产品研发项目 - 公司有两个使用TARA - 002的开发项目，正在非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）和淋巴管瘤（LMs）领域开展研究，NMIBC约占美国膀胱癌诊断的80%，每年约65000名患者被诊断为此病[47] - ADVANCED - 1试验初步数据显示TARA - 002在三个剂量水平上耐受性良好，无剂量限制性毒性，公司选择40KE剂量用于后续临床试验，9名患者入组，3名CIS患者进行三个月疗效评估，1名BCG无反应患者在20KE剂量下完全缓解[48] - 计划在2023年下半年启动ADVANCED - 2试验，评估TARA - 002治疗高达102名高级别CIS患者，其中1b期预计入组27名患者，2期预计入组75名患者[48] - 2023年4月获得监管批准开展STARBORN - 1试验，评估TARA - 002治疗6个月至18岁以下儿童的大囊性和混合囊性LMs，预计招募约30名患者，在2023年第四季度启动[48][49] - 第三个开发项目是静脉注射氯化胆碱，用于治疗接受肠外营养且患有肠道衰竭相关肝病的患者，已获FDA孤儿药和快速通道认定，预计2023年第三季度得出前瞻性患病率研究结果[49] 公司财务状况 - 公司无获批产品，未从产品销售中获得收入，近期不期望产生收入，未来也可能无法产生收入[50] - 截至2023年3月31日，累计亏损约1.69亿美元，预计未来几年继续产生大量费用和运营亏损[51] - 截至2023年3月31日，公司拥有约8950万美元现金、现金等价物和可销售债务证券[51] - 研发费用主要用于TARA - 002和静脉注射氯化胆碱的开发，包括员工相关费用、与临床研究组织等的协议费用等[53] - 一般及行政费用主要包括高管和其他行政职能的员工相关费用，以及法律、咨询等专业费用和合规相关费用[54] - 2023年第一季度研发费用约为510万美元，较2022年同期减少约10万美元；一般及行政费用约为460万美元，较2022年同期减少约100万美元；其他收入（支出）净额约为70万美元，较2022年同期增加约60万美元[57] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和有价债务证券分别为8950万美元和1.023亿美元；2023年和2022年第一季度净亏损分别约为900万美元和1080万美元[58] - 截至2023年3月31日，公司营运资金约为8820万美元，股东权益约为9480万美元；2023年第一季度经营活动使用的现金流量约为1290万美元[58] - 2023年第一季度经营活动使用的净现金为1290万美元，较2022年同期增加190万美元；投资活动提供的净现金为990万美元，较2022年同期增加910万美元；融资活动使用的净现金约为10万美元，与2022年同期基本持平[60] - 公司认为截至本季度报告发布之日的现有财务资源足以满足至少12个月的估计流动性需求[59] - 由于资本市场波动、经济状况、全球经济不确定性等因素，公司不确定是否能在需要时获得额外资本，若无法获得可能需缩减计划中的开发活动[59] 公司运营情况 - 公司是临床阶段的生物制药公司，运营历史有限，从未产生过任何收入，预计未来将产生大量费用和亏损，可能永远无法实现盈利[69][70] - 新冠疫情及相关健康安全措施导致公司业务受到干扰，包括临床试验站点运营、患者招募等方面的延迟或困难；宏观经济因素如供应链中断、通货膨胀和利率上升也对公司运营产生影响[71][72][73] - 截至2023年3月31日，公司管理层评估披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[66] - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制没有发生重大影响或可能重大影响的变化[67] 资金筹集与税收 - 公司未来需筹集额外资金开展临床研究和试验，资金获取或面临困难且成本高，还可能稀释股东权益[76] - 联邦净经营亏损可无限期结转，但2020年后抵扣限额为应纳税所得额的80%，公司所有权变更超50%可能限制净经营亏损使用[77] 