目标疾病患者数量 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌层浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[128] 药物特性 - 标准水性丝裂霉素制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后约6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel最多可配制8mg丝裂霉素[130] 药物独占权与专利期限 - Jelmyto新药独占权于2023年4月15日到期，孤儿药独占权延至2027年4月15日，美国主要专利2031年1月到期[133] 药物临床试验效果（Jelmyto） - OLYMPUS试验中Jelmyto意向治疗人群完全缓解率为58%（41/71），12个月时反应持久性估计为81.8%，中位反应持续时间未达到[138] - 2024年OLYMPUS试验事后分析显示，41例初始完全缓解患者中位反应持续时间为47.8个月，5年滚动试验中75%（N = 15）无疾病复发[136] 公司客户团队情况 - 公司客户面向团队约80人，包括区域业务经理、区域业务总监等[137] 药物政策覆盖与使用期 - 绝大多数商业保险计划政策覆盖超1.5亿人，2022年9月FDA将Jelmyto混合剂使用期从8小时延至96小时[139] 药物临床试验效果（UGN - 102） - UGN - 102的2b期OPTIMA II试验中，65%（41/63）患者治疗3个月后完全缓解，9个月时持久反应概率估计为72.5%[145] - 2022年12月OPTIMA II后续研究显示，15例完全缓解患者中位反应持续时间为24.4个月[146] - 2020年12月启动3期ATLAS试验，2022年12月因FDA接受单臂试验方法而停止招募，ATLAS试验中UGN - 102降低疾病复发、进展或死亡风险55%，仅接受UGN - 102的患者3个月完全缓解率为64.8%，仅接受TURBT的患者为63.6%[147][148][149] - 2022年2月启动3期ENVISION试验，目标招募220名患者，2022年12月完成目标招募，试验中接受UGN - 102治疗的患者初始治疗3个月后完全缓解率为79.2%，预计2024年第二季度公布反应持续时间的次要终点数据[148][149] - 3b期研究共招募8名患者，初步结果显示75%的患者达到完全缓解，所有8名患者更倾向在家治疗，6名患者中的5名推荐UGN - 102家庭灌注而非TURBT，4名调查者中的3名认为家庭治疗与办公室治疗无差异[150][151] 药物收入情况 - Jelmyto商业推出后前三个财年第三季度收入较上一季度适度下降，未来收入预计季度间波动[141] - 2024年和2023年第一季度，Jelmyto产品销售收入分别为1880万美元和1720万美元[161] - 2024年和2023年第一季度营收分别为1880万美元和1720万美元，增长160万美元[179][180] 研发费用情况 - 2024年和2023年第一季度，研发费用分别为1549.4万美元和1249.8万美元，其中人员、设施和设备等间接费用分别为419万美元和438.6万美元，临床和其他开发成本分别为1130.4万美元和811.2万美元[164] - 2024年和2023年第一季度研发费用分别为1550万美元和1250万美元，增长300万美元[179][182] 药物申请进展 - 2023年10月与FDA就提交UGN - 102新药申请达成协议，预计2024年第三季度完成滚动提交[152] - 2024年1月与medac达成许可和供应协议，开发UGN - 103和UGN - 104，4月FDA接受UGN - 103的新药研究申请，预计年底对UGN - 103进行3期试验给药，随后启动UGN - 104的3期试验[154] - 2022年3月FDA批准UGN - 301的新药研究申请，4月启动多臂1期研究，预计2024年年中获得该1期研究的安全性和耐受性数据[158] 销售和营销费用情况 - 销售和营销费用主要包括Jelmyto的商业化活动和UGN - 102的预商业化活动相关的商业人员成本[171] - 2024年和2023年第一季度销售和营销费用分别为1710万美元和1410万美元，增长300万美元[179][183] 一般和行政费用情况 - 一般和行政费用主要包括人员成本、医疗事务服务、外部专业服务成本、设施成本、会计和审计服务、法律服务及其他咨询费用[172] 公司税务亏损情况 - 截至2023年12月31日，公司累计结转税务亏损约4.52亿美元[176] 公司成本情况 - 2024年和2023年第一季度成本分别为170万美元和230万美元，减少60万美元[179][181] 公司资金情况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.645亿美元[188] - 2024年第一季度，公司通过ATM销售协议出售3400468股普通股，总收益约5610万美元，净收益约5470万美元，剩余额度约2730万美元[190] - 2021年3月，公司与RTW达成预付远期协议，获得7500万美元预付款（扣除交易成本后为7240万美元）[191] - 2022年3月和12月，公司分两笔从Pharmakon获得1亿美元高级担保定期贷款[192] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损7.116亿美元[196] - 截至2024年3月31日，公司未来最低经营租赁付款总义务为150万美元[206] - 2022年3月7日，公司与Pharmakon签订高达1亿美元的高级有担保定期贷款协议，分两期发放，第一期7500万美元于2022年3月发放，第二期2500万美元于2022年12月发放[207] - 2024年3月13日，公司与Pharmakon签订修订和重述的贷款协议，第三期2500万美元需在2024年9月30日前提取，第四期7500万美元可在2025年8月29日前选择提取[208] 公司现金流情况 - 2024年第一季度，经营活动净现金使用量为3170万美元，2023年同期为2580万美元，增加了590万美元[211][212] - 2024年第一季度，投资活动净现金流入为1350万美元，2023年同期为630万美元，增加了720万美元[211][213] - 2024年第一季度，融资活动净现金流入为5470万美元，2023年同期为70万美元，增加了5400万美元[211][214] 公司资金公允价值与汇率影响 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.645亿美元，利率变动10%不会对其公允价值产生重大影响[215] - 2023年美元兑新以色列谢克尔升值2.4%，新以色列谢克尔兑美元汇率变动10%不会对公司2024年第一季度经营费用产生重大影响[218] 公司法律诉讼情况 - 2024年4月2日，公司在美国特拉华州地方法院对梯瓦制药提起诉讼，指控其侵犯两项美国专利[225] 公司财务报告内部控制情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效，该季度公司财务报告内部控制无重大变化[222][223]