公司业务规划与进展 - 公司预计2023年底启动SRP - 9003的潜在关键试验，公布Study 5051 - 201的B部分顶线结果，并提交ELEVIDYS的BLA补充申请以扩大标签[93] - 公司已商业化4种获FDA加速批准的产品，分别是2016年9月19日获批的EXONDYS 51、2019年12月12日获批的VYONDYS 53、2021年2月25日获批的AMONDYS 45和2023年6月22日获批的ELEVIDYS[97] - 公司管线包含超40个处于临床前和临床开发不同阶段的项目[99] - 公司为商业Duchenne PMO项目与现有CMO合作，将生产能力从中型扩大到大型[101] - 公司通过与Thermo Fisher Scientific、Catalent和Aldevron合作，极大增强了基因治疗制造能力[102] - SRP - 5051于2017年第四季度启动首例人体单剂量递增研究，2021年第四季度启动Study 5051 - 201的B部分，预计2023年底公布B部分顶线结果[96] - SRP - 9003的1/2a期试验于2018年第四季度启动，公司计划2023年底启动其潜在关键试验[98] 公司财务状况 - 截至2023年9月30日，公司拥有约17.526亿美元的现金、现金等价物、受限现金和投资，其中现金和现金等价物5.419亿美元，短期投资11.916亿美元，长期受限现金1910万美元[105] - 公司认为其现金、现金等价物和投资余额足以支持至少未来十二个月的当前运营计划[105] - 截至2023年9月30日，现金及现金等价物为5.41932亿美元，较2022年12月31日减少4.24845亿美元，降幅44% [137] - 截至2023年9月30日，公司有现金、现金等价物、受限现金和投资约17.526亿美元[150] - 假设所有期限利率不利变动10个基点，利率敏感工具的公允价值预计损失约40万美元[150] 公司会计政策 - 公司自2023年1月1日起取消将基于股票的薪酬作为关键会计政策，除此之外关键会计政策和重大估计无变化[107] 公司收入情况 - 2023年第三季度产品净收入3.09322亿美元，较2022年同期的2.07774亿美元增加1.01548亿美元，增幅49%；前九个月产品净收入7.79805亿美元，较2022年同期的6.07836亿美元增加1.71969亿美元，增幅28%[109][112][113] - 2023年第三季度和前九个月合作收入分别为2250万美元和6680万美元，与2022年同期持平[109][114] - 2023年前九个月出售优先审评凭证获得收益1.02亿美元，2022年同期无此项收益[109] - 2023年6月公司出售ELEVIDYS PRV获得1.02亿美元收益[130] 公司成本与费用情况 - 2023年第三季度销售成本（不包括许可权摊销）为3702.6万美元，较2022年同期的3995.2万美元减少292.6万美元，降幅7%；前九个月为1.06167亿美元，较2022年同期的1.0919亿美元减少302.3万美元，降幅3%[109][116][117] - 2023年第三季度研发费用为1.94301亿美元，较2022年同期的2.16707亿美元减少2240.6万美元，降幅10%；前九个月为6.8187亿美元，较2022年同期的6.63286亿美元增加1858.4万美元，增幅3%[109] - 2023年第三季度销售、一般和行政费用为1.20893亿美元，较2022年同期的1.04787亿美元增加1610.6万美元，增幅15%；前九个月为3.50171亿美元，较2022年同期的3.30943亿美元增加1922.8万美元，增幅6%[109] - 2023年第三季度许可权摊销为43.9万美元，较2022年同期的17.8万美元增加26.1万美元，增幅147%；前九个月为79.6万美元，较2022年同期的53.5万美元增加26.1万美元，增幅49%[109] - 2023年第三季度研发费用为1.94301亿美元，较2022年同期减少2240.6万美元，降幅10%[120][122] - 2023年前九个月研发费用为6.8187亿美元，较2022年同期增加1858.4万美元，增幅3%[120][124] - 2023年第三季度临床试验费用增加1527.9万美元，增幅43%，主要因患者入组和站点启动增加[120][123] - 2023年第三季度制造费用减少5051.7万美元，降幅50%，主要因原材料采购减少和产品获批后商业批次资本化[120][123] - 2023年前九个月制造费用减少8616.5万美元，降幅25%，主要因原材料采购减少和相关协议费用[123][124] - 2023年前九个月临床试验费用增加3942.4万美元，增幅41%，主要因患者入组和站点启动增加及额外临床试验[123][124] - 2023年第三季度销售、一般和行政费用为1.20893亿美元，较2022年同期增加1610.6万美元，增幅15%[125] - 2023年第三季度专业服务费用增加1276.1万美元，增幅48%[125] - 2023年第三季度基于股票的薪酬费用减少988.7万美元，降幅28%[125] - 2023年第三季度其他费用增加322.9万美元，增幅96%[125] - 2023年前三季度销售、一般和行政费用为3.50171亿美元，较2022年同期增加1920万美元，增幅6% [126] - 2023年前三季度专业服务费用增加4260万美元，主要因ELEVIDYS推出及诉讼事务增加对第三方承包商依赖[128] - 2023年前三季度股票薪酬费用减少6380万美元，主要与CEO授予修改协议有关[128] 公司盈亏情况 - 2023年第三季度营业亏损为2084.2万美元，较2022年同期的1.31355亿美元减少1.10513亿美元，减幅84%；前九个月为2.92449亿美元，较2022年同期的4.29368亿美元减少1.36919亿美元，减幅32%[109] - 2023年第三季度净亏损为4093.7万美元，较2022年同期的2.57738亿美元减少2.16801亿美元，减幅84%；前九个月为5.81632亿美元，较2022年同期的5.94244亿美元减少1261.2万美元，减幅2%[109] - 2023年第三季度基本和摊薄后每股净亏损为0.46美元，较2022年同期的2.94美元减少2.48美元，减幅84%；前九个月为6.56美元，较2022年同期的6.79美元减少0.23美元，减幅3%[109] 公司其他财务项目情况 - 2023年前三季度债务清偿损失为3.873亿美元，包括690万美元第三方债务转换成本[131] - 2023年前三季度其他收入净额为1730万美元，2022年同期为其他费用净额3380万美元[134] - 2023年前三季度所得税费用约为2120万美元，2022年同期约为560万美元[135] - 与2024年票据交换相关的债务清偿损失为3.873亿美元[145] 公司现金流量情况 - 2023年前三季度经营活动使用现金4.46336亿美元，较2022年同期增加2.13382亿美元，增幅92% [143] - 2022年前九个月经营活动使用的现金主要因净亏损5.942亿美元[146] - 2023年前九个月投资活动使用的现金为1.014亿美元，2022年同期为10.567亿美元[147] - 2023年前九个月应付账款、应计费用、租赁负债和其他负债减少1.112亿美元[148] - 2023年前九个月与罗氏合作的递延收入减少6680万美元[148] - 2023年前九个月库存增加5360万美元[148] - 2023年前九个月应收账款增加1.042亿美元[148] - 2023年前九个月融资活动提供的现金为1.231亿美元，2022年同期为2.218亿美元[149] 公司融资风险 - 公司未来可能需额外融资，若无法获得，将对业务和经营成果产生重大不利影响[140]