市场患者规模 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌层浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[123] 产品特性 - 标准水性丝裂霉素制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后可达6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制高达8mg丝裂霉素[125] 专利与独占权 - Jelmyto新药独占权于2023年4月15日到期，孤儿药独占权延至2027年4月15日，物质成分专利2031年初到期，美国主要专利2031年1月到期[128] 临床试验结果 - OLYMPUS试验中Jelmyto意向治疗人群完全缓解率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8% [133] - OPTIMA II试验中，65%（41/63）的UGN - 102治疗患者在治疗开始3个月后达到完全缓解，治疗开始9个月后持久缓解概率经Kaplan - Meier分析估计为72.5% [139] - 基于OPTIMA II后续研究，15名达到完全缓解患者中，缓解中位持续时间为24.4个月[140] - 2023年7月公布3期ATLAS和ENVISION试验数据，ATLAS试验中UGN - 102降低复发、进展或死亡风险55%，仅接受UGN - 102的患者3个月完全缓解率为64.8%，仅接受TURBT的患者为63.6%；ENVISION试验中UGN - 102治疗患者初始治疗3个月后完全缓解率为79.2%[144] - 3b期研究完成8名患者招募，初步结果显示75%的患者达到完全缓解，8名患者均更倾向在家治疗，6名患者中5名推荐UGN - 102在家灌注[145][146] 公司团队情况 - 公司客户面对团队约有80名代表[131] 医保覆盖情况 - 医保覆盖Jelmyto，绝大多数商业保险计划有相关政策，覆盖超1.5亿人[132] 产品批准相关 - 2022年9月，FDA批准Jelmyto混合剂复溶后使用期从8小时延长至96小时[134] - 2022年3月FDA批准UGN - 301针对复发性非肌肉浸润性膀胱癌的1期临床研究新药申请，4月启动多臂1期研究并积极招募[151] 临床试验计划 - 3期ENVISION试验评估UGN - 102作为低级别中度风险NMIBC主要化学消融疗法的疗效和安全性，主要终点是首次灌注3个月后的完全缓解率[142] - 2022年2月启动3期ENVISION试验，目标招募220名患者，12月完成目标招募[143] 新药申请计划 - 2023年10月与FDA就UGN - 102新药申请提交计划达成协议，FDA同意采用滚动审查，计划2024年1月提交化学、制造和控制部分[147] 合作协议情况 - 2021年1月与MD安德森达成三年战略合作协议，已支付200万美元资助合作，2022年7月决定结束合作，2023年无需再支付固定双年度资助费用[153] 产品销售收入 - 截至2023年9月30日的三个月和九个月，Jelmyto产品销售收入分别为2090万美元和5920万美元[155] 税务亏损情况 - 截至2022年12月31日，公司在以色列累计经营亏损导致的可结转税务亏损约为4.191亿美元，预计可无限期结转至未来应税年度[170] 研发费用与收入预期 - 公司目前专注推进产品候选药物，预计未来几年研发费用将增加，因临床项目进展和寻求启动更多临床试验[161] 产品获批与资金需求 - 除Jelmyto于2020年4月获FDA批准外，其他产品候选药物均未获批，无法估计开发和商业化成本及盈利时间，预计通过股权或债务融资和合作安排满足资金需求[163] 收入对比 - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司收入分别为2090万美元和1610万美元，增长480万美元[173][174] - 2023年和2022年截至9月30日的九个月，公司收入分别为5920万美元和4630万美元，增长1290万美元[183][184] 研发费用对比 - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司研发费用分别为1020万美元和1310万美元，减少290万美元[173][176] - 2023年和2022年截至9月30日的九个月，公司研发费用分别为3430万美元和3840万美元，减少410万美元[183][186] 现金及等价物与证券情况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为1.539亿美元[194] ATM销售协议额度 - 截至2023年9月30日，公司与Cowen的ATM销售协议剩余额度约为8340万美元[196] 资金获取情况 - 2021年5月，公司从RTW获得7500万美元预付远期付款（扣除交易成本后为7240万美元）[197] - 2022年3月和12月，公司从Pharmakon分别获得7500万美元（扣除交易成本后为7080万美元）和2500万美元贷款[198] - 2023年7 - 8月，公司私募交易总收益为1.2亿美元，支付给配售代理和财务顾问费用360万美元[199] 净亏损对比 - 2023年和2022年截至9月30日的九个月，公司净亏损分别为7622.8万美元和8091.4万美元，减少468.6万美元[183] 累计亏损情况 - 截至2023年9月30日，公司累计亏损6.533亿美元，预计未来仍将持续亏损[200] 运营租赁付款情况 - 公司运营租赁未来最低租赁付款总额为210万美元[212] 定期贷款情况 - 2022年3月和12月，公司分两笔获得共计1亿美元定期贷款，利率为8.25%加三个月伦敦银行同业拆借利率，2023年6月修订为基于纽约联邦储备银行公布的担保隔夜融资利率[213] 经营活动现金使用情况 - 2023年前九个月，经营活动净现金使用量为6340万美元，较2022年的6580万美元减少240万美元[214][215] 投资活动现金情况 - 2023年前九个月，投资活动净现金流入为1040万美元，而2022年为净现金使用2200万美元，净变化为3240万美元[214][216] 融资活动现金情况 - 2023年前九个月，融资活动净现金流入为1.169亿美元，较2022年的7180万美元增加4510万美元[214][217] 现金及等价物和证券公允价值影响 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为1.539亿美元，利率10%的变化不会对其公允价值产生重大影响[218] 汇率对运营费用影响 - 2022年美元兑新以色列谢克尔升值11.9%，新以色列谢克尔兑美元汇率10%的变化不会对公司运营费用产生重大影响[220] 披露控制和程序情况 - 截至2023年9月30日，公司披露控制和程序在合理水平水平上有效[223][224] 财务报告内部控制变化 - 2023年第三季度，公司财务报告内部控制发生重大影响的变化[225]