公司在研产品情况 - 公司是生物制药公司，有多个在研产品，包括阿匹格罗马布、SRK - 181等[61][62][63] 阿匹格罗马布临床试验数据 - TOPAZ 2期临床试验中，58名2型和3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者参与，74%（23/31）非卧床患者HFMSE有临床改善[66] - 非卧床且早期使用诺西那生钠（<5岁）患者使用阿匹格罗马布20mg/kg，HFMSE平均增加7.1分，88%（7/8）患者改善[66] - 非卧床且晚期使用诺西那生钠（≥5岁）患者使用阿匹格罗马布20mg/kg，HFMSE意向治疗分析平均增加0.6分，按方案分析增加1.2分，64%（9/14）患者改善[66] 阿匹格罗马布试验计划 - 预计2021年底启动随机双盲安慰剂对照3期试验，评估阿匹格罗马布作为诺西那生钠或利司扑兰附加疗法用于非卧床2型和3型SMA患者[70] SRK - 181临床试验进展 - SRK - 181正在DRAGON 1期概念验证临床试验中评估，已推进A2部分剂量递增，B部分剂量扩展已启动[72] 公司整体亏损情况 - 截至2021年9月30日的九个月净亏损9590万美元，累计亏损3.402亿美元，预计未来继续产生重大费用和运营亏损[77] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计近期也不会产生产品销售收入[77] 疫情对临床试验的影响 - 因COVID - 19疫情，TOPAZ临床试验有4名患者错过3剂阿匹格罗马布[78] 公司对疫情的应对措施 - 公司持续监测COVID - 19疫情发展，调整应对相关干扰和不确定性[81] 季度营收情况 - 2021年和2020年第三季度营收分别为550万美元和300万美元，增长250万美元，增幅79.9%，均与2018年12月签订的吉利德合作协议有关[96][97] 递延收入情况 - 截至2021年9月30日，递延收入余额3720万美元，其中400万美元预计在2021年剩余时间确认为收入，3320万美元与重大权利相关，将在吉利德行使期权或期权行使期结束时确认为收入[97] 季度研发费用情况 - 2021年和2020年第三季度研发费用分别为3130万美元和1840万美元，增加1290万美元，增幅70.1%[98] - 2021年第三季度，阿匹格罗马布外部成本974.9万美元，较2020年增加505.3万美元，增幅107.6%；SRK - 181外部成本821.1万美元，较2020年增加323.9万美元，增幅65.1%[98] - 2021年和2020年第三季度内部研发成本分别为1190.2万美元和751.7万美元，增加438.5万美元，增幅58.3%[98] 季度管理费用情况 - 2021年和2020年第三季度管理费用分别为1130万美元和830万美元，增加300万美元，增幅36.3%[100] - 管理费用增加主要因员工薪酬福利增加140万美元、专业费用增加100万美元、设施成本增加40万美元[100][101] 季度运营总费用情况 - 2021年和2020年第三季度运营总费用分别为4254.1万美元和2665.5万美元，增加1588.6万美元，增幅59.6%[96] 季度运营亏损情况 - 2021年和2020年第三季度运营亏损分别为3707.7万美元和2361.8万美元，增加1345.9万美元，增幅57.0%[96] 季度净亏损情况 - 2021年和2020年第三季度净亏损分别为3750.7万美元和2356.1万美元，增加1394.6万美元，增幅59.2%[96] 前九个月收入情况 - 2021年前九个月收入为1480万美元，2020年同期为1200万美元，增长280万美元，增幅23.4%[104][105] 前九个月研发费用情况 - 2021年前九个月研发费用为7940万美元，2020年同期为5230万美元，增长2710万美元，增幅51.9%[106] 前九个月管理费用情况 - 2021年前九个月管理费用为2990万美元，2020年同期为2050万美元，增长940万美元，增幅46.2%[108] 前九个月运营亏损情况 - 2021年前九个月运营亏损为9455.7万美元，2020年同期为6077.4万美元，亏损增加3378.3万美元，增幅55.6%[104] 前九个月净亏损情况 - 2021年前九个月净亏损为9588.5万美元，2020年同期为5991.2万美元，亏损增加3597.3万美元，增幅60.0%[104] 资金余额情况 - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物和有价证券余额为2.46435亿美元，较2020年12月31日减少约9460万美元[113] 前九个月现金流量情况 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为9430万美元，2020年同期为4060万美元[119][120][121] - 2021年前九个月投资活动净现金流入为1.049亿美元，2020年同期为5910万美元[119][122] - 2021年前九个月融资活动净现金流入为530万美元，2020年同期为140万美元[119][123] 公司资金支持情况 - 公司预计现有资金可支持运营和资本支出至2023年，但完成当前项目临床开发需额外资金[127] 公司资金筹集计划 - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排来满足现金需求[129] 资金筹集潜在影响 - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，普通股股东所有权权益可能被稀释[131] - 额外债务融资可能包含限制公司采取特定行动的限制性契约[131] - 通过与第三方合作、战略联盟或许可安排筹集资金，公司可能需放弃有价值的权利[132] - 新冠疫情或其他因素导致的市场波动可能影响公司获取资本的能力[132] - 若无法筹集额外资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或商业化努力[132] 财务报表编制情况 - 公司编制合并财务报表需进行判断和估计，实际结果可能与估计不同[133] 会计政策情况 - 公司关键会计政策与2020年年度报告相比无重大变化[134] 资产负债表外安排情况 - 公司目前没有适用SEC规则定义的资产负债表外安排[135] 财务报表标准影响情况 - 公司审查后确定近期发布的标准不会对财务报表产生重大影响[136]