Scholar Rock Holding (SRRK) FY 2025 Conference June 11, 2025 09:20 AM ET Speaker0 Joining us, I'm Salveen Richter, biotechnology analyst at Goldman Sachs, and it's a pleasure to have, with us David Halal, the CEO of ScholarRock. So, David, to to start here, you recently took over as the CEO of ScholarRock after after serving as the Chairman of the Board of Directors since 2017, and you were previously the CEO of Alexion. Can you discuss your decision to step into this role, and your vision for the company, ...

Scholar Rock Holding (SRRK) 2025 Conference June 04, 2025 03:45 PM ET Speaker0 Fantastic. All right. Well, thank you. Good afternoon everyone. Welcome to the next session here at the Jefferies Healthcare Conference. I'm Michael Yee, a senior biotechnology analyst, and really happy to have a couple members of the ScholarRock management team with us. And importantly, this somewhat of a new team that got introduced over the last month. So I'd love perhaps, although David, you were chairman, an opportunity for ...

Scholar Rock Holding (SRRK) Q1 2025 Earnings Call May 14, 2025 08:15 AM ET Company Participants Rushmie Nofsinger - Vice President of Corporate Affairs & Investor RelationsDavid Hallal - CEO & ChairmanAkshay Vaishnaw - President, R&DKeith Woods - COOVikas Sinha - CFOMichael Yee - Managing DirectorDavid Nierengarten - Managing Director - Equity ResearchGary Nachman - Managing Director - Equity ResearchMalcolm Hoffman - Senior BioPharma Equity Research AssociateAndres Maldonado - Vice President Conference Cal ...

Scholar Rock Holding (SRRK) Q1 2025 Earnings Call May 14, 2025 08:15 AM ET Company Participants Rushmie Nofsinger - Vice President of Corporate Affairs & Investor RelationsDavid Hallal - CEO & ChairmanAkshay Vaishnaw - President, R&DKeith Woods - COOVikas Sinha - CFOMichael Yee - Managing DirectorDavid Nierengarten - Managing Director - Equity ResearchGary Nachman - Managing Director - Equity ResearchMalcolm Hoffman - Senior BioPharma Equity Research AssociateAndres Maldonado - Vice President Conference Cal ...

Scholar Rock Holding (SRRK) Q1 2025 Earnings Call May 14, 2025 08:15 AM ET Speaker0 Ladies and gentlemen, thank you for standing by and welcome to ScholarRock's First Quarter Financial Results and Business Update Call. At this time, all participants are in a listen only mode. Following the presentation, we will conduct a question and answer session. To ask a question during the session, you will need to press 11 on your telephone. You would then hear an automated message advising your hand is raised. To wit ...

