TScan Therapeutics (NasdaqGM:TCRX) FDA Announcement November 03, 2025 08:00 AM ET Speaker0Dose range for the pivotal study. During 2025, we introduced a fourth dose level into the phase one study so that we could implement fixed dosing rather than weight-based dosing, which is preferable in the commercial setting. At this fixed dose level, patients will receive about 800 million cells in their first infusion and about 1.6 billion cells in their second infusion. In agreement with the FDA, we plan to dose and ...

TScan Therapeutics, Investor Call November 3, 2025 Investor call November 3, 2025 Disclaimers and forward-looking statements This presentation and accompanying discussion contain forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, but not limited to, express or implied statements regarding the Company's plans, progress, expectations, and timing relating to the Company's hematologic malignancies program, including updated manufacturing process res ...

Positive end of Phase I meeting and agreement reached with FDA on pivotal study design for TSC-101 Dosed first solid tumor patients with multiplex TCR-T therapy; paused further enrollment to prioritize heme development; reiterates planned data readout in Q1 2026 Enacted ~30% workforce reduction to focus clinical development on heme program and initiate pre-clinical development of in vivo-engineered TCR-T for solid tumors Strategic prioritization extends cash runway into H2 2027 Conference call and webcast s ...

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With this rapid growth, Ardelyx increased its 2025 IBSRELA sales projection to $250 million to $260 million, demonstrating management's growing confidence in the product's long-term prospects. XPHOZAH, its second important asset, is used to reduce serum phosphate (phosphorus) levels in individuals with chronic kidney disease (CKD) on dialysis who have hyperphosphatemia, a condition characterized by an excess of phosphate in the blood. XPHOZAH is gaining appeal among nephrologists, boasting net sales of $25 ...

Highlights discovery of novel targets in T cell-driven autoimmune disorders; initial findings to be presented at the ACR Convergence 2025WALTHAM, Mass., Sept. 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- TScan Therapeutics, Inc. (Nasdaq: TCRX), a clinical-stage biotechnology company focused on the development of T cell receptor (TCR)-engineered T cell (TCR-T) therapies for the treatment of patients with cancer, today announced the acceptance of two abstracts, one as an oral presentation and another as a poster presentation ...

**公司及行业** TScan Therapeutics 一家临床阶段生物技术公司 专注于开发TCR-T细胞疗法用于癌症治疗[1][2] **核心临床项目与数据** * 血液恶性肿瘤项目 针对接受骨髓移植患者预防复发 治疗组26例患者中仅2例复发(8%) 对照组12例患者中4例复发(33%) 基于复发率显著降低 项目进入关键性研究[3] * 实体瘤项目 开发多重疗法(同时使用多种TCR-T疗法)解决肿瘤异质性 计划明年Q1公布首批多重治疗患者数据[4][26] * 血液瘤关键试验采用合成对照组 从CIBMTR数据库(含超70万患者)为每位治疗组患者匹配3例对照 预计24个月内完成入组 2027年底公布无复发生存顶线数据[21] **产品管线与技术创新** * 当前管线包含9种处于I期临床的TCR-T疗法(血液瘤2种+实体瘤7种) 昨日新增2种靶向CD45的TCR进入IND准备阶段[6] * 核心技术为T细胞靶点发现技术 与安进合作研究克罗恩病 并内部发现多个自身免疫病靶点 计划今年底公布数据[28][29] * 实体瘤策略构建TCR库 根据患者肿瘤抗原表达定制2-3种TCR组合 目前3种TCR(HPV/MAGE4/PRAME)已完成二级剂量爬坡 即将开展多重治疗[27] **商业化与市场潜力** * 当前美国每年约9000例AML/MDS/ALL患者接受异体移植 欧洲类似规模 初始目标人群为符合HLA-A0201及阴性供体条件的1300例患者[22][23] * 若临床实践转向单倍体相合移植(为使用疗法) 目标市场可扩至3400例/年 若再结合清髓预处理转向降低强度预处理 市场可超5000例/年[24] * 通过扩展其他HLA类型(如A0301/A0101/A2402) 目标市场可翻倍 叠加其他扩展机会 年潜在患者超15000例[25] **财务与运营** * Q2末现金储备2.18亿美元 预计资金可支撑至2027年Q1[4] * 拥有自建GMP生产设施 但血液瘤主导项目采用外部CDMO进行商业化生产[4] **研发里程碑** * 2025年底: 公布血液瘤I期研究两年随访数据 启动TSC-101关键试验 提交扩展TCR的IND申请[29] * 2026年Q1: 公布实体瘤多重疗法初步安全性与反应数据[29] * 2025年底: 公布自身免疫病内部研究数据[29] **安全性与耐受性** * 血液瘤疗法耐受性良好 治疗组与对照组不良事件无显著差异 仅2例出现可控的细胞因子释放综合征(1例1级+1例2级) 无ICANS病例[13][14] **临床策略亮点** * 血液瘤疗法利用供体T细胞工程化后特异性清除残留癌细胞(HA2阳性) 不损伤健康供体细胞(HA2阴性) 治疗仅需两次30-60分钟输注[9][11] * 采用嵌合率(完全供体嵌合=无复发风险)和MRD检测(阴性=低复发风险)作为核心疗效指标 治疗组完全供体嵌合比例显著高于对照组[15][16][17]