产品研发风险 - 公司业务依赖TARA - 002和IV Choline Chloride的临床开发和监管批准，其临床成功受多因素影响[78][79] - 公司未完成过临床试验或提交过BLA、NDA，开展相关工作可能耗时久、成本高[81] - 公司依赖第三方开展临床试验，若第三方不达标或违规，可能影响产品获批和商业化[82] - 公司公布的临床研究初步、中期或顶线数据可能变化，且需审计验证，最终数据或有差异[83][84] - 公司将TARA - 002临床开发扩展至美国境外，FDA和外国监管机构可能不接受境外试验数据[85] - 目前无FDA批准的治疗LMs的疗法，TARA - 002治疗LMs的临床开发时间和成本难以预测[86] - 产品候选药物可能出现不良副作用，影响临床试验、监管审批和商业推广，损害公司业务和财务状况[87] 产品审批与商业化风险 - 氯胆碱静脉注射剂获FDA快速通道指定，但不一定能加快开发、审查或审批流程，FDA可撤回指定[88] - TARA - 002获罕见儿科疾病指定，但获批后不一定符合优先审评券资格标准，且不一定能在项目到期前获批[89][90] - TARA - 002和氯胆碱静脉注射剂获批后的商业成功取决于医生和患者的广泛采用，受多种因素影响[91][92] - 若TARA - 002或氯胆碱静脉注射剂获批但未获广泛采用，公司经营业绩和财务状况将受不利影响[93] - 他药临床不良事件可能影响TARA - 002的监管审批和商业化[94] - 公司可能随时停止产品候选药物的开发或商业化，导致投资无回报[95][96] - 产品候选药物获批后将面临激烈竞争，TARA - 002预计有12年生物制品独占期，氯胆碱静脉注射剂预计有7年孤儿药指定独占期[97][99] - 目前LMs无获批药物疗法，NMIBC和IFALD有多种竞争产品和候选药物在开发中[98][99] - 生物制品可能比预期更早面临竞争，《生物制品价格竞争与创新法案》的影响存在不确定性[100] - 公司产品候选药物获批为生物制品可获12年排他期，但存在排他期缩短及生物类似药竞争提前的风险[101] - 公司目前营销和销售能力有限，若无法自行或通过第三方提升，获批产品将难以商业化和产生收入[102] - 公司获得TARA - 002在日本和台湾以外地区商业化所需材料的独家使用权至2030年6月17日，若协议提前终止，权利将变为非独家[103] - 产品获批后仍面临持续监管审查，可能导致产品销售暂停或终止[104] 公司面临的其他风险 - 公司面临产品责任风险，若保险不足，成功索赔可能导致巨额赔偿和声誉损害[105][107][108] - 公司员工及合作伙伴可能存在不当行为，若被起诉且辩护失败，将对业务产生重大影响[109][110] - 产品获批后可能面临标签外使用风险，违规推广将面临制裁和诉讼[110] - TARA - 002或IV氯化胆碱获批后，若无法获得覆盖和足够报销，商业成功将受严重阻碍[111] - 产品市场依赖第三方支付方的药品目录，纳入目录竞争会带来降价压力，且支付方控制成本手段增多[112] - 覆盖和报销确定过程耗时且成本高，未来可能面临更多限制，无法获得覆盖和足够报销将损害公司业务[113] - 医疗改革措施可能阻碍公司产品商业化成功，如《降低通胀法案》或影响产品定价和报销，降低盈利能力[114][115] - 美国对药品定价实践立法和执法关注度增加，多项政策已出台或待实施，可能影响公司产品价格和报销[114][115] - 公司可能面临直接面向消费者的药品广告受限风险，影响产品营销[116] - 公司需遵守严格医疗法律，违规可能导致重大处罚，影响业务和财务状况[117] 公司战略与合作 - 公司计划进行产品候选物的引进和收购及其他战略交易，可能影响流动性、增加开支并分散管理层注意力[118] - 公司内部研发能力有限，依赖第三方获取产品或技术，但获取和开发新产品存在诸多挑战[119][120] - 公司依赖与第三方合作开发和商业化产品候选物，但合作关系存在多种风险[121] - 公司完全依赖第三方供应、制造和分销产品，若合作出现问题，可能影响产品开发和商业化[123][124] - 