财务数据关键指标变化 - 公司自2015年12月成立以来未产生产品销售收入，截至2023年12月31日，通过股权证券销售和债务融资获得约4.64亿美元净收益[464][482] - 2023年和2022年公司净亏损分别为1.179亿美元和9210万美元，截至2023年12月31日累计亏损3.401亿美元[465] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.372亿美元，预计可支撑运营费用和资本支出至2025年下半年[466] - 2023年研发费用为9431.5万美元，2022年为6455万美元，增加2976.5万美元[478][479] - 2023年一般及行政费用为3172.1万美元，2022年为2886.8万美元，增加285.3万美元[478][480] - 2023年其他收入（主要是利息收入）为817.3万美元，2022年为132.4万美元，增加684.9万美元[478][481] - 2023年和2022年经营活动净现金使用量分别为1.003亿美元和8510万美元，2023年较2022年增加1510万美元，主要因研发费用增加[493][494][496][497] - 2023年和2022年投资活动净现金分别为提供7100万美元和使用9410万美元，2023年主要因有价证券到期收益1.47亿美元，2022年主要因购买有价证券和设备支出[493][498] - 2023年和2022年融资活动净现金分别为提供290万美元和1.171亿美元，2023年主要来自Stifel协议售股和股票期权行权，2022年主要来自公开发行和私募[493][499] 业务线数据关键指标变化 - 公司在VBP101试验中，8名接受trem - cel治疗的患者均出现原发性中性粒细胞植入，3名接受Mylotarg治疗的患者通过重复剂量获得血液学保护[463] - 2024年1月公司在VBP301中给第一名患者使用VCAR33 ALLO，预计2024年上半年治疗更多患者，下半年报告初始数据[463] 融资相关情况 - 2022年3月14日公司提交通用暂搁注册声明，可提供总计达3.5亿美元的普通股、优先股、债务证券、认股权证或其任何组合的发售，截至2023年12月31日，还有2.748亿美元可用[483] - 2022年3月公司与Jefferies签订最高1.25亿美元的股权销售协议，当年售出856,030股普通股，加权平均每股价格5.23美元，扣除佣金后净收益430万美元[484][485] - 2022年12月公司终止与Jefferies的协议，与Stifel签订最高1.25亿美元的股权销售协议，2022年和2023年分别售出10,000股和1,016,662股普通股，加权平均每股价格分别为6.67美元和4.75美元，扣除佣金和发行成本后净收益分别少于10万美元和470万美元，截至2023年12月31日，Stifel协议下还有1.201亿美元额度可售[486] - 2022年12月公司公开发行15,302,267股普通股，每股价格4.30美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后收益6130万美元；同时向RA Capital Healthcare Fund私募11,627,907股普通股，每股价格4.30美元，扣除相关费用后收益4950万美元[487] 公司业务承诺 - 公司未来最低租赁付款义务主要涉及公司办公室和实验室房地产，租赁期限至2030年2月[500] - 公司其他承诺包括许可和合作协议，需根据开发、监管和商业里程碑支付款项[501] 公司特殊身份及相关政策 - 公司作为新兴成长公司，可选择延迟采用某些会计准则，享受特定的简化披露等要求，将在2026年12月31日、年收入超12.35亿美元、被认定为大型加速申报公司或三年累计发行非convertible债务超10亿美元等最早发生的日期不再符合新兴成长公司资格[508][510] - 公司为“较小规模报告公司”，若不再为新兴成长公司时仍为较小规模报告公司，可继续享受相关披露要求豁免[511] - 较小规模报告公司可选择仅在年报中列报最近两个财年的经审计合并财务报表[511] - 较小规模报告公司在高管薪酬方面的披露义务减少[511] - 公司可豁免遵守2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404节的审计师鉴证要求[512] - 公司定期报告、代理声明和注册声明中关于高管薪酬安排的披露减少[512] - 公司可豁免就高管薪酬或金色降落伞安排进行非约束性咨询投票的要求[512] - 公司可豁免遵守上市公司会计监督委员会关于在合并财务报表审计报告中沟通关键审计事项的要求[512] - 本报告期公司属于1934年《证券交易法》规则12b - 2所定义的较小规模报告公司[513] - 本报告期公司无需提供“市场风险的定量和定性披露”项要求的信息[513] 市场规模信息 - 急性髓系白血病（AML）在美国每年约有20000名新诊断患者[461]