市场规模与患者数量 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）每年可治疗患者约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）每年可治疗患者约80000人[458] - 2017年美国尿路上皮癌估计患病率为748000人，2020年年发病率约85000人，2017年低级别中度风险NMIBC患病率约340000人[471] - 2020年美国仅医疗保险对尿路上皮癌治疗年支出预计至少50亿美元[471] 产品特性 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后约6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制高达8mg丝裂霉素[462] 商业团队组建 - 公司为Jelmyto组建约48名代表的商业团队，由7名区域业务经理领导，各区域配备临床护士教育者和现场报销经理，还有7名医学科学联络官[465] 保险覆盖情况 - 大部分大型商业保险计划政策覆盖超1.5亿人[466] 产品临床试验结果 - UGN - 102的2b期OPTIMA II试验中，63名患者参与，65%（41/63）患者治疗3个月后完全缓解，9个月缓解持续率经KM分析估计为72.5% [469] - UGN - 102意向治疗人群和诊断时被认为无法手术切除亚组人群完全缓解率为58%（41/71），12个月缓解持续率经KM分析估计为81.8% [469] 其他公司试验情况 - 2020年8月，Allergan的2期APOLLO试验未达主要终点[477] 许可协议 - 2019年11月，公司与Agenus达成许可协议，获AGEN1884抗体全球（部分地区除外）独家、含特许权使用费、可转授许可[478] 销售收入情况 - 2020年产品Jelmyto销售收入为1180万美元，2019年RTGel相关收入为1.8万美元[483][484] - 2020年和2019年的收入分别为1180万美元和1.8万美元，增长1180万美元，源于Jelmyto获批后的销售[504][505] 研发补助与义务 - 截至2020年12月31日，公司从以色列创新局获得总计210万美元的研发补助，2020年第一季度支付660万美元以解除对该局的义务[489] 研发费用情况 - 2019年公司因与Agenus Inc.的许可协议里程碑支付，记录了1000万美元的研发费用[496] - 2020年研发费用降至4730万美元，较2019年减少200万美元，排除2019年1000万美元里程碑支付后，增加800万美元[504][507] 税务亏损情况 - 截至2020年12月31日，公司在以色列的税务亏损结转总额约为2.502亿美元，预计未来仍会产生税务亏损[502] 收入成本情况 - 2020年和2019年的收入成本分别为100万美元和0，预计到2022年第一季度仍受Jelmyto库存成本影响[504][506] 销售和营销费用情况 - 2020年和2019年的销售和营销费用分别为4650万美元和1790万美元，增加2860万美元，源于Jelmyto商业推出[504][508] 一般和行政费用情况 - 2020年和2019年的一般和行政费用分别为4370万美元和4230万美元，增加140万美元，源于Jelmyto商业推出[504][509] 利息和其他收入净额情况 - 2020年和2019年的利息和其他收入净额分别为160万美元和430万美元，减少270万美元，因现金及等价物和有价证券减少[504][510] 现金及等价物和有价证券情况 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.039亿美元，足以支持未来至少12个月的运营[511] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为1.039亿美元[550] 股权销售情况 - 2020年第二季度和全年，公司根据ATM销售协议出售70万股普通股，总收益约1660万美元，扣除佣金和费用后净收益约1580万美元，协议剩余额度约8340万美元[514] 资金获取情况 - 2021年3月，公司获得RTW 7500万美元资金，用于支持Jelmyto的推出和UGN - 102的开发[515] 累计亏损情况 - 截至2020年12月31日，公司累计亏损3.565亿美元，预计未来至少两年将继续亏损[516] 经营活动净现金情况 - 2020年经营活动净现金使用量为1.059亿美元，2019年为7100万美元，增加3490万美元[518][519] 投资活动净现金情况 - 2020年投资活动净现金流入为9320万美元，2019年为净现金使用1.456亿美元，增加2.388亿美元[518][520] 融资活动净现金情况 - 2020年融资活动净现金流入为1650万美元，2019年为1.653亿美元，减少主要因2019年承销公开发行与2020年ATM销售协议销售的净收益差异[518][521] 经营租赁付款义务情况 - 截至2020年12月31日，公司未来最低经营租赁付款义务总额为290万美元[529] 收入确认原则 - Jelmyto产品销售在控制权转移给客户时确认收入，净收入包含退货、客户对价等估计[538] 股份支付核算方法 - 公司对员工和董事的股权类股份支付奖励采用授予日公允价值法核算[544] 所得税核算方法 - 公司按税前收入及适用税率计提所得税，采用资产负债法计算递延税[546] 税务立场确认和计量方法 - 公司采用两步法确认和计量不确定的税务立场，记录的税收利益为有超50%可能性实现的最大金额[547] 表外安排情况 - 报告期内公司无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[548] 金融工具风险情况 - 公司投资的部分证券存在利率波动风险，金融工具主要信用风险集中于现金及现金等价物[550] 通货膨胀影响情况 - 通货膨胀一般会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但在2019年和2020年未产生重大影响[551] 汇率变动情况 - 2018年美元兑新谢克尔升值8.1% [552] - 2019年和2020年美元兑新谢克尔累计贬值14.2% [552] 货币套期保值情况 - 公司目前未开展货币套期保值活动，但未来可能会开展，可使用外汇远期和掉期合约[553]