财务数据关键指标变化 - 公司上半年净亏损5840万美元，截至6月30日累计亏损3.027亿美元，预计未来继续亏损且费用增加[75] - 2021年和2020年第二季度营收分别为460万美元和390万美元，增长70万美元，增幅17.8%；2021年6月30日递延收入余额4270万美元，包括预计2021年剩余时间确认的950万美元和与重大权利相关的3320万美元[97][98] - 2021年和2020年第二季度研发费用分别为2560万美元和1700万美元，增长860万美元，增幅50.6%；预计未来研发费用将随候选产品开发进展而增加[97][100][101] - 2021年第二季度，阿匹格罗马布外部成本增加508.2万美元，增幅143.4%；SRK - 181外部成本减少181.6万美元，降幅52.3%；其他早期开发候选药物和未分配成本增加53.2万美元，增幅18.4%[100] - 2021年第二季度内部研发成本增加480.8万美元，增幅67.7%，主要因员工薪酬福利和设施成本增加[100] - 2021年和2020年第二季度管理费用分别为930万美元和640万美元，增长290万美元，增幅45.6%；预计未来随业务扩张而增加[97][102][103] - 2021年和2020年上半年营收分别为930.3万美元和893万美元，增长37.3万美元，增幅4.2%[106] - 2021年和2020年上半年研发费用分别为4815.2万美元和3389.9万美元，增长1425.3万美元，增幅42.0%[106] - 2021年和2020年上半年管理费用分别为1863.1万美元和1218.7万美元，增长644.4万美元，增幅52.9%[106] - 2021年和2020年上半年净亏损分别为5837.8万美元和3635.1万美元，增加2202.7万美元，增幅60.6%[106] - 2021年和2020年上半年收入分别为930万美元和890万美元，增长40万美元或4.2%[107] - 2021年和2020年上半年研发费用分别为4820万美元和3390万美元，增长1430万美元或42.0%[108] - 2021年和2020年上半年一般及行政费用分别为1860万美元和1220万美元，增长640万美元或52.9%[111] - 2021年6月30日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额分别为2.82217亿美元和3.41031亿美元，减少约5880万美元[117] - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为5840万美元和1720万美元[124] - 2021年和2020年上半年投资活动净现金提供量分别为1.016亿美元和9500万美元[124] - 2021年和2020年上半年融资活动净现金提供量分别为330万美元和100万美元[124] 业务线数据关键指标变化 - TOPAZ 2期试验招募58名2型和3型SMA患者，多数非卧床患者HFMSE有临床改善，部分患者WHO运动里程碑有进展[66] - 预计年底前启动3期试验，评估阿匹格罗马布作为努西那生钠或利司扑兰附加疗法治疗非卧床2型和3型SMA患者[71] - SRK - 181正在DRAGON 1期试验中研究，预计2021年年中进入B部分，年底有A部分临床反应和安全数据[73] 产品相关认定 - 阿匹格罗马布2020年8月获FDA罕见儿科疾病认定，2018年3月获孤儿药认定，2021年3月获EMA优先药物认定，2018年12月获孤儿药产品认定[65] 收入来源与商业化情况 - 公司目前无产品销售收入，未来若产品获批可能产生收入，但也会产生商业化相关费用[79] - 公司目前收入来自与吉利德的合作协议，该协议于2018年12月19日签订，2019年开始确认相关收入[81] - 吉利德对公司三个TGFβ项目的产品候选药物有全球独家许可选择权，行使期至2022年3月19日或项目终止[82][83] - 公司预计将在各吉利德项目剩余研究期（最长三年）内，按成本投入法确认剩余950万美元研发服务递延收入；3320万美元与重大权利相关的递延收入将在吉利德行使期权或期权行使期结束时确认[84] 公司融资情况 - 2020年10月公司进行后续发行，总收益2.3亿美元，净收益约2.159亿美元[118] - 2020年10月公司签订贷款和担保协议，可借款5000万美元，已提前支取2500万美元[119] - 2019年6月和7月公司进行承销公开发行，净收益约4830万美元[120] 公司面临的风险 - 公司若通过与第三方合作、战略联盟或授权安排筹集资金，可能需放弃技术、未来收入流和研究项目的宝贵权利[134] - 新冠疫情及其他因素导致的市场波动可能影响公司获取所需资金的能力，若无法筹集额外资金，可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或未来商业化工作[135][136] 财务报表相关情况 - 编制合并财务报表需进行判断和估计，实际结果可能与估计不同，重大估计修订的影响将从修订日期起在合并财务报表中前瞻性反映[137] - 公司关键会计政策与2020年12月31日结束年度的10 - K表格年度报告中描述的相比无重大变化[138] - 公司在报告期内及目前均无适用SEC规则定义的资产负债表外安排[139] - 公司审查了所有近期发布的准则，确定它们不会对财务报表产生重大影响或不适用于公司运营[140] - 公司作为较小报告公司，无需提供《1934年证券交易法》修订版规则12b - 2规定的本项所需信息[141] 新冠疫情对公司的影响 - 因新冠疫情，TOPAZ试验4名患者错过3剂阿匹格罗马布，公司临床和供应链受影响[80] 公司产品研发项目 - 公司专注开发创新药物，有阿匹格罗马布、SRK - 181等产品候选药物及多个早期和临床前项目[61][62][63][74]