财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为182,312千美元，较2020年12月31日的34,791千美元增长424%[18] - 截至2021年9月30日，公司总资产为204,889千美元，较2020年12月31日的49,738千美元增长312%[18] - 截至2021年9月30日，公司总负债为30,815千美元，较2020年12月31日的32,519千美元下降5%[18] - 截至2021年9月30日，公司股东赤字为174,074千美元，2020年12月31日为 - 42,462千美元[18] - 2021年前三季度，公司合作与许可收入为7,287千美元，2020年同期为290千美元，同比增长2413%[20] - 2021年前三季度，公司研发费用为32,346千美元，2020年同期为14,613千美元，同比增长121%[20] - 2021年前三季度，公司净亏损为34,425千美元，2020年同期为18,320千美元，亏损扩大88%[20] - 2021年第三季度，公司净亏损为15,839千美元，2020年同期为7,170千美元，亏损扩大121%[20] - 2021年发行普通股净收入（扣除发行成本10400千美元）带来额外实收资本增加89,646千美元[24][28] - 2021年可转换优先股转换为普通股，转换金额为159,411千美元[24][28] - 2021年前九个月净亏损3442.5万美元，2020年同期为1832万美元[31] - 2021年7月公司完成首次公开募股，发行666.6667万股，每股15美元，总收益1亿美元，净收益8960万美元[34] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损7800万美元，预计未来仍会产生运营亏损[37] - 2021年9月30日现金等价物（货币市场基金）公允价值为1.813亿美元，2020年12月31日为3374.8万美元[43][44] - 2021年9月30日应计费用和其他流动负债总计428.5万美元，2020年12月31日为249.4万美元[46] - 2021年第三季度和九个月的净亏损分别为1583.9万美元和3442.5万美元，2020年同期分别为717万美元和1832万美元，基本和摊薄每股净亏损2021年第三季度为0.80美元，九个月为4.55美元，2020年同期分别为7.16美元和20.44美元[70] - 2021年9月30日和2020年9月30日，因具有反摊薄效应，分别有3295362股和8997802股潜在普通股未纳入摊薄每股净亏损的计算[70] - 2021年和2020年9月30日止九个月，应用Black - Scholes期权定价模型时，无风险利率分别为0.76%和0.91%，预期期限分别为6.05年和6.06年，预期股息收益率均为0%，基础普通股预期波动率分别为75%和71%[57] - 2021年和2020年第三季度净亏损分别为1580万美元和720万美元，2021年和2020年前九个月净亏损分别为3440万美元和1830万美元，截至2021年9月30日累计亏损7800万美元[77] - 2021年7月16日，公司完成首次公开募股，发行6666667股有表决权普通股，发行价每股15美元，总毛收入1亿美元，扣除承销折扣、佣金和发行成本后净收入8960万美元[84] - 2021年前九个月，公司确认与诺华协议相关的收入700万美元，预计在不超过3年的预期研究期内确认剩余安排对价[90] - 2021年第三季度营收240万美元，2020年同期为30万美元，增长主要源于诺华协议[100][101] - 2021年前三季度营收730万美元，2020年同期为30万美元，增长与诺华协议有关，且预计持续增长[106][107] - 2021年第三季度研发费用1420万美元，2020年同期为580万美元，增长主要因临床前研究等费用增加[102] - 2021年前三季度研发费用3230万美元，2020年同期为1460万美元，主要是临床前研究和人员费用增加[108] - 2021年第三季度管理费用400万美元，2020年同期为160万美元，增长源于人员和其他费用增加[105] - 2021年前三季度管理费用940万美元，2020年同期为410万美元，主要因法律专业费和人员费用增加[110] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.823亿美元[111] - 