TARA - 002药物研发进展 - 公司在研TARA - 002用于非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）和淋巴管畸形（LMs），美国每年约65000名患者被诊断为NMIBC，占膀胱癌诊断的约80%[35] - ADVANCED - 1试验中，TARA - 002在三个剂量水平耐受性良好，公司选择40KE剂量用于后续试验，9名患者入组剂量递增部分，3名原位癌（CIS）患者达完全缓解，6名高级别非浸润性乳头状（HGTa）肿瘤患者中5名12周时无高级别复发[35] - ADVANCED - 1EXP试验评估40KE剂量TARA - 002，2024年4月公布数据，16名可评估NMIBC患者总体三个月完全缓解率为38%，CIS患者为63%，CIS + Ta/T1患者为13%，卡介苗无反应/有经验患者为43%[36] - 预计2024年下半年分享ADVANCED - 2试验预先计划的风险效益分析初步结果，约10名六个月可评估患者将纳入分析[36] - 公司还在评估TARA - 002的80KE高剂量、膀胱内给药前的全身启动以及与检查点抑制剂的联合使用[37] - 2023年10月启动STARBORN - 1试验，评估TARA - 002治疗淋巴管畸形安全性和有效性，约30名6个月至18岁以下患者将入组[38] 静脉注射氯化胆碱研发进展 - 公司正在推进静脉注射氯化胆碱用于肠外营养（PN）患者，美国约40000名长期PN患者将受益，约80%的PN依赖患者胆碱缺乏并有一定程度肝损伤[37] - 2024年4月公司宣布与FDA就静脉注射氯化胆碱注册路径达成一致，将推进其作为长期PN成年和青少年患者胆碱来源的开发[37] 公司财务状况 - 截至2024年3月31日，公司累计亏损约2.115亿美元，现金、现金等价物和可销售债务证券约5520万美元[39] - 2024年4月10日完成私募，出售9143380股普通股和预融资认股权证，净收益约4200万美元[39] - 2024年第一季度研发费用约770万美元，较2023年同期增加约260万美元，主要因TARA - 002临床试验和非临床活动费用增加180万美元及人员相关费用增加110万美元，部分被Choline临床开发活动费用减少30万美元抵消[44] - 2024年第一季度一般及行政费用约410万美元，较2023年同期减少约50万美元，主要因人员相关费用减少50万美元（含30万美元基于股票的薪酬）[46] - 2024年第一季度其他收入（支出）净额约80万美元，较2023年同期增加约10万美元，主要因货币市场基金市场利率提高[46] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价债务证券分别为5520万美元和6560万美元[47] - 2024年和2023年第一季度公司净亏损分别为1110万美元和900万美元[47] - 截至2024年3月31日，公司营运资金为5240万美元，股东权益为5840万美元[47] - 2024年第一季度经营活动使用的净现金为1040万美元，较2023年同期减少250万美元，主要因营运资金调整减少500万美元，部分被净亏损增加210万美元抵消[48] - 2024年第一季度投资活动提供的净现金为2310万美元，较2023年同期增加1320万美元，主要因有价债务证券到期收益增加[48] - 2024年和2023年第一季度融资活动使用的净现金约为10万美元[48] - 2024年4月10日，公司完成私募配售，出售9143380股普通股及相关预融资认股权证，获净收益约4200万美元[47]