财务数据关键指标变化 - 公司2025年第一季度净亏损7470万美元，截至2025年3月31日累计亏损9.974亿美元[94] - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为4870万美元和4310万美元，增长560万美元，增幅13.0%[109][110] - 2025年和2024年第一季度管理费用分别为2840万美元和1530万美元，增长1310万美元，增幅85.4%[109][113] - 2025年和2024年第一季度总运营费用分别为7709万美元和5842万美元，增长1867万美元，增幅32.0%[109] - 2025年和2024年第一季度净亏损分别为7472万美元和5685万美元，增加1787万美元，增幅31.4%[109] - 2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额分别为3.64亿美元和4.37亿美元，减少7290万美元[116] - 截至2025年3月31日，公司在ATM计划下出售619290股普通股，净收益520万美元[117][119] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为7870万美元，2024年为4980万美元[122][123][124] - 2025年第一季度投资活动净现金流入为3460万美元，2024年为3340万美元[122][125] - 2025年第一季度融资活动净现金流入为420万美元，2024年为650万美元[122][126] 产品研发与上市计划 - 阿皮特格罗马布（Apitegromab）美国生物制品许可申请（BLA）正在优先审评中，处方药用户付费法案（PDUFA）目标行动日期为2025年9月22日，预计2025年第四季度在美国商业上市，2026年在欧洲上市[85] - 48个月时，超过90%接受生存运动神经元（SMN）疗法的非行走型2型和3型脊髓性肌萎缩症（SMA）TOPAZ试验患者继续接受阿皮特格罗马布治疗并显示出持续临床获益[86] - 公司计划2025年第三季度启动针对2岁以下SMA患者的2期OPAL试验[87] - SRK - 439预计2025年第三季度提交潜在的研究性新药申请（IND）[88] - 2期EMBRAZE试验顶线结果预计2025年第二季度公布[91] 公司合作与人事变动 - 2025年2月10日，公司与牛津大学签订修订和重述的贷款和担保协议，贷款额度最高达2亿美元，利息仅支付期延长至2029年3月，本金支付于2029年4月开始[97] - 2025年4月27日起，大卫·哈拉尔被任命为首席执行官，阿克沙伊·瓦什纳夫被任命为研发总裁，R·基思·伍兹被任命为首席运营官，维卡斯·辛哈被任命为首席财务官[98] 公司概况 - 公司是一家专注于神经肌肉疾病、心脏代谢紊乱等严重疾病创新疗法的后期生物制药公司[82] - 公司拥有阿皮特格罗马布、SRK - 439、SRK - 181、SRK - 373等多个产品候选药物处于不同研发阶段[83] 公司资金需求与融资风险 - 现有现金、现金等价物、有价证券等资金可支撑公司运营费用和资本支出至2027年，但完成当前项目临床开发和商业化需额外资本[128] - 识别潜在产品候选和开展临床前研究及临床试验耗时、昂贵且不确定，公司需继续依赖额外融资实现业务目标，且充足融资可能无法以可接受条款获得[130] - 公司预计在产生大量产品收入前，通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排组合满足现金需求[131] - 通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，普通股股东权益可能被稀释，债务融资协议可能含限制公司行动的条款[131] - 通过与第三方合作、战略联盟或许可安排筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[132] 财务报表相关说明 - 管理层讨论和分析基于按美国公认会计原则编制的合并财务报表，编制需进行判断和估计，实际结果可能与估计不同[133] - 公司关键会计估计与2024年12月31日结束年度的10 - K表格年度报告中描述相比无重大变化[134] - 报告期内及目前公司无适用美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[135] - 公司审查近期发布标准，除合并财务报表附注2披露外，这些标准对财务报表无重大影响或不适用于公司运营[136] - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险相关定量和定性披露信息[137]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT (857) 259-3860 (Registrant's telephone number, including area code) Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event Reported): May 14, 2025 Scholar Rock Holding Corporation (Exact Name of Registrant as Specified in Charter) (State or Other Jurisdiction of Incorporation) Delaware 001-38501 82-3750435 (Commission File Number) (I.R.S. Employer Identificat ...

Although there are many examples throughout history of positive changes in top company management teams, important personnel moves tend to unsettle investors. They get worried that significant changes could reflect instability, indecision, or both in a company's decision-making. That seemed to be very much the case Monday with biotech Scholar Rock (SRRK -3.35%). Its stock closed almost 4% lower in price on a day when the S&P 500 index basically traded flat. A quartet of new executive appointments Scholar Ro ...

