财务状况 - 公司现金、现金等价物和可流通证券总额为2.261亿美元，预计可维持至2026年[4] - 公司在2024年第二季度和上半年的总运营费用分别为2,459万美元和4,133万美元[19] - 公司在2024年第二季度和上半年的净亏损分别为2,163万美元和3,628万美元[19] - 公司在2024年第二季度和上半年的每股基本和稀释净亏损分别为0.34美元和0.62美元[19] - 公司在2024年第二季度和上半年的加权平均普通股股数分别为6,380.18万股和5,867.77万股[19] - 公司在2024年第二季度和上半年的其他综合收益(损失)分别为-12.5万美元和-23.1万美元[19] 研发进展 - 公司获选参与FDA的START试点计划,有助于加快关键研究里程碑的实现和BLA申报[8] - 公司加入TRACK-FA神经影像联盟,将获取用于监测法里德里希共济失调症进展的生物标志物数据[8] - 计划于2024年底前启动青少年药代动力学运行研究,并将参与者过渡至持续进行的开放标签延伸研究[7] - 计划于2025年中期启动全球确证性研究,并于2025年下半年提交生物制品许可申请以支持加速审批[3] - 开放标签延伸研究已全部7个试验点启动,计划于2024年第四季度报告中期数据[8] - 2024年第二季度研发费用为1970万美元,较2023年同期增加1380万美元,主要用于提高nomlabofusp生产规模[10] - 2024年上半年研发费用为3260万美元,较2023年同期增加2220万美元,主要用于nomlabofusp生产和临床试验[11]