临床试验进展 - PGN-EDO51在5 mg/kg剂量下被良好耐受，在13周时平均外显子跳跃水平为2.15%，平均肌肉调整后的dystrophin产生增加0.70%，平均绝对dystrophin产生增加0.26%[7] - 公司计划在今年晚些时候在医学会议上发表5 mg/kg剂量的更多结果[8] - 公司预计将在2025年初报告CONNECT1-EDO51 10 mg/kg剂量组的初步结果[8] - 基于CONNECT1的数据,公司正在优化CONNECT2 Phase 2双盲、安慰剂对照、多剂量、25周试验的设计[9] - FREEDOM-DM1 Phase 1试验的临床结果,包括安全性、剪接矫正和功能性结果指标,预计将在2024年第四季度公布[10] - FREEDOM2-DM1 Phase 2试验已获得加拿大卫生部和英国药品和医疗产品管理局的临床试验申请批准,预计将在2024年下半年开始给患者给药[11] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有1.613亿美元的现金、现金等价物和可流通证券,预计可为目前计划的运营提供资金支持到2026年[16] - 2024年第二季度研发费用为2510.3万美元,较2023年同期增加48.3%[17] - 2024年第二季度一般及行政费用为536.2万美元,较2023年同期增加27.1%[18] - 2024年第二季度净亏损为2833.5万美元,每股基本和稀释亏损0.87美元,较2023年同期增加45.1%[19]