生物制品制造复杂，第三方制造商可能遇到生产困难，影响TARA - 002的供应和审批[125] - 公司无法保证能建立或维持第三方关系以成功开发和商业化产品候选物[122] 公司股价与股东权益 - 2023年1月1日至5月1日公司普通股收盘价在2.76美元至3.91美元之间波动[130] - 公司作为较小报告公司可享受减少披露和治理要求，当公众流通股超过2.5亿美元时该身份可能结束；若年收入低于1亿美元且公众流通股少于7亿美元，仍可保持该身份[133] - 特定股东对公司重大事项有同意权，涉及超过250万美元资产的交易等[136] - 公司预计在可预见的未来不支付股息，将留存收益用于业务发展和增长[134] - 公司股价可能因临床试验结果、监管批准情况等多种因素波动[130] 公司运营相关风险 - 公司受生物制品制造风险影响，如污染、设备故障等可能导致产量下降、成本上升[126] - 大规模制造存在成本超支、工艺放大问题等风险，可能影响产品商业化[127] - 公司若无法吸引和留住关键人员，可能影响业务发展和商业计划实施[128] - 公司可能受自然灾害、疫情等事件影响，导致业务运营中断[129] - 公司若未能维持有效内部控制，可能无法及时准确提供财务报表，影响股价并面临监管调查[132] 知识产权风险 - 公司产品候选和技术的专利获取、维护和执行存在不确定性，或影响商业优势[139] - 公司不确定能否成功获得技术专利保护，已获专利可能被挑战[140] - 外国司法管辖区对知识产权的保护程度和期限与美国不同，公司或遇保护困难[141] - 公司在外国司法管辖区执行专利权利可能成本高，还可能使全球专利面临风险[142] - 部分国家有强制许可法律，公司专利被侵权或被迫许可时补救措施有限[142] - 公司若未遵守专利相关要求，可能导致专利权利部分或全部丧失[144] - 公司若未履行知识产权许可协议义务，可能失去重要许可权利[145] - 公司若被诉侵犯第三方知识产权，诉讼可能耗时且成本高，影响产品开发和商业化[146] - 公司依赖的第三方许可方或合作伙伴若被诉侵权，公司业务可能受影响[147] - 公司可能面临员工或顾问不当使用或披露前雇主商业秘密的索赔[148] 数据安全与隐私风险 - 2020年第一季度公司电子邮件服务器遭网络攻击，随后实施额外风险预防措施[149] - 勒索软件攻击和供应链攻击频率和严重程度增加，或导致公司运营中断、数据丢失和资金转移[150] - 公司若发生安全事件，可能面临政府执法行动、诉讼、声誉损害和财务损失等后果[151] - 公司需通知利益相关者安全事件，披露成本高，不遵守规定会对业务产生重大不利影响[152] - 公司若未遵守数据隐私和安全义务，可能面临监管调查、诉讼、罚款和业务中断等后果[153] - 《加州消费者隐私法案》规定违规最高罚款7500美元/次，《加州隐私权利法案》2023年1月1日生效，扩大其要求[154] - 《欧盟通用数据保护条例》规定政府监管机构可对数据处理实施禁令，并处以最高2000万欧元或全球年收入4%的罚款[155] - 欧洲数据保护法对个人数据处理规定了广泛、重大且复杂的合规要求[155] - 部分司法管辖区制定数据本地化和跨境个人数据转移法律，增加公司业务成本和复杂性[155] - 《标准合同条款》是向欧洲经济区外转移个人数据的有效机制，但存在不确定性且增加合规负担[156] - 无法实施有效的跨境数据传输合规机制，公司可能面临监管行动、巨额罚款和禁令，对业务运营产生重大负面影响[157] - 遵守数据保护要求严格、耗时且需大量资源，还需审查自身及第三方的技术、系统和实践[157] - 公司虽努力遵守隐私政策，但可能因自身或第三方原因未能遵守，导致潜在监管行动[157] - 声称公司侵犯隐私或未遵守数据保护法的索赔，即使不承担责任，也可能代价高昂、耗时且损害业务[157] 报告相关信息 - 本季度报告未进行未注册的股权证券销售，也无相关收益使用情况[158] - 高级证券无违约情况[159] - 无矿山安全披露信息[160] - 无其他信息[161] - 本季度报告的附件列于附件索引中[162] - 公司按《1934年证券交易法》要求，由首席执行官和首席财务官签署报告[176]