财务数据关键指标变化 - 公司自2015年12月成立以来未产生产品销售收入，截至2022年12月31日，通过股权证券销售和债务融资获得约4.592亿美元净收益[569] - 2022年和2021年公司净亏损分别为9210万美元和6890万美元，截至2022年12月31日累计亏损2.222亿美元[570] - 截至2022年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资2.302亿美元，预计可支撑运营费用和资本支出至2025年第一季度[571] - 公司预计近期不会从产品销售中获得收入，若产品研发成功获批或达成合作/许可协议，未来可能产生收入[572] - 2022年研发费用为6460万美元，较2021年的4750万美元增加1710万美元，主要因人员、设施和临床等费用增加[584][585] - 2022年一般及行政费用为2890万美元，较2021年的2150万美元增加740万美元，主要因人员、设施和专业费用增加[584][586] - 2022年其他收入较2021年增加120万美元，主要因现金、现金等价物和有价证券利息收入增加[584][588] - 2022年经营活动净现金使用量为8510万美元，主要因净亏损9210万美元和运营资产及负债净现金使用1270万美元，非现金费用1960万美元部分抵消；2021年为6910万美元，2022年较2021年增加1600万美元[601][602][603][604] - 2022年投资活动净现金使用量为9410万美元，包括购买1.232亿美元有价证券和850万美元财产及设备，有价证券到期收益3760万美元；2021年为9170万美元，包括购买8780万美元有价证券和390万美元财产及设备[601][605] - 2022年融资活动净现金流入为1.171亿美元，包括公开发行和私募发售普通股收益1.115亿美元、ATM设施发售普通股收益450万美元、行使股票期权和ESPP购买普通股收益120万美元；2021年为2.329亿美元，包括出售优先股收益4540万美元和首次公开募股净收益1.87亿美元[601][606] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司正在开发主要产品候选药物trem - cel，其治疗急性髓系白血病的IND申请于2021年1月获FDA受理，预计2023年底获得额外植入和血液学保护数据[565] - VCAR33项目有两个不同细胞来源的CAR - T疗法候选药物，计划2023年上半年为VCAR33 ALLO提交IND申请[566] - 公司认为trem - cel + VCAR33治疗系统可能改变患者预后，计划在提交该治疗系统IND申请前收集相关初始数据[567][568] 股权发售情况 - 2022年3月14日公司提交了总金额高达3.5亿美元的普通股、优先股、债务证券等的通用暂搁注册声明，并于3月18日生效[590] - 2022年3月公司与Jefferies签订协议，可发售价值最高达1.25亿美元的普通股，销售佣金最高为总收益的3%，当年售出856,030股，加权平均股价为每股5.23美元，扣除佣金后净收益为430万美元[591] - 2022年12月公司终止与Jefferies的协议，与Stifel签订协议，可发售价值最高达1.25亿美元的普通股，销售佣金最高为总收益的3%，当年售出10,000股，加权平均股价为每股6.67美元，扣除佣金和发行成本后净收益不足10万美元，截至12月31日，仍有1.249亿美元额度可售[592] - 2022年12月公司公开发行15,302,267股普通股，每股价格4.30美元，扣除相关费用后收益6130万美元；同时向RA Capital Healthcare Fund, L.P.私募发售11,627,907股普通股，每股价格4.30美元，扣除相关费用后收益4950万美元[593] 合同义务与会计估计 - 公司的合同义务主要是现有不可撤销租赁的未来最低租赁付款，其他承诺包括许可和合作协议的持续付款[608][609] - 公司在编制合并财务报表时需对研发应计费用、股权奖励公允价值等进行估计和判断[611][613][614] 会计准则与披露要求 - 公司选择延长过渡期以遵守新的或修订的会计准则，延迟采用这些标准直至适用于私人公司[619] - 公司作为新兴成长型公司，可享受特定的减少披露和其他要求，直至首次公开募股五周年后的财年最后一天或不再符合新兴成长型公司条件[620] - 公司将在最早满足以下条件的日期不再符合新兴成长型公司资格：2026年12月31日；财年总年度总收入超过12.35亿美元；被视为“大型加速申报公司”；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务[620][622] - 公司作为新兴成长型公司，可仅提供两年经审计的合并财务报表及相应减少披露[621] - 公司作为新兴成长型公司，可豁免遵守2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404条的审计师鉴证要求[621] - 公司作为新兴成长型公司，可减少高管薪酬安排的披露[621] - 公司作为新兴成长型公司，可豁免对高管薪酬或金色降落伞安排进行非约束性咨询投票的要求[621] - 公司作为新兴成长型公司，可豁免遵守上市公司会计监督委员会关于在合并财务报表审计报告中沟通关键审计事项的要求[621] - 公司作为较小报告公司，若不再是新兴成长型公司，可继续依赖某些披露要求的豁免[623] - 公司作为较小报告公司，本报告期无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[625]