公司在研产品情况 - 公司是生物制药公司，有多个在研产品，如阿匹特格罗马布、SRK - 181等[64][65][66] TOPAZ 2期概念验证试验情况 - TOPAZ 2期概念验证试验共招募58名2型和3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，4名患者因疫情相关原因错过剂量被排除在分析外[69] 阿匹特格罗马布试验队列数据 - 队列1中，23名患者接受20mg/kg阿匹特格罗马布治疗，意向治疗人群中RHS评分较基线平均变化为 - 0.3（ - 2.1, +1.4），57%患者RHS评分增加≥0分[70][71] - 队列2中，意向治疗人群（n = 14）HFMSE评分较基线平均变化为 + 0.6（ - 1.4, +2.7），符合方案人群（n = 13）为 + 1.2（ - 0.5, 2.9），69%患者HFMSE评分增加≥1分[72][73] - 队列3中，20名患者随机分组，意向治疗人群中20mg/kg组HFMSE评分较基线平均变化为 + 7.1（ + 1.8, +12.5），2mg/kg组为 + 5.3（ - 1.5, +12.2），82%患者HFMSE评分增加≥1分[75][76] 试验不良事件情况 - 总体不良事件发生率和严重程度与患者群体和背景治疗一致，最常报告的5种治疗突发不良事件为头痛（24%）、发热（22%）、上呼吸道感染（22%）、咳嗽（22%）和鼻咽炎（21%）[77] 产品试验计划 - 预计2021年底前启动3期试验，评估阿匹特格罗马布作为非行走型2型和3型SMA患者背景SMN上调剂疗法的附加治疗[79] - SRK - 181正在DRAGON 1期概念验证临床试验中进行研究，预计2021年年中进入试验B部分，2021年底前获得A部分初始临床反应和安全数据[81] 公司收入与亏损情况 - 截至2021年3月31日的三个月和2020年同期，公司净亏损分别为2770万美元和1710万美元，累计亏损2.72亿美元[83] - 公司目前未从产品销售中获得任何收入，预计近期也不会产生产品销售收入[83] - 2021年和2020年第一季度营收分别为470万美元和503万美元，减少32.2万美元，降幅6.4%[101][102] - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为2770万美元和1710万美元，增加1060万美元，增幅62.1%[101] 公司递延收入情况 - 截至2021年3月31日，递延收入余额4730万美元，其中1410万美元预计在2021年剩余时间确认为收入，3320万美元与重大权利相关[102] 公司费用情况 - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为2250万美元和1690万美元，增加560万美元，增幅33.4%[101][103] - 2021年第一季度阿皮格罗马布外部成本699.4万美元，较2020年增加279.4万美元，增幅66.5%[103] - 2021年第一季度SRK - 181外部成本244.2万美元，较2020年减少155.2万美元，降幅38.9%[103] - 2021年和2020年第一季度行政费用分别为936.6万美元和582.2万美元，增加354.4万美元，增幅60.9%[101] - 2021年和2020年第一季度总运营费用分别为3190万美元和2270万美元，增加919.1万美元，增幅40.4%[101] - 2021年和2020年第一季度运营亏损分别为2720万美元和1770万美元，增加951.3万美元，增幅53.8%[101] - 2021年和2020年第一季度其他收入（支出）净额分别为 - 46.4万美元和62.4万美元，减少108.8万美元，降幅174.4%[101] - 2021年第一季度一般及行政费用为940万美元，2020年同期为580万美元，增加360万美元，增幅60.9%[107] 公司资金情况 - 2021年3月31日公司现金、现金等价物和有价证券总额为3.14689亿美元，较2020年12月31日的3.41031亿美元减少约2630万美元[111] - 2020年10月公司发行股票和预融资认股权证，总收益2.3亿美元，净收益约2.159亿美元[112] - 2020年10月公司与牛津金融和硅谷银行签订贷款协议，可借款5000万美元，已提前支取2500万美元[113] 公司现金流情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为2650万美元，2020年同期为提供260万美元[116] - 2021年第一季度投资活动净现金提供量为2260万美元，2020年同期为5610万美元[120] - 2021年第一季度融资活动净现金提供量为270万美元，2020年同期为40万美元[121] 公司资金预期情况 - 公司预计现有资金可支持运营至2023年，但完成当前项目临床开发需额外资金[123] - 公司预计未来费用将增加，尤其在产品研发、临床试验、制造和商业化等方面[122] 公司财务报表相关情况 - 公司目前没有表外安排，近期会计准则变更对财务报表无重大影响[133][134]