市场患者规模 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[490] 产品临床试验数据 - Jelmyto在3期OLYMPUS试验意向治疗人群中完全缓解率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8% [496] - 基于OLYMPUS试验16名患者数据，Jelmyto缓解中位持续时间为28.9个月[497] - UGN - 102在2b期OPTIMA II试验中，65%（41/63）患者治疗3个月后完全缓解，治疗开始9个月后持久缓解概率经Kaplan - Meier分析估计为72.5% [503] - 基于OPTIMA II研究15名患者数据，UGN - 102缓解中位持续时间为24.4个月[504] - UGN - 102的3b期研究共招募8名患者，75%的患者在开始治疗三个月后达到完全缓解[509] 公司团队情况 - 公司客户面对团队约有80名代表[498] 产品医保覆盖情况 - 所有医保患者和超1.5亿商业保险人群可覆盖Jelmyto [499] 产品试验招募及进度 - 3期ENVISION试验目标招募220名患者，2022年12月完成目标招募，若结果积极，预计2024年提交NDA [508] 产品特性对比 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后可达6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制达8mg [494] 产品独占期及专利情况 - Jelmyto新产品独占期至2023年4月15日，孤儿药独占期至2027年4月15日，美国主要专利2031年1月到期[493] 产品销售收入情况 - 2022年和2021年公司Jelmyto产品销售收入分别为6440万美元和4800万美元，增长1640万美元[520][541] 公司收入成本及毛利率情况 - 2022年和2021年公司收入成本分别为770万美元和520万美元，若未销售监管批准前已费用化的Jelmyto产品，2022年毛利率约为87.5%，2021年为88.1%[542] 公司递延税项资产及税务亏损情况 - 截至2022年12月31日，公司累计递延税项资产对应的税务亏损约为4.191亿美元，预计未来仍会产生税务亏损[538] 公司临床研究进展 - 2022年3月公司宣布FDA批准其开展UGN - 301在复发性NMIBC患者中的1期临床研究，该研究于4月启动并正在积极招募患者[514] 公司合作协议情况 - 2019年11月公司与Agenus Inc.达成全球许可协议，开发和商业化通过膀胱内给药治疗泌尿道癌症的zalifrelimab[512][517] - 2021年1月公司与MD Anderson达成三年战略研究合作协议，截至2022年12月31日已支付200万美元资助合作，2022年7月决定结束合作[518] 公司费用变化情况 - 2022年和2021年公司研发费用分别为5290.6万美元和4764.2万美元，增加526.4万美元[540] - 2022年和2021年公司销售和营销费用分别为5192万美元和4759.2万美元，增加432.8万美元[540] - 2022年和2021年公司一般和行政费用分别为3091.8万美元和3994.3万美元，减少902.5万美元[540] - 2022年和2021年研发费用分别为5290万美元和4760万美元，增长530万美元[543] - 2022年和2021年销售和营销费用分别为5190万美元和4760万美元，增长430万美元[544] - 2022年和2021年一般及行政费用分别为3090万美元和3990万美元，减少900万美元[545] 公司现金及等价物情况 - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为1亿美元[549] - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为1亿美元[583] 公司运营、投资、融资活动现金情况 - 2022年和2021年运营活动净现金使用量分别为8760万美元和8490万美元，增加270万美元[559] - 2022年和2021年投资活动净现金提供量分别为110万美元和410万美元，减少300万美元[560] - 2022年和2021年融资活动净现金提供量分别为9710万美元和7230万美元，增加2480万美元[561] - 2022年和2021年公司经营活动净现金使用量分别为8755.9万美元和8489.2万美元[610] - 2022年和2021年公司投资活动净现金提供量分别为106万美元和406.9万美元[610] - 2022年和2021年公司融资活动净现金提供量分别为9713.4万美元和7231.9万美元[610] 公司累计亏损情况 - 截至2022年12月31日，公司累计亏损5.771亿美元[554] - 截至2022年和2021年12月31日，公司累计亏损分别为5.771亿美元和4.673亿美元[616] 公司运营资金支持情况 - 公司预计现有资源和预计收入仅能支持到2024年第一季度中期的运营[555] 公司经营租赁付款义务情况 - 截至2022年12月31日，公司未来最低经营租赁付款总义务为290万美元[571] 利率变动对公司影响情况 - 若2022年12月31日利率变动10%，不会对公司现金及现金等价物的公允价值产生重大影响[583] 