公司概况 * TScan Therapeutics是一家专注于TCR-T细胞疗法的公司 由哈佛医学院孵化 核心技术是发现任何T细胞靶点的能力[2] * 公司拥有两个主要临床项目 领先项目针对血液恶性肿瘤 第二个项目针对实体瘤[2] * 实体瘤项目的核心假设是同时使用多种TCR-T细胞疗法（多重疗法）能获得更深、更持久的缓解 模仿自然界的多克隆反应[3] 血液恶性肿瘤项目（Heme Program）临床数据与进展 * 针对接受骨髓移植的AML、MDS或ALL患者 核心未满足需求是移植后复发患者预后极差 疗法旨在预防移植后复发[3][9] * 在ASH会议上公布了26名接受TSC-100或TSC-101治疗的患者数据 仅2例复发（复发率8%） 对照组13名患者中有4例复发（复发率约33%）[4] * 基于此数据 公司决定推进关键性试验 已与FDA讨论并设计好试验方案 预计今年入组首例患者 24个月后（即2027年底）获得顶线结果[5] * 对于该患者群体 历史两年复发率约为40% 公司期望将复发率降低50%至20%左右[7] * 美国每年约有9,000名AML、MDS和ALL患者接受骨髓移植 公司专注于接受降低强度预处理（RIC）的患者 这类患者占移植总数的三分之二 且复发率更高[8][9] * 疗法耐受性良好 在26名患者中仅观察到1例1级和1例2级CRS 未增加移植相关不良事件发生率 未观察到ICANs或其他细胞疗法典型不良事件[11] 血液恶性肿瘤项目关键性试验设计 * 试验设计利用CIBMTR数据库（包含约70万患者数据）进行真实世界证据研究 为治疗组每名患者匹配3名数据库中的对照患者[12] * 匹配标准包括精确疾病匹配以及基于预后变量（如患者年龄、突变状态如p53或FLT3、具体预处理方案）的倾向评分匹配 可匹配8-10个变量[13][14] * 试验主要终点为无复发生存期（RFS） 已与FDA达成一致 RFS风险比（HR）为0.6即可支持产品完全批准 该标准与此领域其他研究一致[15] * 为达到85%的统计效力 试验需要约140名受试者接受治疗 并按1:3与对照组进行随机化[15] * 医生反馈积极 认为若能将复发率降低15%-20%即具有临床意义 而公司目标是降低50% 支付方表示若达到主要终点将会报销[17] * 患者需满足HLA类型为A0201 且捐赠者为A0201阴性[17] 血液恶性肿瘤项目市场扩展计划 * 公司正将项目扩展至其他HLA类型 专注于从CD45蛋白衍生靶点 因其大量表达于所有谱系血液细胞且仅表达于血液细胞[19] * 针对HLA-A0301的TCR已进入IND enabling阶段 针对HLA-A0101的TCR（针对CD45）也于今早8K公告进入IND enabling阶段[19] * 针对亚洲人群最常见HLA类型A2402的TCR处于晚期发现阶段[20] * 扩展至这三个额外HLA类型预计可使可寻址市场翻倍 但需要单独的关键性研究 计划明年启动这些产品的I期试验[20] 实体瘤项目与ImmunoBank * 实体瘤项目的核心问题是肿瘤异质性 并非所有肿瘤细胞都表达相同靶点[21] * 公司已建立针对不同癌症特异性靶点和不同HLA类型的TCR库（ImmunoBank） 愿景是根据患者肿瘤表达的抗原 从中选择2-3种最佳TCR进行治疗[22] * I期试验中已引入7种不同的TCR 针对5种癌症特异性靶点（MAGE-A4、MAGE-C2、MAGE-A1、PRAME和HPV16的E7蛋白）和4种HLA类型[22][23] * 试验专注于头颈癌、软组织肉瘤和非小细胞肺癌（针对MAGE和PRAME家族靶点） 以及由HPV感染引起的癌症（如头颈癌、宫颈癌、肛癌和生殖器癌） 特意避开竞争激烈的皮肤黑色素瘤领域[25][26] 实体瘤项目预期与催化剂 * 初始安全性和反应数据预期从今年年底推迟至明年第一季度（Q1）发布[24] * Q1数据将包括大约8-10名接受多重疗法治疗的患者 这些患者均被视为有效剂量 预计每位患者都会对产品产生反应[24] * 该数据将首次验证核心假设：多重疗法是否能产生深度反应[24] 其他研发项目与合作伙伴关系 * 公司与安进（Amgen）合作 发现克罗恩病患者中T细胞的靶点[29] * 公司内部还有针对其他自身免疫性疾病T细胞靶点的发现项目 预计今年晚些时候在医学会议上公布一些令人兴奋的靶点发现成果[29] * 公司也在开发体内工程平台 通过修饰的慢病毒体内递送或脂质纳米颗粒制剂进行遗传重编程 而非CRISPR[34][35] 财务状况与资本配置 * 公司第二季度末拥有约2.18亿美元现金及现金等价物 预计资金可支撑至2027年上半年[32] * 资本优先用于启动和运行血液瘤关键性试验[32] * 实体瘤项目的资金已支持到此次数据读出 Q1的数据结果将决定该项目未来的融资策略[32] 竞争格局与外部环境 * 认为自身属于追求TCR-T细胞疗法的公司中较小的一类 密切关注中国在T细胞接合器领域的发展 但在基因重编程T细胞疗法领域较少[33] * 认为其项目不太适合AI创新 但投资了企业版ChatGPT用于内部发现工作 并探索使用AI优化临床试验选址和设计[36] * 关税对公司影响不大 因大部分生产材料源自美国[38] * FDA领导层变动带来的不确定性影响了整个生物技术领域 但细胞疗法仍在FDA受到高度重视[38]

