公司商业化产品情况 - 公司商业化三款获FDA批准产品，EXONDYS 51于2016年9月19日获批，VYONDYS 53于2019年12月12日获批，AMONDYS 45于2021年2月25日获批[74] 公司研发管线情况 - 公司管线包含超40个处于临床前和临床开发不同阶段的项目[76] 公司各产品临床研究进展 - 2017年第四季度，公司启动SRP - 5051治疗DMD的首次人体单剂量递增研究，2019年启动Study 5051 - 201，2020年12月公布该研究A部分10mg/kg和20mg/kg剂量组临床结果的中期分析，2021年5月公布30mg/kg剂量组结果[75] - 2017年第四季度，SRP - 9001的研究性新药申请获FDA批准并启动1/2a期临床试验，2021年1月公布Study 102第1部分的主要结果和第2部分的中期表达结果，预计2022年第一季度公布Study 102第2部分更多结果，预计2021年第二季度公布Study 103的表达和安全结果[78] - 2018年第四季度启动SRP - 9003的1/2a期试验，2019年2月公布低剂量组两个月活检阳性数据，10月公布该组九个月功能阳性数据，2020年6月公布高剂量组60天安全和表达结果及低剂量组一年功能数据，9月公布高剂量组六个月功能数据和低剂量组18个月功能数据，预计2021年完成SRP - 9003的GMP运行并寻求FDA确认启动关键试验[78] 公司研发制造能力情况 - 2017年公司在马萨诸塞州安多弗开设工厂，增强研发制造能力，但目前无内部大规模GMP制造能力，已与CMO签订供应协议[77] - 公司为商业DMD项目与现有CMO合作将产品产能从中型扩大到大型，认为当前CMO网络能满足要求并可按需扩产，还将评估与更多供应商的合作[78] - 公司与赛默飞世尔科技、卡塔伦特和阿尔德夫隆合作增强基因治疗制造能力，预计与赛默飞和卡塔伦特的合作支持DMD和LGMD基因治疗项目的临床和商业制造能力[80] 公司产品分销情况 - 公司商业产品在美国通过有限的家庭输液专业药房供应商和专业经销商分销，产品在国外通过EAP与第三方分销商和服务提供商合作分销，计划在产品获批地区建立商业分销网络[79] 公司财务资金状况 - 截至2021年3月31日，公司有现金、现金等价物和投资约17.471亿美元，包括现金和现金等价物14.818亿美元、短期投资2.56亿美元、长期受限现金和投资9300万美元，认为足以支持至少未来十二个月的运营计划[82] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为14.81836亿美元，较2020年12月31日减少2081.2万美元，降幅1%[112] - 截至2021年3月31日，公司总借款为10.9111亿美元，较2020年12月31日增加9861.7万美元，增幅10%[112] - 截至2021年3月31日，公司总合同义务及或有事项为28.14573亿美元，其中1年内到期6.97709亿美元，1 - 3年到期7.91519亿美元，3 - 5年到期11.31556亿美元，5年以上到期1937.89万美元[119] - 公司可能需为处于研发阶段的产品候选项目支付高达39亿美元的未来开发、监管、商业及前期特许权使用费和销售里程碑付款[121] - 截至2021年3月31日，公司约有17.471亿美元的现金、现金等价物和投资，包括14.818亿美元现金及现金等价物、2.56亿美元短期投资和930万美元长期受限现金及投资[123] 公司2021年第一季度营收情况 - 2021年第一季度产品净收入为1.24926亿美元，较2020年同期的1.00448亿美元增加2447.8万美元，增幅24%[93] - 2021年第一季度合作收入为2200.5万美元，较2020年同期的1322.6万美元增加877.9万美元，增幅66%[93] - 2021年第一季度总营收为1.46931亿美元，较2020年同期的1.13674亿美元增加3325.7万美元，增幅29%[93] 公司2021年第一季度成本费用情况 - 2021年第一季度销售成本（不包括许可权摊销）为2234.6万美元，较2020年同期的1262.2万美元增加972.4万美元，增幅77%[93] - 2021年第一季度研发费用为1.95149亿美元，较2020年同期的1.36144亿美元增加5900.5万美元，增幅43%[93][101][102][103] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用为7113.1万美元，较2020年同期的8276.8万美元减少1163.7万美元，降幅14%[93][104][105] - 2021年2月公司确认与BioMarin的1000万美元和解费用，2020年同期无此费用[105] - 2021年和2020年第一季度公司记录的许可权摊销约为20万美元[106] - 2021年第一季度其他净费用较2020年同期增加约810万美元，因采用ASU 2020 - 06，利息费用减少540万美元[108] 公司2021年第一季度损益情况 - 2021年第一季度运营亏损为1.51865亿美元，较2020年同期的1.18026亿美元增加3383.9万美元，增幅29%[93] - 2021年第一季度净亏损为1.6725亿美元，较2020年同期的1749.2万美元增加1.49758亿美元[93] - 2021年第一季度净亏损增加4170万美元，主要因研发费用增加[116] 公司优先审评券出售情况 - 2021年2月公司以1.02亿美元出售优先审评券，交易于4月13日完成[109] - 2020年2月公司出售优先审评券，净收益1.081亿美元[110] 公司所得税情况 - 2021年第一季度所得税收益约为10万美元，2020年第一季度所得税费用约为10万美元[111] 公司现金流情况 - 2021年第一季度经营活动现金使用为1.804亿美元，2020年同期为提供6.278亿美元，变化为-8.08161亿美元，降幅129%[114][115] - 2021年第一季度投资活动现金提供为1.567亿美元，2020年同期为使用1770万美元，变化为1.74346亿美元[114][117] - 2021年第一季度融资活动现金提供为289.3万美元，2020年同期为3.19022亿美元，变化为-3.16129亿美元，降幅99%[114][117] - 2021年第一季度现金及现金等价物减少2081.2万美元，2020年同期为增加9.29132亿美元，变化为-9.49944亿美元，降幅102%[114] 公司递延收入情况 - 2021年第一季度递延收入净减少8.424亿美元，主要因与罗氏的合作安排[116] 新冠疫情影响情况 - 新冠疫情对公司业务运营、财务状况和业绩产生不同程度影响，预计未来季度仍将持续[84] 公司关键会计政策情况 - 自2021年1月1日起，产品期权估值不再作为关键会计政策，其他关键会计政策和重大估计与2020年年报相比无变化[91] 公司利率敏感工具情况 - 假设市场利率不利变动10个基点，公司利率敏感工具的公允价值损失估计小于10万美元[123]