研发进展 - Apitegromab的FDA和EMA申请计划在2025年第一季度提交，预计美国市场将在2025年第四季度推出[23] - Scholar Rock在2025年第二季度将公布EMBRAZE II期研究结果[10] - SRK-439的IND提交计划在2025年第三季度进行[11] - Scholar Rock的目标是通过Apitegromab在脊髓性肌萎缩症(SMA)领域实现超过20亿美元的市场机会[8] - 预计2025年将启动针对2岁以下SMA患者的早期治疗OPAL研究[9] - Apitegromab在SAPPHIRE试验中显示出显著的临床益处，30%的患者在HFMSE评分中实现了≥3分的改善[87] - Apitegromab的全球收入潜力超过20亿美元，成为首个显示临床益处的肌肉靶向治疗[64] - Apitegromab的治疗效果在所有年龄组（2-21岁）中均观察到一致的临床意义改善[87] - Apitegromab的安全性与在TOPAZ试验中超过48个月的经验一致，显示出良好的安全性[87] - 研究中，apitegromab的治疗耐受性良好，未出现因不良事件导致的治疗中断[127] 市场动态 - 全球范围内，SMA患者超过2万人，过去一年内的相关治疗年收入达到18亿美元[39] - SMA患者在美国和欧盟的数量约为25,000人，且100%进行新生儿筛查[67] - 研究中，apitegromab的目标参与度在10 mg/kg和20 mg/kg剂量组之间相似，表明其剂量依赖性良好[129] - 研究中，apitegromab治疗组的HFMSE评分在12个月内持续改善，而安慰剂组则出现下降趋势[116] 新产品与技术 - Scholar Rock的抗肌肉抑制剂项目正在向心血管代谢适应症扩展[21] - SRK-439在与Semaglutide联合使用时，能够在小鼠模型中保持瘦体重，且在0.3 mg/kg的剂量下也能观察到效果[177] - SRK-439的预临床数据表明其在保持肌肉质量和改善代谢参数方面具有强大的潜力[170] - SRK-439在与GLP-1受体激动剂联合使用时，能够提高瘦体重并减轻脂肪质量的再增加[178] - SRK-439在改善长期代谢特征中强调了肌肉保护的作用[189] 未来展望 - Scholar Rock的研发成功将推动其成为一家多亿美元的生物制药公司[24] - 到2029年，预计将有4000万人使用GLP-1受体激动剂，销售额将达到1260亿美元[148] - SRK-439在维持瘦体重方面的效力高于抗ActRII抗体，且在较低剂量下有效[190] 安全性与有效性 - 研究中，apitegromab的安全性与既往治疗一致，未发现与药物相关的严重不良事件[127] - SRK-439的抗肌肉萎缩作用在不同剂量下均表现出显著性差异，p < 0.0001[191] - SRK-439与Metformin联合使用时，瘦体重和脂肪质量的变化均显著，p < 0.0001[196]