2021年前9个月经营活动使用现金3430万美元，2020年同期产生现金增加430万美元[122][123][124] - 2021年前9个月投资活动使用现金770万美元，2020年同期为290万美元[122][125] - 2021年前9个月融资活动提供现金1.895亿美元，2020年同期为20万美元[122][126] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.823亿美元，利率立即变动10%不会对现金余额等产生重大影响[132] - 公司自2018年4月成立以来持续亏损，2019年和2020年净亏损分别为1370万美元和2610万美元，2021年前三个月和前九个月净亏损分别为1580万美元和3440万美元，截至2021年9月30日累计亏损7800万美元[154][155] 股权相关情况 - 2021年5月13日公司进行1比8.2的反向股票分割[38] - 2018年公司通过A轮优先股融资2500万美元，2019年B轮融资3500万美元，2021年C轮融资1亿美元[47][48][49] - 2021年IPO完成后，所有优先股转换为1561.6272万股普通股，截至9月30日无优先股流通[52] - 2018年公司采用2018年股票计划，可发行最多290.2738万股普通股用于股权激励[53] - 2021年股权激励计划初始预留3278048股普通股，加上2018年计划的167887股，截至2021年9月30日有2836264股可发行，自2022年起每年自动增加，增幅为前一财年末已发行和流通普通股总数的4%或董事会确定的数量[54] - 2021年员工股票购买计划初始预留254390股普通股，截至2021年9月30日仍有254390股可发行，自2022年起每年自动增加，增幅为前一财年末已发行和流通普通股总数的1%或董事会确定的数量[55] - 2021年9月30日止九个月，股票期权授予的加权平均授予日公允价值为每股5.79美元，截至该日，未行使股票期权为3090849股，加权平均行使价格为6.40美元，内在价值为945.2万美元[59] - 2021年9月30日止九个月，受限普通股未归属数量从年初的438280股降至204513股，归属股份的总公允价值微不足道[60] - 2021年第三季度和九个月的基于股票的薪酬费用分别为88.5万美元和173.2万美元，2020年同期分别为12.8万美元和36.5万美元，截至2021年9月30日，与未归属股票期权和受限普通股相关的未确认基于股票的薪酬费用为1060万美元，预计在3.09年内确认[61] 合作协议相关 - 公司与诺华的合作许可协议，诺华支付2000万美元前期费用、1000万美元研究资金及潜在里程碑付款，公司在2021年9月30日止九个月确认700万美元收入，发生240万美元成本，截至该日，有1200万美元和280万美元的当期和长期递延收入[63][67] - 公司与创始人的修订版特许权协议规定，需向创始人关联实体支付产品净销售额1%的特许权使用费[69] - 截至2021年9月30日，公司通过出售可转换优先股获得1.6亿美元毛收入，与诺华的合作协议获得2000万美元预付款，并预计投入1000万美元研究成本由诺华在研究期内报销[76] - 与诺华的合作协议包括总计3000万美元的前期费用和研究资金，以及可能达数亿美元的里程碑付款，诺华还将按个位数中段至十几岁低位的百分比支付净销售额特许权使用费[89] - 公司根据诺华协议获2000万美元预付款，诺华最多报销1000万美元研发成本[111] 公司业务及发展相关 - 公司是临床前阶段的生物制药公司，专注开发T细胞受体工程T细胞疗法治疗癌症，有针对血液和实体肿瘤的候选产品管线[74][75] - 公司的主要液体肿瘤候选产品TSC - 100和TSC - 101分别针对HA - 1和HA - 2抗原，用于治疗血液系统恶性肿瘤[75] - 公司实体肿瘤项目的关键目标之一是开发最多包含三种高活性TCR的多重TCR - T疗法[75] - 公司现有现金及现金等价物预计可支持运营费用和资本支出至2024年，但该估计可能不准确[82] - 公司尚未从疗法销售中获得收入，预计未来几年收入主要来自可能达成的合作和许可协议[85][87] - 公司预计现有资金可支撑运营至2024年，但存在不确定性[112] - 公司未获产品销售监管批准，预计未来数年无产品销售收入，且将持续亏损[117] - 公司作为新兴成长公司，选择在非上市公司采用新会计准则时再采用[41] - 公司作为新兴成长公司选择不“选择退出”延长过渡期，按私人公司采用新或修订会计准则的时间采用[129] - 