汇率变动对公司影响情况 - 2022年美元兑新谢克尔升值11.9%，公司在以色列的运营成本可能增加[585] 公司合并净收入情况 - 公司2022年全年合并净收入为6440万美元，其中产品销售总收入占大部分[598] 公司持续经营能力情况 - 公司自成立以来一直亏损且经营现金流为负，其持续经营能力存疑[593] - 公司预计未来将继续亏损，经营活动产生负净现金流，需大量额外融资以维持运营[616][619] - 公司的持续经营能力受筹集额外资金、Jelmyto产品销售产生现金流入以及开发UGN - 102的能力影响[618] 公司收入确认及核算方法情况 - Jelmyto产品销售在控制权转移给客户时确认收入，通常是产品交付给主治医生时[576,598] - 公司采用授予日公允价值法核算员工和董事的股权奖励[577] - RTW交易所得净收益确认为长期负债，后续计量遵循ASC Topic 835 - 30[580] - 公司根据税前收入和适用税率计提所得税，采用资产负债法计算递延税[581] - 公司对仅以持续服务为条件且有分级归属计划的奖励，采用直线法确认补偿成本[579] 公司资产情况 - 截至2022年和2021年12月31日，公司总资产分别为13.5619亿美元和11.9746亿美元[604] 公司营收及净亏损情况 - 2022年和2021年公司营收分别为6.4357亿美元和4.8042亿美元，同比增长33.96%[606] - 2022年和2021年公司净亏损分别为1.09783亿美元和1.1082亿美元，亏损幅度有所收窄[606] 公司权益持有人损失及每股损失情况 - 2022年和2021年归属于公司权益持有人的损失分别为109,783,000美元和110,820,000美元，每股损失分别为4.81美元和4.96美元[658] 公司加权平均流通普通股数量情况 - 2022年和2021年加权平均流通普通股数量分别为22,806,812股和22,347,481股[658] 公司应付账款及应计费用情况 - 截至2022年和2021年12月31日，应付账款分别为5,527,000美元和5,786,000美元[660] - 截至2022年和2021年12月31日，应计销售准备金分别为618,000美元和497,000美元[660] - 截至2022年和2021年12月31日，应计临床费用分别为2,853,000美元和1,377,000美元[660] - 截至2022年和2021年12月31日，应计研发费用分别为1,285,000美元和1,748,000美元[660] - 截至2022年和2021年12月31日，应计销售、一般和行政费用分别为1,609,000美元和1,965,000美元[660] - 截至2022年和2021年12月31日，应计其他费用分别为491,000美元和729,000美元[660] 公司利息收入及其他收入（费用）净额情况 - 2022年和2021年利息收入分别为938,000美元和365,000美元[661] - 2022年和2021年其他收入（费用）净额分别为72,000美元和 - 153,000美元[661] 公司库存及证券情况 - 2022年12月31日总库存为669.5万美元，2021年为585.2万美元[662] - 2022年12月31日可交易证券公允价值为4455.6万美元，2021年为4545.4万美元[670] - 2022年12月31日投资的摊销成本为4466.3万美元，公允价值为4455.6万美元，未实现损失10.7万美元[672] - 截至2022年12月31日，处于未实现损失状态的投资公允价值为4220万美元，由20种证券组成[675] - 2022年12月31日投资按合同到期日的公允价值，一年内到期为4455.6万美元，2021年为6618.1万美元；一至三年到期2022年为0，2021年为67.5万美元[676] 公司物业和设备情况 - 2022年12月31日物业和设备净值为129.7万美元，2021年为196.7万美元；2022年折旧和摊销费用为90万美元，2021年为80万美元[677] 公司预付远期协议情况 - 2021年3月公司与RTW签订预付远期协议，收到7500万美元（扣除交易成本后7240万美元）[678] - 2022年Jelmyto年净销售额达2亿美元以下的支付比例为13%[679] - 若未在指定日期获得UGN - 102的FDA批准，Jelmyto各销售层级向RTW的未来现金支付将增加1.5%[680] - 截至2022年12月31日，预付远期义务的账面价值为9892.3万美元[683] 公司贷款协议情况 - 2022年3月7日公司与Pharmakon签订高达1亿美元的高级有担保定期贷款协议，分两期发放，第一期7500万美元于2022年3月发放，第二期2500万美元于2022年12月发放[685] - 贷款期限为自首次放款起五年，可提前还款，前48个月仅支付利息，之后支付本金和利息，利率为3个月伦敦银行同业拆借利率（下限1.25%）加8.25%[685] - 公司产生420万美元融资费用，作为长期债务的直接抵减项，采用实际利率法在债务期限内摊销[686] - Pharmakon贷款关闭时长期债务为10亿美元[687] - 资本化成本和折扣为421.7万美元[687] - 利息费用为843.8万美元[687] - 已支付金额为668.5万美元[687] - 截至2022年12月31日，Pharmakon贷款的账面价值为9753.7万美元[687]