财务数据和关键指标变化 无 各条业务线数据和关键指标变化 神经肌肉疾病业务线 - 阿哌替格罗马布（apitegromab）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的生物制品许可申请（BLA）于1月在美国提交，预计3月在欧盟提交上市许可申请（MAA） [6] - 注册研究SAFVIRON中，阿哌替格罗马布联合标准治疗在第52周时，与安慰剂联合标准治疗相比，在SMA特异性的汉默史密斯功能运动量表（Hammersmith Functional Motor scale）上有1.8个百分点的改善，且在2至21岁的广泛SMA人群中各年龄组表现一致 [9] - 30%的患者在汉默史密斯评分上比安慰剂联合SMN疗法多提高3分或更多，而安慰剂组只有12.5%达到这一高门槛 [10] 心脏代谢业务线 - 预计在第二季度公布EMBRAZE试验的顶线数据，第三季度提交针对心脏代谢适应症的高度选择性抗肌生成抑制素药物SRK - 439的研究性新药申请（IND） [8] 各个市场数据和关键指标变化 SMA市场 - 美国约10000名SMA患者和全球35000名患者中，约三分之二已接受过SMA靶向治疗 [14] 肥胖治疗市场 - 预计有4000万人将接受GLP - 1受体激动剂治疗，当前市场预计将产生超过1000亿美元的销售额 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 以SMA为起点建立神经肌肉疾病业务板块，计划2025年第四季度在美国推出阿哌替格罗马布治疗SMA，2026年在欧盟推出 [37] - 开展阿哌替格罗马布的EMBRAZE概念验证研究，同时推进SRK - 439进入临床，以解决减肥疗法中瘦肌肉质量损失的问题，改变当前GLP - 1受体激动剂治疗范式 [35] 行业竞争 - 在SMA治疗领域，目前尚无获批的肌肉靶向疗法，阿哌替格罗马布有望成为首个获批的肌肉靶向疗法 [12] - 在肥胖治疗领域，市场竞争激烈，公司认为SRK - 439具有低剂量皮下注射的优势 [84] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是出色的一年，2025年开局良好，公司正积极推进各项里程碑，2025年将是变革性的一年 [4] - 阿哌替格罗马布有潜力改变SMA的治疗范式，成为新标准治疗方案的一部分 [11] - 公司的抗肌生成抑制素疗法平台具有创新性，有望改变肥胖治疗的现状 [35] 其他重要信息 - 公司将在3月19日达拉斯的肌肉萎缩症协会年会上分享SAPPHIRE数据，并展示阿哌替格罗马布鼠源版本在杜氏肌营养不良症（DMD）非临床模型中的研究工作 [7] - 公司开展了首个以肌肉为重点的SMA疾病教育活动“Life Takes Muscle”，与患者和医疗专业人员社区产生共鸣，并与患者倡导组织合作 [16] - 本季度已开始与美国顶级商业和联邦支付方进行沟通，计划在第二季度末和第三季度初扩大约50人的面向客户团队，并准备在推出时提供家庭输液服务 [19] 问答环节所有提问和回答 问题1: SAPPHIRE数据下月在MDA会议上展示时，对患者和医生最有意义的额外数据点是什么？对439项目，需要在主要终点看到什么才能有信心推进？对其他终点如A1C和身体成分有何期望？ - 对于SAPPHIRE数据，整体数据的一致性和影响很重要，将展示额外终点，以强调阿哌替格罗马布有望改变SMA的标准治疗 [42] - 对于439项目，在20% - 40%的范围内减少瘦肌肉质量损失，即保留1 - 2公斤瘦肌肉质量，被认为有意义的增量效益，可作为推进的信号，但439项目还需确定自身剂量等 [45] [47] 问题2: 关于第二季度肥胖研究的读出结果，从生物学角度如何看待实际体重减轻的影响？ - 在第24周，由于替尔泊肽（Tirzepatide）导致的体重减轻幅度较大，预计两组的体重减轻情况相当 [54] - 从长期来看，增加肌肉可能会影响基础代谢率，有额外渐进性体重减轻的潜力 [56] 问题3: 如何考虑探索阿哌替格罗马布在其他神经肌肉适应症的应用？如何分配资金，确保SMA产品推出的投资，并确定临床研究的节奏和时间表？ - 公司正在积极研究，通过转化模型和与专家合作，综合考虑技术成功概率、未满足需求和潜在机会等因素来制定框架 [62] [63] - 公司临床团队有能力在推出产品的同时承担额外的临床研究，SMA市场有超过20亿美元的潜在机会，若成功拓展到其他神经肌肉适应症，有望建立数十亿美元的神经肌肉业务板块 [65] [66] 问题4: FDA最近发布的肥胖临床试验草案指南强调BMI和总体体重减轻，而非身体成分变化和瘦肌肉质量保留，这对公司的心脏代谢项目（特别是439）有何潜在影响？ - FDA虽保留了BMI作为重点，但要求赞助商在临床开发中至少纳入一部分患者以了解治疗过程中的瘦肌肉质量损失情况，这进一步强化了瘦肌肉质量的重要性 [71] - 若开展联合治疗项目，需证明药物（如SRK - 439）有额外益处，公司认为可通过代谢参数（如进一步降低糖化血红蛋白A1C）和功能指标改善来证明 [74] [75] 问题5: 如果EMBRAZE试验中阿哌替格罗马布保留1 - 2公斤瘦肌肉质量，439预计表现如何？SMA产品与支付方的初步讨论进展如何？如何考虑定价？ - 439具有更高的靶点亲和力，可能有助于低剂量皮下注射给药，至少会有与阿哌替格罗马布相似的效果，更多信息有待IND开放研究进一步探索 [82] [84] - 支付方对公司作为SMA领域首个肌肉靶向疗法的创新很感兴趣，三分之一的美国商业支付方已出台政策覆盖SMN靶向疗法基因治疗后的联合治疗，公司预计美国和欧洲支付方将根据阿哌替格罗马布的价值提供准入 [85] [86] - 目前无法透露定价，但预计支付方将根据产品价值提供准入，公司了解当前SMA市场的定价情况 [89] 问题6: 肌肉保留药物未来的发展路径中，在监管审查和具体终点方面，除了糖化血红蛋白A1C和减轻体重反弹，力量相关的功能结局（如握力或爬楼梯）是否在讨论范围内，还有哪些潜在选择？ - 确定剂量后，公司计划在概念验证研究中设置亚组患者，以证明对糖化血红蛋白A1C的影响，这是明确的监管路径 [96] - 公司在SMA研究中已证明功能改善，功能指标和功能改善很有意义，不限于握力和爬楼梯，公司正在深入思考，待439的IND开放后，将与FDA就开发计划和有意义的功能指标及终点进行深入讨论 [97] [98]