产品批准和商业化 - 公司获得FDA批准上市OJEMDA(tovorafenib)用于治疗6个月及以上复发或难治性BRAF融合或重排、BRAF V600突变的儿童低级别胶质瘤[95] - 公司启动了FIREFLY-2关于OJEMDA作为一线治疗的III期临床试验[96] - 公司于2024年4月23日获得OJEMDA的FDA加速批准,并获得罕见儿童疾病优先审评券[105] - 公司在2024年6月30日三个月内录得OJEMDA在美国的净产品收入为820万美元[126] - 公司在2024年6月30日三个月内录得OJEMDA在美国的产品成本为60万美元[127] - 公司在2024年6月30日六个月内录得OJEMDA在美国的净产品收入为820万美元[126] - 公司在2024年6月30日六个月内录得OJEMDA在美国的产品成本为70.7万美元[127] 许可协议和合作 - 公司与Ipsen签订了独家许可协议,将OJEMDA在美国以外的地区的商业化权利授予Ipsen[97] - 公司与Sprint Bioscience和MabCare Therapeutics签订了许可协议,获得了VRK1抑制剂和PTK7靶向ADC的开发权[98,99] - 公司于2019年12月31日与Viracta签订许可协议,获得开发和商业化相关化合物的全球独占许可,支付2.0百万美元前期费用[105] - 公司于2024年3月4日与Viracta修订许可协议,支付5.0百万美元换取未来付款义务的降低[105] - 公司于2021年2月10日与Merck KGaA签订许可协议,获得pimasertib和MSC2015103B化合物的全球独占许可,支付8.0百万美元前期费用[106][107] - 公司于2023年8月15日与Sprint Bioscience签订许可协议,获得VRK1靶点的全球独占许可,支付3.0百万美元前期费用[108] - 公司于2024年6月17日与MabCare签订许可协议,获得DAY301 ADC的全球独占许可(除大中华区),支付55.0百万美元前期费用[109] 融资和现金流 - 公司于2019年12月通过发行9,857,143股A系列可赎回可转换优先股获得1.0百万美元现金和9.9百万美元的估值[103] - 公司于2021年5月26日将上述9,857,143股A系列优先股转换为6,470,382股普通股[104] - 公司在2024年6月30日拥有3.619亿美元的现金及现金等价物和短期投资[131] - 公司在2024年6月30日六个月内经营活动使用现金9885.8万美元[133,134] - 公司在截至2024年6月30日的六个月内,筹资活动产生的现金流为130万美元,主要来自于员工行权和2021年员工股票购买计划的发行普通股[136] - 在截至2023年6月30日的六个月内,筹资活动产生的现金流为1.633亿美元,主要来自于跟进公开发行普通股的净收益1.614亿美元[136,137] - 如果现金、现金等价物和短期投资不足以满足资本需求,公司将通过股权融资、债务融资、合作、战略联盟等方式筹集资金[138] 临床试验和产品数据 - OJEMDA在Arm 1组中的总体反应率为51%,其中包括28例部分缓解和11例微小缓解[96] - OJEMDA在BRAF融合或重排患者中的总体反应率为52%,在BRAF V600突变患者中为50%[96] - 中位无进展生存期为13.8个月,66%的患者仍在继续治疗[96] 其他 - 公司获得了FDA授予的罕见儿童疾病优先审评券[95] - 公司于2024年5月29日以1.08亿美元的价格出售罕见儿童疾病优先审评券[105] - 公司在2024年6月30日六个月内支付了5500万美元的MabCare许可协议前期费用和500万美元的Viracta许可协议修订费用[127,128] - 公司在2024年6月30日六个月内出售稀有儿童疾病优先审评券获得1.08亿美元收益[130] - 公司在2024年6月30日六个月内销售、一般及管理费用增加2164万美元，主要由于人员相关费用增加1190万美元、专业服务费用增加680万美元以及其他费用增加290万美元[129] - 公司在2024年6月30日六个月内研发费用增加7230.6万美元，主要由于临床试验、制造和其他产品开发费用增加660万美元、人员相关费用增加450万美元以及其他研发费用增加120万美元[127] - 自成立以来,公司一直亏损严重,预计未来可预见的将继续大幅亏损[138] - 公司的关键会计政策在2023年年报中有披露[139] - 最近采用的新会计准则在本季度报告的财务报表附注中有概述[140] - 市场风险与2023年年报中描述的无重大变化[141]