.016亿美元[131][134] - 2022年上半年融资活动提供净现金1.963亿美元，2021年同期为330万美元[131][135] - 2022年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加9289.5万美元，2021年同期为4656.1万美元[131] - 公司预计现有资金可支撑运营和资本支出至2025年，但完成当前项目需额外资金[137] - 公司未来资金需求受产品研发成本、制造、监管审查等多因素影响[137][139][142] - 公司预计在产生大量产品收入前，通过股权发行、债务融资等方式满足资金需求[140] - 公司无重大会计估计变更、无表外安排，近期会计准则对财务报表无重大影响[146][147][148] 各条业务线数据关键指标变化 - 阿匹格罗马布 - 阿匹格罗马布正在进行3期SAPPHIRE关键临床试验，用于治疗非行走型2型和3型脊髓性肌萎缩症[69] - 24个月TOPAZ试验数据显示，非行走型患者HFMSE评分较基线平均增加4.0分（95% CI: 1.5, 6.5），RULM评分增加1.9分（95% CI: 0.8, 3.0）[80] - 排除脊柱侧弯手术患者后，非行走型患者HFMSE评分较基线平均增加4.4分（95% CI: 2.0, 6.9），RULM评分增加2.3分（95% CI: 1.2, 3.4）[80] - 3型脊髓性肌萎缩症行走型患者中，接受阿匹格罗马布和努西那生钠治疗亚组24个月RHS评分较基线平均变化为 - 0.7分（95% CI: - 3.1, 1.7）[82] - 3型脊髓性肌萎缩症行走型患者中，阿匹格罗马布单药治疗亚组24个月RHS评分较基线平均变化为 - 2.8分（95% CI: - 8.4, 2.8）[82] - 队列1中分别有42.9%（9/21）和23.8%（5/21）的患者24个月RHS评分较基线增加≥1分和≥3分[82] - 55名完成24个月TOPAZ延长期的患者中，54名选择继续接受36个月延长期治疗[84] - 24个月累计数据未发现严重安全风险，14起严重治疗突发不良事件均与阿匹格罗马布无关[85] - 因COVID - 19相关场地访问限制，TOPAZ临床试验中4名患者（队列2有1名、队列3有3名）在12个月治疗期内各错过3剂阿匹格罗马布[89] 各条业务线数据关键指标变化 - SRK - 181 - SRK - 181正在进行1期DRAGON概念验证临床试验，用于治疗对检查点抑制剂疗法耐药的癌症[71]