财务状况 - 公司现金、现金等价物和有价证券余额为2.169亿美元，预计可为运营提供资金支持至2027年下半年[9] - 第二季度净亏损为2,043万美元，每股基本和稀释亏损0.31美元[5] 研发情况 - 第二季度研发费用为1,640万美元，较2023年同期下降[5] - 第二季度一般及行政费用为950万美元，较2023年同期下降[5] - 公司正在开发基于细胞靶向脂质纳米颗粒(ctLNP)递送系统和免疫静默DNA(iqDNA)载体的差异化可重复给药的基因治疗[3,4] - 公司正在针对自身免疫性疾病的T细胞治疗、用于治疗镰状细胞病和地中海贫血的造血干细胞治疗以及用于治疗A型血友病的肝脏递送治疗进行研发[4] - 公司的递送平台有望创造出独特的差异化体内基因治疗,可重复给药、在就诊点给药,并具有低成本可扩展性,从而解决当前体外基因治疗方法的挑战,创造新的市场机会,大幅提高患者的可及性[3] - 公司的iqDNA载体旨在表达或替换大基因,实现长期的治疗蛋白表达[4] - 公司正在开发一系列差异化的可重复给药治疗方案[4]