公司财务状况 - 公司自成立以来一直处于亏损状态，未来几年预计仍将亏损，并可能永远无法实现或维持盈利[122] - 公司需要开展临床试验、寻找额外的产品候选者、收购或许可其他产品和技术、建立销售、营销和分销基础设施以商业化任何获得营销批准的产品等活动，预计将需要大量资金[126] - 如果公司无法按计划实现发展目标，产品的商业化可能会延迟，导致股价下跌[143] 风险因素 - 公司产品候选人可能出现意外副作用，可能影响患者招募或导致潜在的产品责任索赔[145] - 未能获得或延迟获得必要的监管批准将严重影响公司的商业前景[146] - Brexit导致欧洲当前监管框架不确定性，可能导致业务受到重大不利影响[147] - 公司与医疗保健提供者、组织、客户和第三方支付者的关系将受到适用的反贿赂、反回扣、欺诈和滥用法律和法规的约束[150] - 获得孤儿药品认定并不增加产品候选人获得市场独家销售权的可能性[153] - FDA已为sebetralstat授予孤儿药品认定，但这一认定可能无法有效保护产品免受竞争[155] - FDA为sebetralstat授予快速通道认定，但这并不一定会加快产品候选人的审批进程或增加获得市场批准的可能性[156] - 在一个司法管辖区获得监管批准并不保证能在其他司法管辖区获得或维持监管批准[157] - 公司产品候选人获得市场批准后将受到广泛的后市场监管要求，并可能面临后市场限制或市场撤回[158] - 公司产品候选人的开发和商业化活动受到FDA、欧盟、MHRA、瑞士和其他监管机构的全面监管[159] - 公司可能面临产品受限、撤回市场、罚款等风险[161] - 未遵守安全监测和儿童产品开发要求可能导致重大财务处罚[162] - 美国和其他国家的立法和监管变化可能影响产品批准和销售[163] - 立法和监管提案可能增加后续要求并限制药品销售和推广活动[164] - 美国多项立法倡议旨在控制医疗成本，加强监管审查[165] - 最近的医疗改革法案可能对药品定价产生重大影响[166] - 州级立法趋势可能限制药品定价和市场扩张[167] - 未来医疗改革可能加强对产品的覆盖标准和价格压力[168] - 国外政府往往实施严格的价格控制，可能对公司收入产生不利影响[169] - 未遵守环境、健康和安全法规可能导致罚款或损害公司业务[170] 法律和合规风险 - 新产品的保险覆盖和报销状态存在不确定性，可能限制公司市场推广能力和收入[184] - 美国CMS对新药品的报销决定对公司影响重大，私人支付者也会在很大程度上遏制报销[185] - 政府和第三方支付者限制医疗成本可能导致对新产品的覆盖和报销水平限制[186] - 政府支出减少可能影响FDA等机构的运作，进而延迟公司产品的研发和上市[189] - 公司面临产品责任诉讼风险，可能导致巨额责任和限制产品商业化[190] 合作与合作风险 - 公司与第三方合作开发和商业化产品候选者，合作失败可能影响市场潜力[208] - 未来合作可能面临的风险包括合作伙伴可能不按预期履行义务[209] - 合作伙伴参与业务合并可能减少或终止我们产品候选者的开发[210] - 公司依赖第三方支持或进行临床试验和研究，如果第三方未能如期履行合同义务，可能导致开发项目延迟或成本增加[212] - 我们无法独立进行所有临床试验，依赖第三方可能导致开发计划延迟[213] 知识产权风险 - 知识产权保护不足可能导致竞争对手开发类似产品，影响我们的商业化[218] - 公司成功与否在很大程度上取决于在美国、欧盟和其他国家获得和维持专利保护[219] - 专利申请过程昂贵耗时，可能无法及时申请和获得必要专利[220] - 我们的专利可能会受到挑战，导致专利权受限或无效，影响我们的竞争优势[222] - 未能充分保护知识产权可能对公司业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响[225] - 公司可能会卷入专利或其他知识产权诉讼，这可能会耗费大量时间和金钱[227] - 公司的商业成功取决于其能否在不侵犯第三方专有权利的情况下开发、制造、营销和销售产品候选人[228] - 如果公司被发现侵犯第三方的知识产权，可能会被要求获得许可证，否则可能会被迫停止商业化侵权技术或产品[229] - 公司依赖于专利、专有技术和其他专有信息来维护竞争地位，但泄露可能会对竞争地位造成损害[230] 经营风险 - 公司的未来成功取决于保留关键高管和吸引、留住和激励合格人员[231] - 招聘和留住合格的科学、临床、制造、销售和营销人员对公司的成功至关重要[232] - 公司预计将扩大开发和监管能力，并可能实施销售、营销和分销能力，