公司近期活动 - 公司宣布将参加摩根士丹利第23届年度全球医疗保健会议 时间为2025年9月9日东部时间下午5:35 [1][3] - 公司宣布将参加H C Wainwright第27届年度全球投资会议 时间为2025年9月10日东部时间上午9:00 [1][3] - 炉边谈话和演示的网络直播将在公司网站活动与演示部分提供 直播回放将在活动结束后保留90天 [1] 公司业务概况 - 公司是临床阶段生物技术公司 专注于开发T细胞受体工程化T细胞疗法用于癌症治疗 [2] - 主要TCR-T候选疗法针对血液恶性肿瘤患者 用于预防异基因造血细胞移植后复发 目前处于ALLOHA Phase 1血液试验阶段 [2] - 公司开发并持续扩展ImmunoBank治疗性TCR库 可识别多样化靶点并关联多种HLA类型 为多种癌症患者提供定制化多重TCR-T疗法 目前处于PLEXI-T Phase 1实体瘤试验阶段 [2] - 公司目前正在为两个临床项目招募患者 [2] 行业会议参与 - 摩根士丹利会议地点位于纽约时代广场喜来登酒店 [3] - H C Wainwright会议地点位于纽约乐天皇宫酒店 [3]

财务表现 - 季度每股亏损0.28美元 与Zacks一致预期持平 去年同期亏损0.28美元[1] - 季度营收308万美元 大幅超越Zacks一致预期58.07% 去年同期营收54万美元[2] - 过去四个季度中 两次超越每股收益预期 两次超越营收预期[1][2] 股价表现 - 年初至今股价下跌47% 同期标普500指数上涨8.4%[3] - 短期股价走势可持续性取决于管理层在财报电话会中的评论[3] 业绩展望 - 下季度一致预期每股亏损0.29美元 营收238万美元[7] - 本财年一致预期每股亏损1.11美元 营收967万美元[7] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预期表现与市场持平[6] 行业比较 - 所属医疗生物技术与遗传学行业在Zacks行业排名中处于后43%分位[8] - 同业公司Editas Medicine预计季度每股亏损0.41美元 同比改善50%[9] - Editas Medicine预计营收85万美元 同比增长66.7% 过去30天预期保持稳定[9]