公司作为较小报告公司，非关联方持有的股票市值加IPO总收益少于7亿美元且上一财年营收少于1亿美元[130] - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来几年仍会亏损，可能无法实现或维持营收及盈利[142] - 公司需大量额外资金完成产品候选药物的开发和商业化，筹集资金可能导致现有股东股权稀释等[142] - 公司产品候选药物的临床前研究和临床试验可能无法充分证明安全性等，会阻碍或延迟开发等[142] - 公司依赖专有平台，平台和产品候选药物尚未在人体评估，可能无法商业化[148] - 公司未来财务状况和经营成果预计将因多种因素而大幅波动，季度或年度业绩不能作为未来经营表现的指标[152] - 公司是临床前阶段的免疫疗法公司，所有产品候选药物仍处于临床前开发阶段，尚未开展首个临床试验，也未产生产品销售收入[150][153][156] - 公司预计未来几年将继续亏损，且亏损可能大幅增加，实现或维持收入及盈利存在不确定性[153][155] - 公司产品候选药物实现商业化并产生收入面临诸多挑战，包括完成临床开发、获得监管批准、建立商业基础设施等[156][157] - 公司需要大量额外资金来完成产品候选药物的开发和商业化，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或取消相关项目[161][165] - 筹集额外资金可能导致现有股东股权稀释，限制公司运营，或需放弃知识产权或产品候选药物的权利[166] - 公司基于专有平台开发产品候选药物的方法是癌症治疗的新方法，面临诸多挑战，如知识产权保护、建立合作关系等[168][169] - 公司在产品候选药物开发中未全面探索不同设计和制造方法，现有疗法和工艺可能需改进，导致产品上市延迟[171] - 公司当前产品候选包括TSC - 100、TSC - 101等7种，需完成IND - 使能研究和临床测试才能寻求监管批准和商业化[178] - 公司缺乏直接开展临床试验和管理制造设施的经验，可能导致临床研究和设施扩建无法按时完成[176][177] - 临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定，产品候选在临床前研究和临床试验各阶段都有失败风险[181][182] - 临床研究和试验可能因监管机构对设计或实施有异议、招募患者困难等多种原因延迟或终止[185][186] - 若临床研究和试验结果不能支持产品候选的安全性、效力和纯度，公司可能无法获得营销批准或延迟商业化[183] - 公司临床研究和试验成本可能比传统治疗技术或药物产品候选更高[187] - 临床研究和试验的延迟或终止会损害产品候选商业前景，增加成本并影响公司业务和财务状况[189] - 健康流行病（如COVID - 19大流行）会对公司运营、合作伙伴及第三方业务产生重大影响[190] - COVID - 19大流行导致公司实施居家办公政策，可能影响生产力、扰乱业务并延迟临床项目[192] - 公司资源分配决策可能导致错过有商业潜力的产品或市场机会[180] - 公司计划在2021年第四季度提交TSC - 100和TSC - 101的研究性新药申请（IND），2022年下半年提交至少三个实体瘤TCR - T疗法候选产品的IND申请，2023年提交第四个IND申请[202] - 公司计划在产品候选药物临床开发早期（如1期）评估多重TCR - T疗法的安全性和初步疗效，但无法保证FDA会允许在获得每个产品候选药物更广泛的安全数据之前进行组合[203] - 公司目前打算为TSC - 100、TSC - 101等产品建立临床规模生产设施，但依赖外部供应商制造产品候选药物[196] - 公司产品候选药物在实体瘤微环境中可能无法发挥功能，因为实体瘤细胞所处的细胞环境通常对T细胞不利[200] - 公司初始临床试验的患者数量可能较少，结果可靠性可能低于大型临床试验，可能阻碍产品候选药物获得监管批准[201] - 公司产品候选药物可能导致不良副作用，如增加移植物抗宿主病（GvHD）风险、引发自身免疫反应、免疫原性反应等，可能导致临床试验中断、监管批准延迟或拒绝等[204][205][206][207][208] - 公司某些自体产品候选药物可能因患者T细胞数量不足而无法有效治疗，影响临床开发和商业可行性[210][212] - 公司产品候选药物可能靶向表达目标抗原的健康细胞，导致严重和潜在致命的不良反应[213] - 公司产品候选药物可能与体内其他肽或蛋白质序列发生严重和潜在致命的交叉反应，影响