财务状况 - 2024年第一季度研发费用从去年同期的510万美元增至770万美元，管理费用从460万美元降至410万美元，净亏损为1110万美元，合每股0.97美元，去年同期净亏损900万美元，合每股0.80美元[9][10][11] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价债务证券投资共计5520万美元，加上4月私募净收益约4200万美元，预计可支持运营至2026年[8] - 2024年4月完成4500万美元私募配售[2] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为52231千美元，较2023年12月31日的39586千美元有所增加[21] - 截至2024年3月31日，公司可销售债务证券为2992千美元，较2023年12月31日的25994千美元大幅减少[21] - 2024年第一季度研发费用为7748千美元，较2023年同期的5143千美元有所增加[22] - 2024年第一季度一般及行政费用为4103千美元，较2023年同期的4589千美元有所减少[22] - 2024年第一季度运营亏损为11851千美元，较2023年同期的9732千美元有所增加[22] - 2024年第一季度净亏损为11095千美元，较2023年同期的9045千美元有所增加[22] - 2024年第一季度基本和摊薄后普通股股东每股净亏损为0.97美元，较2023年同期的0.80美元有所增加[22] - 2024年第一季度加权平均流通股数为11420948股，较2023年同期的11303869股有所增加[22] - 2024年第一季度可销售债务证券净未实现收益为30千美元，较2023年同期的219千美元有所减少[22] - 2024年第一季度综合亏损为11065千美元，较2023年同期的8826千美元有所增加[22] TARA - 002药物进展 - 2024年4月公布TARA - 002在高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）临床项目中，3个月可评估原位癌（CIS）患者的积极数据，16名不同卡介苗（BCG）状态患者的3个月完全缓解（CR）率为38%，仅CIS患者CR率63%，CIS + Ta/T1患者CR率13%，BCG无反应/有经验患者CR率43%[3] - 预计2024年下半年公布TARA - 002在NMIBC的ADVANCED - 2试验的预先计划风险效益分析初步结果，该试验评估膀胱内TARA - 002对75 - 100名BCG无反应和27名BCG初治的CIS（± Ta/T1）NMIBC患者的疗效[4] - TARA - 002治疗小儿淋巴管畸形（LMs）的STARBORN - 1二期临床试验持续给药，预计招募约30名患者，主要终点是大囊和混合囊LMs患者的临床成功率[7] - 公司计划评估TARA - 002在NMIBC患者中的更高剂量、全身预激以及与检查点抑制剂的联合使用[5] 静脉注射氯化胆碱进展 - 2024年4月与FDA就静脉注射氯化胆碱用于肠外营养依赖患者的注册路径达成一致，此前公司曾寻求其在肠衰竭相关肝病（IFALD）的适应症，现寻求更广泛适应症[6] 疾病相关数据 - 美国每年约65000名患者被诊断为NMIBC，占膀胱癌诊断的约80%[14] - 美国约40000名长期肠外营养患者可从静脉注射氯化胆碱制剂中受益，约80%的肠外营养依赖患者胆碱缺乏并有一定程度的肝损伤[16][17]